Akili、小児ADHDのピボタル試験において主要有効性エンドポイントを達成
新規デジタルメディスンの大規模多施設ランダム比較試験を完了し、FDAへの申請を計画
【2017年12月18日：東京】PureTech Health (PRTC.L)の子会社Akili Interactive（本社：米マサチューセッツ州ボストン、CEO：エディー・マルトゥッチ）（以下「Akili」あるいは「当社」）は本日（12月4日）、同社の主要治験デジタルメディシンであるAKL-T01について、小児ADHD（注意欠如多動性障害）を対象に、STARS-ADHD試験（ADHDを直接的に緩和するソフトウェア治療）におけるピボタル試験の結果を公表しました。
【2017年12月18日：東京】PureTech Health (PRTC.L)の子会社Akili Interactive（本社：米マサチューセッツ州ボストン、CEO：エディー・マルトゥッチ）（以下「Akili」あるいは「当社」）は本日（12月4日）、同社の主要治験デジタルメディシンであるAKL-T01について、小児ADHD（注意欠如多動性障害）を対象に、STARS-ADHD試験（ADHDを直接的に緩和するソフトウェア治療）におけるピボタル試験の結果を公表しました。ADHDと診断された小児および若年患者348名を対象としたランダム比較試験において、AKL-T01はアクティブコントロールグループとの比較で、予め規定された主要評価項目におけるTOVA®（Test of Variables of Attention）による総合スコアであるAttention Performance Index（API）の変化で、統計的に有意な改善を示しました（p=0.006）。TOVA®は、持続的注意および抑制制御に関する客観的な評価方法の一つです。AKL-T01は本試験において安全性が示され、重大な有害事象は観察されませんでした。主観的な副次アウトカム評価では、治療グループおよびアクティブコントロールグループの両方において、統計的に有意な改善が示されましたが、両グループ間において当該評価の統計的有意差は見られませんでした。本格的な分析は現在実施中で、試験の結果は今後開催される学術会議で発表されるとともに、論文審査のある専門誌への掲載のために提出される予定です。Akiliは、本試験の結果を踏まえ、小児および若年ADHDに対する画期的な治療薬として承認を得るために、AKL-T01を米食品医薬品局（FDA）に申請する予定です。
デューク大学医科大学院精神科教授兼ADHDプログラムディレクター、本試験の治験責任医師スコット・コリンズ博士は次のように述べています。「この画期的な臨床試験は、私が知る限り、デジタルメディシンの最も大規模で最も厳格な評価方法で行われています。本試験で観察された注意力に関する客観的改善から、AKL-T01が、標準的な治療では直接標的としないADHDの重大な欠陥に対処することを示しています。本試験のアクティブコントロールグループも面白いビデオゲームをプレイしていたことから、グループ間の統計的有意差は、AKL-T01の治療上有効な要素によるもので、単にビデオゲームの経験ではないことに意を強くしています」。
ADHDは神経発達障害の一つで、就学児童における罹患率は約11％、発達水準に不相応な認知機能によって特徴づけられ、その症状には不注意、衝動性、多動性などがあります。薬物治療が小児ADHDに対する標準的な治療方法です。しかし、多くの小児患者は忍容性の問題を含め十分な投薬管理がなされていません。さらに、相当数の両親が伝統的な薬剤による治療を子供に行わない選択をしています。
Kennedy Krieger Institute Psychiatry Services and Researchバイス・プレジデント兼ジョンズ・ホプキンズ大学Child and Adolescent Psychiatryディレクター ロバート・L.フィンドリング博士は、次のように述べています。「ADHDの小児患者にとって、不注意は学校でも家庭でも多くの問題を引き起こすことがあります。ADHDによる「不注意」を伴う小児患者の数を減らすことができる治療方法は、彼らの生活の改善を約束するものと言えるでしょう」。
