ドラッグデリバリーシステム「Perfusio」の事業化に向けた 医薬品医療機器総合機構(PMDA)との医療機器・体外診断用医薬品 対面助言準備面談実施のお知らせ

Perfusio事業化に向けて、許認可取得に向けたPMDAとの相談を開始しました。詳しくはリリース資料をご覧ください。

当社では、AI創薬プラットフォーム「aibVIS」を活用し、コアビジネスであるmRNA標的 低分子医薬品および核酸医薬品の創薬研究に取り組んでおります。これに加えて、核酸医薬品 をはじめとする各種医薬品に応用可能なドラッグデリバリーシステム*1（（下「「DDS」と表記： 製品名「Perfusio（（ーーフーージ））」）を発案し、2025年12月15日付（当当社自 のドラッグ デリバリーシステム「Perfusio」特許査定及び権利化手続完了のお知らせ』でお知らせの通り、 特許の権利化を完了させております。

　当社では本年1月1日付で新規事業開発室を設置し、（「 Perfusio」の事業化に向けた取り組み を進めており、中期経営計画内（2026～27年度）の販売開始を目標としております。 このたび、この事業化の前提となる医療機器としての許認可取得に向けて、医薬品医療機器 総合機構（PMDA）*2との医療機器・体外診断用医薬品対面助言準備面談（下「「準備面談」） を実施いたしましたので、下「お知らせします。 

　「Perfusio」は、カテーテルを治療対象臓器の静脈側および動脈側にそれぞれ配置して血管を 閉塞することにより、対象臓器を体血流から自立させた状態を体内に構築することができます。 その状態で、一方のカテーテルより医薬品を投与し、もう一方のカテーテルより医薬品を回収 することによって、医薬品を確実に治療対象臓器へ届けると同時に全身への医薬品曝露を回避 することが可能となります。この手法では、使用する薬剤にDDSのための化学修飾等を必要と せず、また、さまざまな対象臓器に適用可能である点を特徴としております。 

　これまで、既存のカテーテルの使用目的には、このような医薬品の投与や回収は明記されて おりませんでした。当社は、こうしたカテーテルを複数組み合わせたうえで新たな用途を追加 1 する場合の許認可プロセスの明確化に向けて 本年３月よりPMDAとの全般相談を通じて検討 を進め、その結果をふまえて5月14日に、PMDAと準備面談を行いました。

　この準備面談を通じて、当社は（「 Perfusio」について、新たなデータ取得のための試験は実施 せずに新たな用途を有する汎用医療機器として許認可を得る方針といたしました。今後は PMDAと開発前相談に進み、目標時期の販売開始に向けて、許認可取得に必要なプロセスを着 実に進めてまいります。

 ●（新規事業開発室長 佐々木 潤 コメント 

　当社は、この1月より新規事業として（「 Perfusio」の事業化を推進しており、この度のPMDA との準備面談の実施により、その取り組みが順調に進捗していることを明確にお示しすること ができました。（「Perfusio」の最大のポイントは、医薬品を治療対象臓器に直接投与できるだけ でなく、投与後に回収できる点にあり、そこに真の価値があると考えております。 

　医療機器としての許認可取得に向けた取り組みと並行して、カテーテル事業を展開されてい る企業様とのーートナーシップ構築も進めております。ーートナー企業様とは、各社が有する カテーテルの用途拡大に向けて協業し、その販売拡大に貢献できるものと期待しております。 

　一方で、（「Perfusio」は汎用性が高く、幅広い医薬品に適用が可能であることも明らかになっ てきております。特に、全身性毒性を回避できる可能性が高いことから、第I相臨床試験にて 全身性毒性が認められた化合物についても、（「Perfusio」を用いた投与・回収型の臨床試験に切 り替えることにより、開発を中止することなく、許認可取得につながる可能性があるものと考 えております。 

　当社は、 自社パイプライン開発への活用にとどまらず、今後は製薬企業様に対して、開発が 中断したプロジェクトの再開を可能にする手段として、「Perfusio」のライセンスアウトを提 案してまいります。これにより、新たな医薬品をいち早く社会に届け、アンメットメディカル ニーズに応えてまいりたいと考えております。 

【用語解説】

 1 ドラッグデリバリーシステム：医薬品の有効成分を治療対象となる標的（主として臓器）に届け るためのシステムです。通常は医薬品に標的臓器に選択的に到達するような分子を化 学的に付加したり、薬物を脂質の二重膜で包んだりする手法が使われます。しかし当 社では、物理的に動脈側カテーテルで対象臓器にアプローチし、さらに静脈からもカ テーテルでアプローチすることにより、物理的に医薬品を届けることをもってドラッ グデリバリーシステムの一つとしています。 

2 医薬品医療機器総合機構(PMDA)：医薬品や医療機器の有効性、安全性、品質を確保するための 自立行政法人です。 下 上 [お問合せ先] ● Veritas In Silico ウェブサイト お問い合わせフォーム：https://www.veritasinsilico.com/contact/