アキュリスファーマ、てんかん発作に対するレスキュー薬「スピジア®点鼻液」の製造販売承認取得

神経・精神疾患領域における革新的な治療薬の開発と商業化を推進するアキュリスファーマ株式会社（本社：東京都港区、代表取締役社長：谷垣 任優、以下、「アキュリスファーマ」）は、てんかん重積状態、又はてんかん重積状態に移行する恐れのある発作が起きた時に投与する「スピジア®点鼻液5mg、同7.5mg、同10mg」（一般名：ジアゼパム）について、本日、厚生労働省より製造販売承認を取得したことをお知らせします。

 

本剤は国内で初めての経鼻投与型抗けいれん薬であり、また成人においては初めての医療機関外で投与が可能なレスキュー薬*として承認されました。現在の薬剤治療においては、対象患者、投与するまでの時間、救急搬送においてアンメットニーズがあり、スピジアはそれらを解決し得る薬剤です。

 

代表取締役社長の谷垣 任優は、「アキュリスファーマとして１剤目となるスピジア®の製造販売承認を取得できたことを嬉しく思います。これまでご協力いただいた関係者の皆様に心より御礼申し上げます。いつ起こるかわからないてんかん発作に苦しむ患者さんおよび介護者の皆様にとって、この新たな治療選択肢が貢献できることを切に願っています」と述べています。

 

* レスキュー薬：てんかん発作が起こった時に、発作を止めるために介助者またはそれに代わるものが緊急的に投与する治療薬

 

今回の承認申請は、多施設共同国内第III相臨床試験、国内第I相臨床試験、および海外臨床試験の結果に基づいています。

 

【参考情報】アキュリスファーマ、てんかん発作に対する抗けいれん薬ジアゼパム点鼻液の国内第III相臨床試験で良好な中間解析結果を示す（2023年10月18日 当社発表）https://aculys.com/20231018/

 

アキュリスファーマは、日本のドラッグ・ラグ/ドラッグ・ロス解消の先駆者となり神経・精神疾患にかかわる社会課題解決に取り組む日本発の製薬ベンチャーです。私たちは、本剤を必要とするすべての患者さんに一日でも早く届けられるよう、早期の販売開始に向けた準備を進めてまいります。

 

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添付文書情報

販売名	スピジア点鼻液 5mg、7.5mg、10mg
一般名	ジアゼパム
効能又は効果	てんかん重積状態
用法及び用量	通常、成人及び2歳以上の小児にはジアゼパムとして、患者の年齢及び体重を考慮し、5～20mgを1回鼻腔内に投与する。効果不十分な場合には4時間以上あけて2回目の投与ができる。ただし、6歳未満の小児の1回量は15mgを超えないこと。

ジアゼパムおよびスピジア®について

ジアゼパムは注射剤などの剤形でてんかん発作時の治療薬として日本の医療現場で約60年使用されています。ジアゼパムの坐剤は医療機関外においても患者さんや介護者などの医療関係者以外の方に使用されてきました。

本剤は米国Neurelis社が開発し、当社が日本およびアジア太平洋地域**での独占的開発・商業化に関するライセンスを有しています。同社は2020年にジアゼパム経鼻液（米国商品名：VALTOCO®）について「6歳以上のてんかん患者における通常の発作パターンとは異なる間欠性の典型的な発作頻発（すなわち、群発発作、急性群発発作）のエピソード」を効能効果として米国食品医薬品局（FDA）の承認を得ています。そして、2025年4月に2歳以上を効能効果として追加で承認を得ました。（参考訳***）

 

** アジア太平洋地域：オーストラリア、ブルネイ、カンボジア、インドネシア、韓国、ラオス、マレーシア、ミャンマー、ニュージーランド、フィリピン、タイ、ベトナム

*** VALTOCO®の効能効果の原文：The acute treatment of intermittent, stereotypic episodes of frequent seizure activity (ie, seizure clusters, acute repetitive seizures) that are distinct from a patient’s usual seizure pattern in patients with epilepsy 2 years of age and older.

