小児・AYA世代がん患者のドラッグアクセスの改善を目指す 小児・AYA世代を対象とする患者申出療養「PARTNER試験」にてDCT（分散型臨床試験）を導入
発表のポイント
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国立がん研究センター中央病院は、小児・AYA世代がん患者さんを対象とする患者申出療養「PARTNER試験（NCCH2220）」において、DCT（分散型臨床試験）を導入しました。
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DCTの導入により、遠方にお住まいの患者さんも、地域の医療機関と連携した体制のもとで本試験に参加しやすくなり、患者さん・ご家族の通院や移動に伴う負担の軽減と、居住地によらない治療機会の提供につながることが期待されます。
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今回、DCTの対象となる医薬品は、トラメチニブおよびバレメトスタットで、鹿児島大学病院がパートナー病院として参加します。
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今後は、小児・AYA世代のがん患者さんでのDCTの安全面など運用状況を確認しながら、対象医薬品およびパートナー病院の拡大を進めていく予定です。
概要
国立研究開発法人国立がん研究センター（東京都中央区、理事長：間野 博行）中央病院（病院長：瀬戸 泰之）は、0歳から29歳までの小児・AYA（Adolescents and Young Adults：思春期・若年成人）世代のがん患者さんを対象に、患者申出療養制度を活用して適応外薬または未承認薬の使用を可能とする医師主導臨床研究「PARTNER試験（NCCH2220）」を2024年1月より実施し、2026年4月時点で実施施設は6施設、対象医薬品は10医薬品へと拡大しています。
このたび、本試験において、分散型臨床試験（Decentralized clinical trial：DCT）を導入します。分散型臨床試験は、オンライン診療などのデジタル技術を用いて、患者さんが試験を実施する医療機関に来院しない、あるいは来院する回数を減らしながら参加できる臨床試験の方法です。DCTでの連携医療機関（パートナー病院）として鹿児島大学病院がPARTNER試験に参加することになりました。患者さんのお住まいに近いパートナー病院と中央病院が連携し、中央病院によるオンライン診療やパートナー病院での検査等を組み合わせることで、PARTNER試験を実施する医療機関への通院が難しい患者さん・ご家族の負担を軽減し、居住地によらない治療機会の提供につながります。
今回、DCTの対象となる医薬品はトラメチニブ（錠剤のみ）およびバレメトスタットです。今後、安全面などの運用状況を確認しながら、対象医薬品およびパートナー病院を順次拡大していく予定です。
なお、本試験で使用する医薬品は製薬企業より無償で提供されており、本試験にかかる費用は国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の研究費により賄われています。患者さんには治療にかかる薬剤費の自己負担はありませんが、検査や入院に関する費用は、通常の保険診療と同様の自己負担が生じます。
コメント
鹿児島大学病院 小児診療センター 小児科 部門科 科長 岡本 康裕
鹿児島大学病院でも、新しい治療法の有効性や安全性を確認する臨床試験（治験・臨床研究）に取り組んできました。今回、DCTのパートナー病院となることで、これまで都市部まで足を運ぶ必要があった先進的な医療を、住み慣れた鹿児島で受けられる可能性が広がります。地域に根ざした医療と最先端の医療をつなぎ、一人でも多くの患者さんに新たな治療の選択肢を届けられるよう努めてまいります。
国立研究開発法人国立がん研究センター中央病院 小児腫瘍科 科長 荒川 歩
この度、スタッフの方々の御尽力で、PARTNER試験のDCT実施において、鹿児島大学をパートナー施設とする連携体制を構築することができました。小児がんの患者さんがなるべくご自宅に近い施設で、希望される新規薬剤にアクセス出来るようになるための大きな一歩と考えています。今後もDCTの対象となる薬剤およびパートナー施設数の拡大に向けて、さらに準備を進めてまいりたいと考えています。
背景
DCTは、オンライン診療などのデジタル技術を用いて、患者さんが試験を実施する医療機関に来院しない、あるいは来院する回数を減らしながら臨床試験に参加する方法の一つです。遠方にお住まいであるなどの理由から、試験を実施する医療機関への来院が難しい患者さんでも、試験に参加しやすくなることが期待されます。
中央病院では、2023年に希少がんを対象とした医師主導治験においてオンライン治験を開始し、遠隔地に居住する患者さんが東京都の中央病院への来院を減らして治験に参加できる体制を構築しました。その後も中央病院では、オンライン治験の運用経験を重ね、2026年3月時点で11の医療機関とパートナー病院として委受託契約を締結するなど、実施体制の整備を進めてきました。
小児がん領域では、対象となる患者さんが少なく、臨床試験の実施数も限られることから、DCTを導入するための医療機関連携体制や運用手順の整備は、これまで十分には進んでおらず、遠方の実施医療機関まで毎回来院する必要がありました。患者さん・ご家族から、こうした負担を少しでも軽減してほしいというニーズがあったことを踏まえ、今回、中央病院は、小児・AYA世代を対象とするPARTNER試験にもDCTを導入しました。
鹿児島大学病院は、すでに中央病院が成人領域で実施した臨床試験でDCTのパートナー病院としての実績があります。その実施体制と経験を活かし、小児がん領域でも、患者さんの居住地に近い医療機関で必要な対応を受けられる体制を整えました。
展望
国立がん研究センター中央病院では、今回導入したDCTを通じて、患者さん・ご家族の負担軽減や安全性などを確保しながら、DCTの対象医薬品およびパートナー病院の拡大を進めていく予定です。これにより、これまで地理的な理由などから本試験に参加が難しかった小児・AYA世代がん患者さんにも、本試験を通じた治療機会をより届けやすい体制構築を進めてまいります。
また、本試験を通じて得られる国内小児・AYA世代における治療効果や安全性に関するデータは、将来的に患者さんにとって有益な医療の提供や、薬事承認および保険適用の検討材料として活用されることが期待されます。今後も、より多くの患者さんに治療の機会を提供できるよう、引き続き実施体制の拡大を図ってまいります。
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