医療機関20施設による多施設ランダム比較試験において、ADHDおよび客観的な注意力障害のある小児および若年患者248名を対象に、4週間にわたる家庭でのAKL-T01またはアクティブコントロールのどちらかによる治療を行い、その前後で評価を行いました。アクティブコントロールはAKL-T01と同様のメリットや参加が期待されるよう設計・試験されたものです。AKL-T01による治療を受けた小児・若年ADHDは、本試験の「注意」に関する客観的な評価であり予め規定されたエンドポイントのAPIにおいて、統計的に有意な改善を示しましたが、アクティブコントロールグループでは改善が見られませんでした（p=0.006）。AKL-T01は安全かつ耐容性に優れ、治療に関連して報告された有害事象はわずか11件で、主に頭痛や意気消沈でした。重大な有害事象は報告されず、治療を中止した患者はわずか1例でした。AKL-T01治療グループとアクティブコントロールグループは両グループともに、一連の主観的な行動上の副次アウトカム指標において、ベースラインからの統計的有意な改善を示しました。グループ間における副次アウトカムの差は統計的に有意ではありませんでした。予め規定された副次および探索的アウトカムに関する本格的な分析は現在実施中で、データについては今後、査読付き学術誌や医学関連の学会で提示される予定です。
Akili最高経営責任者兼社長エディー・マルトゥッチ博士は次のように述べています。「今回の試験結果は当社のみならず、デジタル治療関係者、さらに小児ADHD患者とその家族にとって、重要な節目と言えるでしょう。我々は、計画どおりFDAにAKL-T01を申請し、発売に向けて前進することを楽しみにしています。我々は引き続きADHDやその他の患者における「認知機能障害」を標的としたデジタルメディシンのパイプラインを進展させます。当社の治療薬（メディシン）の再定義という方針に取り組む中で、本試験の結果はAkiliのテクノロジー・プラットフォームの有効性をさらに立証するものです」。
MITメディアラボ所長兼Akili取締役 伊藤穰一は、次のように述べています。「サイエンス、テクノロジー、エンターテインメントという一見、性質が全く異なる分野の融合によって、Akiliは医薬品の境界線を広げています。AKL-T01およびその原動力となる斬新なテクノロジーは、病気の治療方法やモニタリング方法に変革を与えようとしています。」
AKL-T01について
AKL-T01は、Akiliが開発中のADHD治療方法で、ADHDに対し潜在的に有望な治療方法として評価されている、初の医療用デジタルメディシンです。AKL-T01は、小児ADHD患者の認知障害に対し治療上有効な手段として設計されており、Akiliが独自に開発し、特許権を取得したプロジェクトに基づいて構築されています。それは、各種疾患に起因する認知障害の症状を呈する、脳の特定の認識神経システムに対し選択的ターゲッティングおよび活性化を可能にするEVOTMテクノロジー・プラットフォームです。AKL-T01は、認知制御に重要な役割を果たしADHDにおいて機能障害に陥ることで知られている脳の前頭葉前野皮質にある、標的神経システムに関与する刺激の提示を伝達する適合アルゴリズムを使用しています。クローズドループ・システムにおいては、各患者のニーズに合わせてカスタマイズされた治療エクスペリエンスのために、適合アルゴリズムはレベル、または「量」を自動的に調整します。AKL-T01は錠剤として投与されるのではなく、創造的かつ没入型のアクションビデオゲームを通じて行われます。その治療手段は、患者を持続的に参加させるために高性能のビデオゲームのように見て感じることができ、アートや音楽、ストーリー、報酬サイクルを活用することで、良好なコンプライアンスに伴って治療行為に没頭できるようになっています。AKL-T01のバックグラウンドにある学術研究は、サンフランシスコのカリフォルニア大学のアダム・ガザリー医学博士が開発しました。同博士はカリフォルニア大学サンフランシスコのNeuroscapeの創設者であり、Akiliの最高科学アドバイザーです。
STARS-ADHD試験について
AKL-T01のSTARS-ADHDピボタル試験は多施設ランダム二重盲検比較試験で、ADHDと診断された8～12歳の小児患者348名を対象に実施されました。患者をAKL-T01とアクティブコントロールに均等に分け、両グループは家庭で4週間にわたりタブレット端末での治療／コントロールアプリを使用しました。コントロールアプリはAKL-T01と同じ携帯タブレットに設定し、AKL-T01の報酬と参加方法を模倣しましたが、治療上有効な要素とは異なる刺激を設定しています。4週間の治療期間後、院内検査において、注意、記憶、衝動性の標準的評価のベースラインからの変化を測定しました。試験の主要評価項目は、FDAが承認した持続的注意および抑制制御を測る持続処理テスト（CPT）として、TOVA®の総合スコアであるAPIの変化でした。副次アウトカムは、両親の主観的な行動評価が含まれます。本試験の管理はDuke Clinical Research Institute（DCRI）が担当しました。
