モデルナ、Life Edit Therapeutics社との戦略的提携を開始。新しいin vivo遺伝子編集治療薬の開発を加速

この資料は、モデルナ（マサチューセッツ州ケンブリッジ）が2022年2月22日（現地時間）に発表したものを日本語に翻訳したもので、報道関係者の皆さまに参考資料として提供するものです。資料の内容および解釈については、英語が優先されます。英語版は、https://www.modernatx.comをご参照下さい。

モデルナのmRNAプラットフォームとLife Edit Therapeutics社独自の塩基編集を含む遺伝子編集技術を組み合わせる提携

治療が最も困難とされるいくつかの遺伝性疾患を対象に、生活を一変させる、または根治をもたらす可能性がある治療薬開発を目指すマルチターゲットの提携

Life Edit Therapeutics社は、契約一時金、研究資金、非臨床研究資金のほか、製品化した際、全世界売上高に応じた段階的ロイヤリティに加えマイルストーンごとの支払いを受け取る権利を保有

【米国マサチューセッツ州ケンブリッジ、2023年2月22日発】メッセンジャーRNA（mRNA）治療薬とワクチンのパイオニアであるバイオテクノロジー企業のモデルナ（NASDAQ:MRNA）と、次世代の遺伝子編集技術および治療に重点を置くLife Edit Therapeutics社（ElevateBio社の子会社、以下、Life Edit社）は、in vivo mRNA遺伝子編集治療薬の発見・開発を目指す戦略的共同研究に関する契約の締結を本日発表しました。本パートナーシップでは、塩基編集を含むLife Edit社が独自に開発した一連の遺伝子編集技術をモデルナのmRNAプラットフォームと組み合わせて、特定の治療標的に対するin vivo遺伝子編集治療薬の開発を目指します。モデルナのmRNAサイエンスが、希少な遺伝性疾患やその他の疾患を治療または治癒できる可能性のある遺伝子編集技術の実現に寄与すると期待しています。

Life Edit社の最高経営責任者兼ElevateBio社の研究開発担当部長ミッチェル・ファイナー(Mitchell Finer)博士は「特定の疾患に対してプログラム可能な治療薬を開発するというLife Editとモデルナの共同研究は、私たちの技術の強みを示すものです。当社の新しい遺伝子編集システムは、in vivoとex vivo両方の治療開発において、遺伝子標的を正確に修飾できる可能性を秘めています。モデルナのようなパートナーが当社の技術の可能性を認識していることを嬉しく思います」と述べています。

Life Edit社の遺伝子編集プラットフォームは、塩基編集およびRNA誘導型ヌクレアーゼ（RGN）の大規模かつ多様なライブラリを提供します。RGNは従来のヌクレアーゼと比較してサイズが小さいため、デリバリーの汎用性が増す可能性があります。Life Edit社のヌクレアーゼコレクションは、さまざまなプロトスペーサー隣接モチーフ（PAMs）、ヌクレアーゼが結合できるゲノム内のDNAセグメントを決定する短い配列を特徴としています。Life Edit社のPAMコレクションの多様性によって、1つのヌクレアーゼで達成できる塩基配列の編集よりも多くの部位での編集が可能となり、標的疾患に関するゲノムへのアクセスがかつてないほど向上します。

モデルナゲノミクスのジェネラルマネージャー兼最高科学責任者エリック・ホアン（Eric Huang）博士は「モデルナジェノミクスは常に次世代の革新的なmRNA治療薬につながる可能性のある、新たな治療標的の発見加速に取り組んでいます。Life Edit社との共同研究を通じて、私たちの広範な研究開発エンジンの一部として遺伝子編集技術の力を活用し、モデルナジェノミクスのミッションを前進させ、mRNAの約束を果たすことを目指しています」と述べています。


共同研究について
この共同研究では、Life Edit社の多様で新しいRNA誘導型ヌクレアーゼ（RGN）と塩基編集をモデルナのmRNAプラットフォームとともに適用し、治療が最も困難とされるいくつかの遺伝性疾患に対する根治的治療薬の開発を目標としています。
契約に基づき、Life Edit社とモデルナは、モデルナが資金提供する研究および非臨床試験において協働します。モデルナは、目標に対する選択権を行使するにあたり、その後の開発、製造および販売に対する責任を負います。Life Edit社は契約一時金を受け取り、本共同研究による製品の全世界売上高に対する段階的ロイヤルティに加え、モデルナが選択権を行使する目標ごとの潜在的な開発、規制および販売のマイルストーンに応じた支払いを受け取る権利を有します。

