新規抗がん剤「ヴォトリエント®錠200mg」 悪性軟部腫瘍の治療薬として日本で承認取得 ～悪性軟部腫瘍で初めての分子標的薬が登場～
グラクソ・スミスクライン株式会社（社長：フィリップ・フォシェ、本社：東京都渋谷区、以下GSK）は、9月28日付で、新規抗がん剤「ヴォトリエント®錠200mg」（パゾパニブ塩酸塩、以下「ヴォトリエント®」）について悪性軟部腫瘍の効能効果で厚生労働省より製造販売承認を取得しました。なお、本剤は2011年11月16日付で厚生労働省より希少疾病用医薬品の指定を受けています。
GSKの社長 フィリップ・フォシェは「ヴォトリエント®」の承認について次のように述べています。「悪性軟部腫瘍は患者数が約3000人の希少ながんです。「ヴォトリエント®」承認により、20数年ぶりに新たなアプローチの治療法を患者さんに提供できることになります。ヴォトリエントは悪性軟部腫瘍に対する初めての分子標的薬で、1日1回服用の経口剤です。承認は国内第1相臨床試験に加え、PALETTE（PAzopanib expLorEd in sofT Tissue sarcoma- A phasE III study）と呼ばれる日本人も参加した国際共同第III相臨床試験に基づくものです。欧米とほとんどドラッグラグもなく、日本の患者さんに薬剤を提供できることを大変嬉しく思います。また、「ヴォトリエント®」の承認は、患者数が多い疾患に対する治療薬のみならず、高い医療ニーズが存在する希少疾患の治療薬開発に注力しているGSKとして大きな誇りでもあります。GSKはがんの領域において豊富な開発パイプラインを有しており、今後も医療ニーズが存在するこの分野に画期的な薬剤を提供すべく努力を続ける所存です。」
「ヴォトリエント®」について
分子標的薬である「ヴォトリエント®」は、グラクソ・スミスクライン社が開発したキナーゼ阻害薬です。「血管内皮細胞増殖因子受容体（VEGFR）」、「血小板由来増殖因子受容体（PDGFR）」、「幹細胞因子受容体（c-Kit）」という主に3つの標的に作用し、腫瘍の増殖に関与する血管の新生を阻害することなどにより抗腫瘍効果を発揮します。
本剤は、2012年4月に米国で、8月に欧州にて、化学療法の治療歴がある進行性悪性軟部腫瘍の患者さんを対象にした治療を適応とし承認を取得しています。また、本剤は2009年10月に進行性腎細胞がんの適応で米国での承認を取得し、欧州では2010年6月に同適応で条件付き承認を取得しています。日本では、この度承認を得た効能効果に加え、腎細胞がんおよび卵巣がんを対象とした臨床試験を実施中です。
製品名：「ヴォトリエント®錠200mg」
一般名：パゾパニブ塩酸塩
承認取得日： 2012年9月28日
効能・効果： 悪性軟部腫瘍
用法・用量： 通常、成人には、パゾパニブとして1日1回800mgを食事の1時間以上前又は食後2時間以降に経口投与する。なお、患者の状態により適宜減量する。
悪性軟部腫瘍について
悪性軟部腫瘍は脂肪、筋肉、神経、血管や他の結合組織などの軟部組織に発生する悪性腫瘍で予後不良の重篤な疾患です。厚生労働省の患者調査（2008年）によると本邦における患者数は約3000人と推計されています。
適正使用の推進について
GSKでは、患者さんの安全性確保と「ヴォトリエント®」の適正使用の推進を最優先に考えています。国内承認にあたっては、「国内での治験症例が限られている事から、製造販売後、一定数の症例に係るデータが集積されるまでの間は、全症例を対象に使用成績調査を実施することにより、本剤使用患者の背景情報を把握するとともに、本剤の安全性及び有効性に関するデータを早期に収集し、本剤の適正使用に必要な措置を講じること」が承認条件として付与されています。なお、適正使用の観点から、施設要件ならびに医師要件を設定し、適正使用推進のための方策と副作用に関する説明、全例調査の説明を事前にさせていただき、協力確認を得てから本剤を納入する予定です。また、投与前に患者さん又はご家族の方に本剤に関する適切な説明を十分に行って頂き、同意を得た上でご使用いただくようお願いしてまいります。
「保険償還前の薬剤供給プログラム」について
悪性軟部腫瘍は予後不良の重篤な疾患ですが、本邦においては、現在、悪性軟部腫瘍に対する効能・効果で承認されている薬剤はドキソルビシン塩酸塩とイホスファミドのみです。これら薬剤による治療後に増悪した患者さんに使用可能な薬剤は存在していません。本剤は悪性軟部腫瘍に対する新しい治療薬であり、その早期臨床使用に対する医療現場からの要望に応じて、本剤の国際共同第III相臨床試験に日本より参加した9施設に限定し、薬価基準収載前日までの期間、倫理的観点から本剤を販売価格0円にて提供することにいたしました。
本薬剤供給プログラムに関する詳細は以下のサイトをご参照願います。
• 医療従事者向け（http://glaxosmithkline.co.jp/medical/）