TOVA®（Test of Variables of Attention）について
TOVA®は客観的かつ正確で、FDAが承認した注意および抑制制御の主要な要素を測定するCPTです。TOVA®は、小児および成人ADHDを含む注意欠如の評価支援方法として、専門の医療従事者が使用しています。TOVA®は、反応時間のばらつき（一貫性）、反応時間（スピード）、コミッション（衝動性）、および怠慢（集中度や警戒感）を計測・算出します。得られた数値を元に、年齢や性別が一致する大規模な標準サンプル、ならびにADHDと別々に診断された個人のサンプルグループと比較します。TOVA®は自己報告やその他の報告では入手できない情報を提供し、当該情報は学術的、社会的、個人的な行動や障害を含めたより総合的な評価のために、問診および客観的指標（行動評価）などと共に利用されます。
Akiliについて
Akili Interactive Labs, Inc.は、医薬品（メディシン）を改革するために、サイエンスや医療の硬直性をテクノロジーセクターの独創性を組み合わせる、医療用デジタルメディシン企業です。Akiliは錠剤ではなく、高品質のアクションビデオゲームでのエクスペリエンスを通じて提供する、直接的な治療効果を伴うデジタル治療開発の先駆者です。Akiliは、注意欠如多動性障害（ADHD）、大鬱病性障害（MDD）、自閉症スペクトラム障害（ASD）多発性硬化症のほか、各種炎症性疾患を含む、精神・神経分野の病状に関連する認知障害を治療し症状を改善する広範なプログラムのパイプラインを進めています。Akiliは、補助的または総合的な臨床モニターに加えて、測定値に基づく医療アプリケーションも開発しています。当社はPureTech Health （PRTC.L）によって創業された、同社の関連会社です。詳細は、www.akiliinteractive.com（英語）をご覧下さい。
Akiliは、Digital Therapeutics Allianceの創業メンバーです。
将来の見通しに関する記述
本プレスリリースは、企業の将来の見通し、動向、戦略に関連した記述を含め、将来の見通しに関する記述、あるいは、将来の見通しに関する記述となる可能性のある記述を含んでいます。将来の見通しに関する記述は、現在の予想に基づいており、実際の結果、実績および成果を現在の予想と大幅に異なるものとする可能性のある、既知および未知のリスクおよび不確定要因によって影響を受けます。それには、PureTech Health plcの規制当局への提出資料のリスク要因に記載されているリスクおよび不確定要因を含みますが、それらに限りません。これらの記述は、将来の業績を保証するものではなく、記述に対して過度に依存すべきではありません。将来の見通しに関する記述は、親会社、当社の将来の事業戦略、当社が将来事業を行う環境に関する想定に基づいています。将来の見通しに関するそれぞれの記述は、本プレスリリース（英語原文）発表時点のものです。法令および規制要件によって求められる場合を除き、当社または他の当事者は、新たな情報、将来の事象およびその他要因の結果にかかわらず、将来の見通しに関する記述を更新するまたは修正する意向はなく、その一切の責任を負いません。
デューク大学医科大学院精神科教授兼ADHDプログラムディレクター、本試験の治験責任医師スコット・コリンズ博士は次のように述べています。「この画期的な臨床試験は、私が知る限り、デジタルメディシンの最も大規模で最も厳格な評価方法で行われています。本試験で観察された注意力に関する客観的改善から、AKL-T01が、標準的な治療では直接標的としないADHDの重大な欠陥に対処することを示しています。本試験のアクティブコントロールグループも面白いビデオゲームをプレイしていたことから、グループ間の統計的有意差は、AKL-T01の治療上有効な要素によるもので、単にビデオゲームの経験ではないことに意を強くしています」。
ADHDは神経発達障害の一つで、就学児童における罹患率は約11％、発達水準に不相応な認知機能によって特徴づけられ、その症状には不注意、衝動性、多動性などがあります。薬物治療が小児ADHDに対する標準的な治療方法です。しかし、多くの小児患者は忍容性の問題を含め十分な投薬管理がなされていません。さらに、相当数の両親が伝統的な薬剤による治療を子供に行わない選択をしています。
