「わたし治るの？」って聞かれたとき「治るよ」と言ってあげられなかった－新薬開発への挑戦－ １型糖尿病患者・家族⽀援のNPO法⼈から研究者4名へ　合計1,380万円の助成

9⽉30⽇(月) 贈呈式・記者発表開催

　全国の1型糖尿病患者・家族を⽀援する認定NPO法⼈⽇本IDDMネットワーク（理事⻑ 井上⿓夫・岩永幸三、本部 佐賀市）は、2024年9⽉30⽇(月)に国立がん研究センター、東京工業大学、国立医薬品食品衛生研究所の3研究機関で新薬開発を⽬指す研究者４名に対する研究助成⾦贈呈式ならびに記者発表を開催いたします。

　本研究資⾦の財源は、佐賀県庁への⽇本IDDMネットワーク指定ふるさと納税です。2024年2月2日から2024年7月31日までクラウドファンディングを実施し、381名の⽅々から1,600万円を超える寄付をいただきました。

　本件は、国立がん研究センターによる新薬開発に向けた研究への支援としてスタートしたクラウドファンディングですが、さらに充実した成果がでるよう東京工業大学、国立医薬品食品衛生研究所の研究者にも加わっていただくことになりました。

　1型糖尿病患者・家族としても大いに期待しています。

▼ふるさとチョイス  ガバメントクラウドファンディング

「わたし治るの？」って聞かれたとき「治るよ」と言ってあげられなかった－新薬開発への挑戦－

https://www.furusato-tax.jp/gcf/2862

　本贈呈式及び記者発表は、国立がん研究センターにて開催いたします。

報道各社におかれましては国立がん研究センターにお越しのうえ、ぜひ取材いただきますようお願い申し上げます。

【「1型糖尿病治療の新薬開発」につながる研究課題4件への助成⾦贈呈式】 開催⽇時2024年9⽉30⽇(月) 17:00〜18:00 ・助成⾦の贈呈 ・研究概要の説明 ・報道機関を対象とした質疑応答 出席者 中釜 斉　　国立がん研究センター　理事長 土原 一哉　国立がん研究センター　先端医療開発センター　センター長 安永 正浩　国立がん研究センター 先端医療開発センター 新薬開発分野　分野長 粂 昭苑　　東京工業大学 生命理工学院　教授 大上 雅史　東京工業大学 情報理工学院　准教授 出水 庸介　国立医薬品食品衛生研究所　有機化学部　部長 井上 ⿓夫　認定特定⾮営利活動法⼈⽇本ＩＤＤＭネットワーク　理事⻑ 会場 国立がん研究センター築地キャンパス　特別会議室（東京都中央区築地5-1-1） https://www.ncc.go.jp/jp/about/access/tsukiji.html

○ご取材いただける場合

事前に担当の畑中までご連絡の上、開催日当日に直接会場へお越しください。

　担当：畑中 葵　 携帯電話：[phone]

　事務局 電話：[phone]　　メールアドレス：[e-mail]

○開催日当日のご連絡

当日、現地でのご連絡につきましては、担当の新井までお願いいたします。

　担当：新井 祐介　携帯電話：[phone]

【助成研究について】

以下4件の研究に助成を⾏います。

○研究課題名：

１型糖尿病(T1DM)及び炎症・自己免疫疾患・白血病に対するIL-7R標的Antibody-drug conjugate(A7R-ADC)の開発

○研究代表者： 安永 正浩（やすなが まさひろ）国立がん研究センター先端医療開発センター新薬開発分野 分野長

○助成額：1,030万円

○助成研究の内容：

　1型糖尿病（T1DM）などの炎症・自己免疫疾患や白血病で目印となるタンパク質としてIL-7Rに着目して、IL-7Rを標的にした抗体を作製しました。さらに、この抗体に薬剤を付加したADC(A7R-ADC）*注 を治療薬として開発しています。炎症・自己免疫疾患に対しては、炎症を抑え、免疫のバランスを取り戻す薬を用い、白血病に対しては、白血病細胞を強力に攻撃する抗がん薬をA7R-ADCに組み込みます。今回の研究では、粂先生と協力し、１型糖尿病患者から採取した免疫細胞とiPS細胞から作った膵臓のβ細胞を用いて、人の病気を再現した実験システムを構築します。さらに、大上先生と出水先生の協力を得て、人工知能（AI）を活用し、従来の薬を上回る効果が期待されるタンパク質分解を促進する新しいタイプの薬（PROTAC）を開発し、このPROTACを組み込んだA7R-ADCの有効性を今回の実験システムで検証し、臨床応用の加速を目指します。