 

てんかんについて

てんかんは、脳の神経細胞の過剰な電気的興奮に伴って、意識障害やけいれんなどの症状（てんかん発作）を引き起こす慢性的な脳の病気です。日本では約60万〜100万人、1,000人に5〜8人がてんかんに罹患していると言われています。医療の進歩により、多くのてんかん患者さんは適切な診断や抗てんかん薬などによる治療を受けることでてんかん発作を抑えることができ、通常の社会生活を送っていますが、約3割の患者さんやそのご家族・介護者は繰り返す発作に対応することが求められています（1,4）。

 

てんかんの原因、症状、重症度は患者さん個々人によって大きく異なり、同様にてんかん発作も患者さんごとに多様な性質をもっています。その中でも、1日に何度も繰り返される発作や一定時間が経過しても停止しない発作（てんかん重積状態）を抱える患者さんにおいては、脳へのダメージ、生命予後への影響が懸念され、速やかな治療介入が必要とされます（2）。しかしながら、現状、院外での発作対応は救急車で医療機関に搬送し、医療関係者による投薬治療を受けることが中心で、発作開始から医療機関に救急搬送されるまで20～40分を要することから、時間の障壁があります（3）。患者さんとそのご家族、医師を対象とした海外の大規模調査では、繰り返すてんかん発作が患者さんご本人はもとより、ご家族における精神的、社会的、経済的な負担についても報告されています（5）。

 

Neurelis, Inc.について

Neurelis, Inc.（Neurelis社）は神経疾患領域でアンメットメディカルニーズを抱えているてんかんや希少神経疾患の治療薬の開発と商業化に注力している製薬企業です。Neurelis社の詳細についてはwww.neurelis.comをご覧下さい。

 

アキュリスファーマ株式会社について

アキュリスファーマは、日本のドラッグ・ラグ/ドラッグ・ロス解消の先駆者となり神経・精神疾患にかかわる社会課題解決に取り組む日本発の製薬ベンチャーです。“Catalyst to Access”（革新的な医療への橋渡しを担う）という理念を掲げ、Aculys（アキュリス）を社名としました。神経・精神疾患領域において革新的な医療手段への橋渡し役となり、患者さんとご家族、医療関係者、社会により良い医療を届けるため、欧米諸国から革新的で優れた医薬品を導入し、開発・販売を担い、さらに疾患を取り巻くさまざまな課題に対するソリューションを提供します。東京を拠点とするアキュリスファーマはキャタリスパシフィックにより設立されました。

 

会社名: アキュリスファーマ株式会社［英語名：Aculys Pharma, Inc. ］

所在地: 東京都港区北青山2 -14 – 4  the ARGYLE aoyama 6F

代表者: 谷垣 任優

設立日: 2021年1月

URL: https://aculys.com

 

＜注意事項＞

本リリースに記載されている医薬品に関する情報は当社の経営情報の開示を目的としており、当該医薬品の宣伝・広告を目的とするものではありません。

 

出典：

1. 大槻泰介：てんかんの有病率等に関する疫学研究及び診療実態の分析と治療体制の整備に関する研究, 2013 https://mhlw-grants.niph.go.jp/project/22749 （2024年9月2日アクセス）

2. 日本小児神経学会：小児てんかん重積状態・けいれん重積状態治療ガイドライン2023 p.2-22, 診断と治療社, 2023

3. Okazaki S, Nakagawa E, et al. Emergency management of pediatric epileptic seizures in non-hospital settings in Japan. Epilepsy Behav 2024;158:109914.

4. Kwan P, MJ Brodie. Early identification of refractory epilepsy. N Engl J Med. 2000 342(5):314–319.

5. Penovich PE, Buelow J, Steinberg K, et al. Burden of seizure clusters on patients with epilepsy and caregivers survey of patient, caregiver, and clinician perspectives. Neurologist. 2017 22:207–214.