モデルナ社について
モデルナは、2010年の創業から今日までの10年強の間に、メッセンジャーRNA（mRNA）分野の科学研究型企業から、現在は7つのモダリティにわたる多様なワクチンと治療薬の製品ならびに臨床開発段階のプログラムを有する企業へと発展しました。モデルナはmRNAと脂質ナノ粒子製剤を含む幅広い知的財産ポートフォリオを構築し、最新の大規模製造設備では迅速な臨床開発と臨床使用を目的とした生産が可能です。モデルナでは国内外の様々な政府や企業との提携関係を継続しており、革新的な科学の進展と速やかな製造拡大の実現を可能にしています。最近では、これらモデルナの能力を結集した例として、新型コロナウイルス感染症拡大に対し、効果的なワクチンを早期に開発、承認取得に至ったことがあげられます。
モデルナのmRNAプラットフォームは、基礎および応用の研究・医薬デリバリー技術・製造においての継続的な進歩を目指して構築されており、感染症、免疫腫瘍学、希少疾患、循環器疾患、並びに自己免疫疾患のための治療薬とワクチンの創出を可能にしています。モデルナジェノミクスは、RNAデリバリープラットフォームとゲノム医薬品に関する最先端技術を活用して、次世代のin vivo遺伝子編集治療薬を創出することを目的としています。また、モデルナは8年連続でScience誌によりトップのバイオ医薬品企業として選出されています。さらなる詳細は、www.modernatx.com　またはhttps://www.modernatx.com/ja-JP
をご覧下さい。

ElevateBio社について
ElevateBio社は、今後数十年にわたり、革新的な細胞・遺伝子治療の開発に注力するために設立されたテクノロジーに注力した企業です。ElevateBio社では、業界トップの人材を集め、最先端の設備を構築し、遺伝子編集、人工多能性幹細胞（iPS細胞）、タンパク質、ベクター、細胞工学などの多様な技術プラットフォームを統合し、細胞・遺伝子医薬品のイノベーションと商用化を推進しています。ElevateBio BaseCampは、ウイルスベクター、RNA、細胞治療の製造に関するプロセスイノベーション、プロセスサイエンス、現行の医薬品の製造管理と品質管理に関する基準（cGMP）の製造能力を提供する、専用テクノロジー対応製造プラットフォームです。BaseCamp、事業範囲の拡大、そして次世代の実現技術を通じて、ElevateBio社は業界パートナーとの協力関係を急速に拡大しながら、細胞・遺伝子医薬品のポートフォリオを選択的に開発しています。ElevateBio社の科学者、医薬品開発者、経営者からなるチームは、医薬品開発の業界においてテクノロジー企業であることの意味を再定義し、テクノロジーとヘルスケアの融合を目指しています。
詳細については、www.elevate.bio  をご覧いただくか、LinkedIn、Twitter、InstagramでElevateをフォローしてください。

将来予測に関するモデルナの表明
in vivo mRNA遺伝子編集治療薬を研究・開発するためのLife Edit社（ElevateBio社の子会社）とモデルナの戦略的共同研究や本提携の条件、モデルナの広範な研究開発エンジンの一部として両社の共同研究が遺伝子編集技術の進歩につながる可能性を含みます。将来予測に関する声明は場合によっては「予定である」、「かもしれない」、「はずである」、「可能性がある」、「期待する」、「意図する」、「計画する」、「目的とする」、「予想する」、「信じる」、「推定する」、「予測する」、「可能性」、「継続する」、またはこれらの語句の否定形もしくはその他の同等の語句によって識別することができます。ただし、これらの語句がすべての将来予測に関する声明に含まれているわけではありません。本プレスリリース中の将来予測に関する表明は約束と保証のいずれでもなく、それらには既知および未知のリスク、不確実性、およびその他の要因が関わり、その多くはモデルナの統制の範囲外にあり、かつ実際の結果を将来予測に関する表明に表現されている、あるいはそれから黙示的に示されるものから大きく異なる可能性があるため、これらの将来予測に関する表明に対して過度に依存しないようお願いいたします。これらのリスク、不確実性、およびその他の要因には、米国証券取引委員会（SEC）のウェブサイト（www.sec.gov ）から入手可能な、モデルナがSECに提出した2021年12月31日を期末とする年度のフォーム10-K年次報告書と2022年3月31日を期末とする四半期のフォーム10-Q四半期報告書およびそれ以降にSECに提出した書類の「Risk Factors」欄に記載されたリスクと不確実性が含まれています。法によって求められる場合を除き、モデルナは本プレスリリースに含まれるいずれの将来予測に関する表明についても、新たな情報、将来的な展開、あるいはその他のいずれを理由とするかを問わず、更新または改訂する意図または責任を持ちません。これらの将来予測に関する表明はモデルナの現時点での予測に基づくものであり、本プレスリリースの日付においてのみ有効です。