*注　ADCとは：抗体（異物を自分の体から追い出すための対抗物質）に薬剤を付加することで、標的細胞に対して強力に治療効果を示すことができる次世代型抗体医薬（Antibody-drug conjugate）のこと。

○研究課題名：

患者由来iPS細胞を用いたヒト１型糖尿病モデルの構築とそれを用いた薬効の検証

○研究代表者： 粂 昭苑（くめ しょうえん）東京工業大学 生命理工学院 教授

○助成額：150万円

〇助成研究の内容：

　１型糖尿病患者から作ったiPS細胞よりβ細胞を作製して用いることで、1型糖尿病患者の膵臓β細胞の反応を試験管内で再現することができます。
　本研究では、この手法を用いて1型糖尿病患者に特徴的な自己免疫反応による膵β細胞が受ける傷害を試験管内で再現させます。このiPS細胞による疾患モデルの細胞・組織を用いて、安永先生が取り組まれてきた抗体医薬品の有効性を検証します。

 ○研究課題名：

AI創薬によるADC/APC設計支援

○研究代表者： 大上 雅史（おおうえ まさひと）　東京工業大学 情報理工学院 准教授

○助成額：100万円

〇助成研究の内容：

　分子設計には化学合成や生化学実験による評価が必要であり、通常多くのコストがかかります。近年のAI技術の発展により、実験を行う前に計算機によって有望な分子の設計ができるようになってきました。本研究では、安永先生がこれまで取り組まれてきたADC (Antibody-drug conjugate) の知見をもとに、より効果の高いADCや、標的分子を分解に誘導するタンパク質分解薬とよばれる分子を、AI技術を活用して設計します。

 ○研究課題名：

1型糖尿病治療を目指したタンパク質分解薬の開発

○研究代表者：出水 庸介（でみず ようすけ）　国立医薬品食品衛生研究所 有機化学部 部長

○助成額：100万円

〇助成研究の内容：

　私たちの研究室では、創薬の新たなモダリティとして注目されているタンパク質分解医薬品（PROTAC）の開発に取り組んでいます。PROTACは、従来の低分子医薬品や抗体医薬品とは異なるメカニズムを持つ分子であり、細胞内の標的タンパク質を選択的に分解できる特徴を有しています。従来の薬剤が主にタンパク質の機能を抑制するのに対し、PROTACはその機能を完全に失わせることで、耐性の克服や副作用の軽減が期待されています。本プロジェクトでは、１型糖尿病の治療薬開発を目指しており、大上先生がAIと機械学習を活用してデザインしたPROTACを化学合成します。このアプローチにより、従来の薬剤開発プロセスと比較して短期間で高効率な創薬が可能となり、1型糖尿病患者に対する革新的な治療法の提供が期待されます。

【１型糖尿病とは】

　原因不明で突然、⼩児期に多く発症し、現在の医学⽔準では発症すると⽣涯に渡って毎⽇4〜5回の注射⼜はポンプによるインスリン補充がないと数⽇で死に⾄る難病。⼀般に糖尿病として認知され、糖尿病患者の⼤半を占める2型糖尿病に対し、国内での患者数は約10〜14万⼈、年間発症率は10万⼈当たり2⼈程度と希少な病であるため患者と家族の精神的、経済的負担は⼤きい。

【⽇本IDDMネットワークとは】

　⽇本IDDMネットワークは、インスリン補充が必須な患者とその家族⼀⼈ひとりが希望を持って⽣きられる社会を実現することを⽬指しています。その当⾯のゴールは、１型糖尿病を「治らない」病気から「治る」病気にすることですが、究極の⽬標は“１型糖尿病の根絶（＝治療＋根絶＋予防）”です。

　2005年の１型糖尿病研究基⾦設⽴後、これまで161件、8億5196万円（本研究助成を含む）の研究費助成を⾏っています。

　当基⾦は、患者・家族⾃らが「不治の病を治る病にする」、「不可能を可能にする」挑戦に賛同いただいた⽅々からの当法⼈への直接の寄付並びに“佐賀県庁への「⽇本IDDMネットワーク指定」ふるさと納税”など、⽇本全国の⽅々からのご⽀援で成り⽴っています。

 【認定特定非営利活動法人日本IDDMネットワーク】

〒840-0854

佐賀県佐賀市八戸二丁目１番27-2号

担当：畑中　葵　 携帯電話：[phone]

 事務局 電話：[phone]　　メールアドレス：[e-mail]