• 一般・患者さん向け（http://glaxosmithkline.co.jp/healthcare/pdf/votrient01.pdf）
※一般の方々へ：本プログラムへ参加を希望される患者さんは、必ず主治医にご相談ください。
GSKの社長 フィリップ・フォシェは「ヴォトリエント®」の承認について次のように述べています。「悪性軟部腫瘍は患者数が約3000人の希少ながんです。「ヴォトリエント®」承認により、20数年ぶりに新たなアプローチの治療法を患者さんに提供できることになります。ヴォトリエントは悪性軟部腫瘍に対する初めての分子標的薬で、1日1回服用の経口剤です。承認は国内第1相臨床試験に加え、PALETTE（PAzopanib expLorEd in sofT Tissue sarcoma- A phasE III study）と呼ばれる日本人も参加した国際共同第III相臨床試験に基づくものです。欧米とほとんどドラッグラグもなく、日本の患者さんに薬剤を提供できることを大変嬉しく思います。また、「ヴォトリエント®」の承認は、患者数が多い疾患に対する治療薬のみならず、高い医療ニーズが存在する希少疾患の治療薬開発に注力しているGSKとして大きな誇りでもあります。GSKはがんの領域において豊富な開発パイプラインを有しており、今後も医療ニーズが存在するこの分野に画期的な薬剤を提供すべく努力を続ける所存です。」
「ヴォトリエント®」について
分子標的薬である「ヴォトリエント®」は、グラクソ・スミスクライン社が開発したキナーゼ阻害薬です。「血管内皮細胞増殖因子受容体（VEGFR）」、「血小板由来増殖因子受容体（PDGFR）」、「幹細胞因子受容体（c-Kit）」という主に3つの標的に作用し、腫瘍の増殖に関与する血管の新生を阻害することなどにより抗腫瘍効果を発揮します。
本剤は、2012年4月に米国で、8月に欧州にて、化学療法の治療歴がある進行性悪性軟部腫瘍の患者さんを対象にした治療を適応とし承認を取得しています。また、本剤は2009年10月に進行性腎細胞がんの適応で米国での承認を取得し、欧州では2010年6月に同適応で条件付き承認を取得しています。日本では、この度承認を得た効能効果に加え、腎細胞がんおよび卵巣がんを対象とした臨床試験を実施中です。
製品名：「ヴォトリエント®錠200mg」
一般名：パゾパニブ塩酸塩
承認取得日： 2012年9月28日
効能・効果： 悪性軟部腫瘍
用法・用量： 通常、成人には、パゾパニブとして1日1回800mgを食事の1時間以上前又は食後2時間以降に経口投与する。なお、患者の状態により適宜減量する。
悪性軟部腫瘍について
悪性軟部腫瘍は脂肪、筋肉、神経、血管や他の結合組織などの軟部組織に発生する悪性腫瘍で予後不良の重篤な疾患です。厚生労働省の患者調査（2008年）によると本邦における患者数は約3000人と推計されています。
適正使用の推進について
GSKでは、患者さんの安全性確保と「ヴォトリエント®」の適正使用の推進を最優先に考えています。国内承認にあたっては、「国内での治験症例が限られている事から、製造販売後、一定数の症例に係るデータが集積されるまでの間は、全症例を対象に使用成績調査を実施することにより、本剤使用患者の背景情報を把握するとともに、本剤の安全性及び有効性に関するデータを早期に収集し、本剤の適正使用に必要な措置を講じること」が承認条件として付与されています。なお、適正使用の観点から、施設要件ならびに医師要件を設定し、適正使用推進のための方策と副作用に関する説明、全例調査の説明を事前にさせていただき、協力確認を得てから本剤を納入する予定です。また、投与前に患者さん又はご家族の方に本剤に関する適切な説明を十分に行って頂き、同意を得た上でご使用いただくようお願いしてまいります。
「保険償還前の薬剤供給プログラム」について
悪性軟部腫瘍は予後不良の重篤な疾患ですが、本邦においては、現在、悪性軟部腫瘍に対する効能・効果で承認されている薬剤はドキソルビシン塩酸塩とイホスファミドのみです。これら薬剤による治療後に増悪した患者さんに使用可能な薬剤は存在していません。本剤は悪性軟部腫瘍に対する新しい治療薬であり、その早期臨床使用に対する医療現場からの要望に応じて、本剤の国際共同第III相臨床試験に日本より参加した9施設に限定し、薬価基準収載前日までの期間、倫理的観点から本剤を販売価格0円にて提供することにいたしました。
本薬剤供給プログラムに関する詳細は以下のサイトをご参照願います。
• 医療従事者向け（http://glaxosmithkline.co.jp/medical/）
• 一般・患者さん向け（http://glaxosmithkline.co.jp/healthcare/pdf/votrient01.pdf）
※一般の方々へ：本プログラムへ参加を希望される患者さんは、必ず主治医にご相談ください。