小児・AYA世代に多いユーイング肉腫に対する世界14か国での国際共同第III相臨床試験に日本が参加 国立がん研究センター中央病院が先進医療Bで開始
発表のポイント
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ユーイング肉腫は、小児・AYA世代に多く、日本での年間発生数は約50人と患者数が少ない希少がんのため、企業による新薬開発が進みにくく、アカデミア主導の国際協働による開発推進が必要とされています。
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欧州、豪州を中心とした14か国の研究機関・医療機関が参加する国際共同第III相試験に、アジア地域から初めて国立がん研究センター中央病院が参加します。
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本試験では、初発のユーイング肉腫の患者さんを対象に、分子標的薬の追加、放射線治療の最適化、維持療法の導入など、4つの治療戦略の有用性をランダム化比較試験によって検証し、国際的な標準治療の確立を目指します。
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本試験は、先進医療Bの制度下で実施します。今後は、国内参加施設を拡大し、臨床試験の成果を基に、日本国内での保険収載を目指します。
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アカデミアが主導する国際共同臨床試験への参画が、小児・AYA世代がんおよび希少がんのドラッグ・ラグを回避する、新たな開発手法となることが期待されます。
概要
国立研究開発法人国立がん研究センター（所在地：東京都中央区、理事長：間野 博行）中央病院（病院長：瀬戸 泰之）は、小児・AYA（Adolescents and Young Adults：思春期・若年成人）世代に発生することが多いユーイング肉腫の国際共同第III相臨床試験（INTER-EWING-1）に参加し、先進医療Bで開始しました。
ユーイング肉腫は希少がんの一種であり、国内年間発生数は約50人と少ないことから、日本だけでは大規模な臨床試験の実施が難しいとされてきました。近年、世界各国が連携し、ユーイング肉腫の新たな国際的標準治療の確立と治療成績の向上を目的とした国際共同臨床試験が開始されました。本試験に日本の施設が参加することにより、日本の患者さんに世界標準の治療開発への参加機会を創出し、将来的には日本国内での保険収載に向けた重要な科学的根拠となり、ドラッグ・ラグのない臨床実装につながることが期待されます。
本試験は、全ての病期の初発のユーイング肉腫患者さんを対象とした包括的な臨床研究プログラムで、分子標的薬の追加、放射線治療の最適化、維持療法の導入など、4つの治療戦略の有用性をランダム化比較試験注4によって検証します。本試験には、ヨーロッパ各国、オーストラリア、ニュージーランドなど14か国の施設が参加し、日本からは国立がん研究センター中央病院が先駆けて参加します。今後、約10年間かけて、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の支援を受けて本試験を実施します。
背景
ユーイング肉腫は、主に小児・AYA世代の骨や軟部組織に発生する悪性腫瘍で、日本では年間発生数が約50人と少ないため、希少がんの一つとされています。10歳代の思春期（中学生や高校生くらいの年齢）に発症する患者さんが全体の約3分の2を占めるほか、5歳から30歳までの患者さんで全体の約90％を占めることが知られています。
ユーイング肉腫に対する治療としては、まず抗がん剤による化学療法で腫瘍を縮小させ、その後、手術や放射線治療によって原発巣を治療し、さらにその後にも化学療法を行う方法が標準的です。しかし、特に初診時に遠隔転移を有する患者さんの治療成績は不良であり、新たな治療開発が求められています。また、ユーイング肉腫は希少がんであることから、企業による新薬開発が進みにくく、アカデミア主導の国際協働による開発推進が必要とされています。
展望
本試験は、国立がん研究センター中央病院で実施し、今後は参加施設を拡大する予定です。本試験への取り組みを通じて、日本における小児・AYA世代がんや希少がん領域の研究・診療基盤を国際水準で強化するとともに、その領域の薬剤開発の加速と将来の保険適用に向けたエビデンスの創出、ドラッグ・ラグの解消を目指してまいります。