Kennedy Krieger Institute Psychiatry Services and Researchバイス・プレジデント兼ジョンズ・ホプキンズ大学Child and Adolescent Psychiatryディレクター ロバート・L.フィンドリング博士は、次のように述べています。「ADHDの小児患者にとって、不注意は学校でも家庭でも多くの問題を引き起こすことがあります。ADHDによる「不注意」を伴う小児患者の数を減らすことができる治療方法は、彼らの生活の改善を約束するものと言えるでしょう」。
医療機関20施設による多施設ランダム比較試験において、ADHDおよび客観的な注意力障害のある小児および若年患者248名を対象に、4週間にわたる家庭でのAKL-T01またはアクティブコントロールのどちらかによる治療を行い、その前後で評価を行いました。アクティブコントロールはAKL-T01と同様のメリットや参加が期待されるよう設計・試験されたものです。AKL-T01による治療を受けた小児・若年ADHDは、本試験の「注意」に関する客観的な評価であり予め規定されたエンドポイントのAPIにおいて、統計的に有意な改善を示しましたが、アクティブコントロールグループでは改善が見られませんでした（p=0.006）。AKL-T01は安全かつ耐容性に優れ、治療に関連して報告された有害事象はわずか11件で、主に頭痛や意気消沈でした。重大な有害事象は報告されず、治療を中止した患者はわずか1例でした。AKL-T01治療グループとアクティブコントロールグループは両グループともに、一連の主観的な行動上の副次アウトカム指標において、ベースラインからの統計的有意な改善を示しました。グループ間における副次アウトカムの差は統計的に有意ではありませんでした。予め規定された副次および探索的アウトカムに関する本格的な分析は現在実施中で、データについては今後、査読付き学術誌や医学関連の学会で提示される予定です。
Akili最高経営責任者兼社長エディー・マルトゥッチ博士は次のように述べています。「今回の試験結果は当社のみならず、デジタル治療関係者、さらに小児ADHD患者とその家族にとって、重要な節目と言えるでしょう。我々は、計画どおりFDAにAKL-T01を申請し、発売に向けて前進することを楽しみにしています。我々は引き続きADHDやその他の患者における「認知機能障害」を標的としたデジタルメディシンのパイプラインを進展させます。当社の治療薬（メディシン）の再定義という方針に取り組む中で、本試験の結果はAkiliのテクノロジー・プラットフォームの有効性をさらに立証するものです」。
MITメディアラボ所長兼Akili取締役 伊藤穰一は、次のように述べています。「サイエンス、テクノロジー、エンターテインメントという一見、性質が全く異なる分野の融合によって、Akiliは医薬品の境界線を広げています。AKL-T01およびその原動力となる斬新なテクノロジーは、病気の治療方法やモニタリング方法に変革を与えようとしています。」
AKL-T01について
AKL-T01は、Akiliが開発中のADHD治療方法で、ADHDに対し潜在的に有望な治療方法として評価されている、初の医療用デジタルメディシンです。AKL-T01は、小児ADHD患者の認知障害に対し治療上有効な手段として設計されており、Akiliが独自に開発し、特許権を取得したプロジェクトに基づいて構築されています。それは、各種疾患に起因する認知障害の症状を呈する、脳の特定の認識神経システムに対し選択的ターゲッティングおよび活性化を可能にするEVOTMテクノロジー・プラットフォームです。AKL-T01は、認知制御に重要な役割を果たしADHDにおいて機能障害に陥ることで知られている脳の前頭葉前野皮質にある、標的神経システムに関与する刺激の提示を伝達する適合アルゴリズムを使用しています。クローズドループ・システムにおいては、各患者のニーズに合わせてカスタマイズされた治療エクスペリエンスのために、適合アルゴリズムはレベル、または「量」を自動的に調整します。AKL-T01は錠剤として投与されるのではなく、創造的かつ没入型のアクションビデオゲームを通じて行われます。その治療手段は、患者を持続的に参加させるために高性能のビデオゲームのように見て感じることができ、アートや音楽、ストーリー、報酬サイクルを活用することで、良好なコンプライアンスに伴って治療行為に没頭できるようになっています。AKL-T01のバックグラウンドにある学術研究は、サンフランシスコのカリフォルニア大学のアダム・ガザリー医学博士が開発しました。同博士はカリフォルニア大学サンフランシスコのNeuroscapeの創設者であり、Akiliの最高科学アドバイザーです。
