ベーリンガーインゲルハイム、尿素サイクル異常症に対する新規治療薬の研究に関してThoeris社と提携

• ベーリンガーインゲルハイムは、尿素サイクル異常症（UCD）において、発症の原因となる変異遺伝子の種類に関係なく使用できるファーストインクラスのアプローチの発展を目指し、Thoeris GmbHと新たな提携を開始
• UCDは、その症状と重篤度に大きな幅がある遺伝性疾患で、血中アンモニアレベルの上昇により、不可逆な脳の損傷を引き起こし、昏睡状態、死亡に至るおそれがある
• この両社の提携は、最先端科学を活用して医療ニーズの高い患者さんに革新的な治療オプションを提供するベーリンガーインゲルハイムの取り組みの一環

2021年10月26日　ドイツ・インゲルハイム、オーストリア・ウィーン
ベーリンガーインゲルハイムとThoeris GmbHは、尿素サイクル異常症（UCD）のためのファーストインクラス治療薬の研究開発を目的として、提携およびライセンス契約を発表しました。UCDは、遺伝的な肝機能障害によって引き起こされる希少疾患であり、血中アンモニアレベルが上昇しますが、現在は十分な治療薬が存在していません。Thoeris社は、UCD患者さんの治療を一変させる可能性のある新たなアプローチを開発しました。ベーリンガーインゲルハイムは、治療薬候補を臨床につなげるため、Thoeris社との提携において創薬と開発に関する専門知識を提供します。
Thoeris社のTamara Nicolson CEO（Ph.D.）は、次のように述べています。「Thoeris社が開発した新しいUCD治療アプローチは、体内の過剰なアンモニアを除去する経路を改善することにより、過剰アンモニアにより引き起こされる症状をコントロールできる可能性があります。当社のアプローチを急性期ならびに慢性期のUCD治療で実用化するため、ベーリンガーインゲルハイムの研究者と共同で取り組むことができ、大変嬉しく思います」
ベーリンガーインゲルハイムのResearch Beyond Borders（RBB*）グローバルヘッドのDetlev Mennerich（Ph.D.）は、次のように述べています。「医療現場を一変させ、患者さんの生活の質を向上させる新規治療薬を提供するために最先端の医科学を強化することは、ベーリンガーインゲルハイムの重要な戦略に位置付けられています。UCD患者さんに、原因遺伝子の種類に関係なく有効な新たな治療薬を提供することを目指し、Thoeris社と協力していきます」
今回の提携は、ベーリンガーインゲルハイムの研究開発における「イノベーション・レーダー」として機能するRBBによる萌芽的研究領域の探索から生まれたものです。RBBは、日本を含む世界各国のトップクラスの学術機関およびバイオテクノロジー企業のパートナーにより見出された、疾患に関する新たな知見と、ベーリンガーインゲルハイムの持つ創薬、医薬品開発、製造における専門知識を活かし、これらの先駆的発見を、現行の医療を一変させるような画期的治療法につなげていきます。
UCD患者さんでは、アンモニアの分解にかかわる複数のタンパク質のうちの1つが欠如、または不足しています。そのため、有害となる濃度のアンモニアが体内に蓄積され、高アンモニア血症を発症します。これは、脳浮腫、昏睡、神経機能障害などの急性障害を引き起こし、死に至る可能性もあります。慢性的には、発達障害、認知機能障害、けいれんなどが生じます。慢性UCDでは、治療選択肢が十分にないため、アンモニアレベルの上昇をコントロールできず、症状は次第に悪化します。現時点で完治が望める治療法は肝移植のみとされています。

*日本では「神戸医薬研究所　創薬研究アライアンス部」として活動しています

ベーリンガーインゲルハイムについて
ベーリンガーインゲルハイムは、人と動物の生活を向上させる画期的な医薬品や治療法の開発に取り組んでいます。研究開発主導型の製薬企業として、アンメットメディカルニーズの高い分野において、イノベーションによる価値の創出に日々取り組んでいます。1885年の創立以来、ベーリンガーインゲルハイムは、株式を公開しない独立した企業形態を維持し、長期的な視点をもって邁進していきます。医療用医薬品、アニマルヘルスおよびバイオ医薬品受託製造の3つの事業分野において、約52,000人の社員が世界130カ国以上の市場で業務を展開しています。

詳細は、下記をご参照ください。
https://www.boehringer-ingelheim.com/
（ベーリンガーインゲルハイム）
https://www.boehringer-ingelheim.jp/
（ベーリンガーインゲルハイム ジャパン）
https://annualreport.boehringer-ingelheim.com
（アニュアルレポート 英語）

当プレスリリースについて
この資料は、ドイツのベーリンガーインゲルハイム（Boehringer Ingelheim GmbH）が10 月26日に発表したプレスリリースをもとに日本語に翻訳したものです。なお、日本の法規制などの観点から一部、削除、改変または追記している部分があります。この資料の内容および解釈については英語のオリジナルが優先することをご了承ください。