STARS-ADHD試験について
AKL-T01のSTARS-ADHDピボタル試験は多施設ランダム二重盲検比較試験で、ADHDと診断された8～12歳の小児患者348名を対象に実施されました。患者をAKL-T01とアクティブコントロールに均等に分け、両グループは家庭で4週間にわたりタブレット端末での治療／コントロールアプリを使用しました。コントロールアプリはAKL-T01と同じ携帯タブレットに設定し、AKL-T01の報酬と参加方法を模倣しましたが、治療上有効な要素とは異なる刺激を設定しています。4週間の治療期間後、院内検査において、注意、記憶、衝動性の標準的評価のベースラインからの変化を測定しました。試験の主要評価項目は、FDAが承認した持続的注意および抑制制御を測る持続処理テスト（CPT）として、TOVA®の総合スコアであるAPIの変化でした。副次アウトカムは、両親の主観的な行動評価が含まれます。本試験の管理はDuke Clinical Research Institute（DCRI）が担当しました。
TOVA®（Test of Variables of Attention）について
TOVA®は客観的かつ正確で、FDAが承認した注意および抑制制御の主要な要素を測定するCPTです。TOVA®は、小児および成人ADHDを含む注意欠如の評価支援方法として、専門の医療従事者が使用しています。TOVA®は、反応時間のばらつき（一貫性）、反応時間（スピード）、コミッション（衝動性）、および怠慢（集中度や警戒感）を計測・算出します。得られた数値を元に、年齢や性別が一致する大規模な標準サンプル、ならびにADHDと別々に診断された個人のサンプルグループと比較します。TOVA®は自己報告やその他の報告では入手できない情報を提供し、当該情報は学術的、社会的、個人的な行動や障害を含めたより総合的な評価のために、問診および客観的指標（行動評価）などと共に利用されます。
Akiliについて
Akili Interactive Labs, Inc.は、医薬品（メディシン）を改革するために、サイエンスや医療の硬直性をテクノロジーセクターの独創性を組み合わせる、医療用デジタルメディシン企業です。Akiliは錠剤ではなく、高品質のアクションビデオゲームでのエクスペリエンスを通じて提供する、直接的な治療効果を伴うデジタル治療開発の先駆者です。Akiliは、注意欠如多動性障害（ADHD）、大鬱病性障害（MDD）、自閉症スペクトラム障害（ASD）多発性硬化症のほか、各種炎症性疾患を含む、精神・神経分野の病状に関連する認知障害を治療し症状を改善する広範なプログラムのパイプラインを進めています。Akiliは、補助的または総合的な臨床モニターに加えて、測定値に基づく医療アプリケーションも開発しています。当社はPureTech Health （PRTC.L）によって創業された、同社の関連会社です。詳細は、www.akiliinteractive.com（英語）をご覧下さい。
Akiliは、Digital Therapeutics Allianceの創業メンバーです。
将来の見通しに関する記述
本プレスリリースは、企業の将来の見通し、動向、戦略に関連した記述を含め、将来の見通しに関する記述、あるいは、将来の見通しに関する記述となる可能性のある記述を含んでいます。将来の見通しに関する記述は、現在の予想に基づいており、実際の結果、実績および成果を現在の予想と大幅に異なるものとする可能性のある、既知および未知のリスクおよび不確定要因によって影響を受けます。それには、PureTech Health plcの規制当局への提出資料のリスク要因に記載されているリスクおよび不確定要因を含みますが、それらに限りません。これらの記述は、将来の業績を保証するものではなく、記述に対して過度に依存すべきではありません。将来の見通しに関する記述は、親会社、当社の将来の事業戦略、当社が将来事業を行う環境に関する想定に基づいています。将来の見通しに関するそれぞれの記述は、本プレスリリース（英語原文）発表時点のものです。法令および規制要件によって求められる場合を除き、当社または他の当事者は、新たな情報、将来の事象およびその他要因の結果にかかわらず、将来の見通しに関する記述を更新するまたは修正する意向はなく、その一切の責任を負いません。
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