AASLD 2019において、慢性肝不全の急性増悪 (ACLF)における世界初の肝幹細胞治療HepaStem(TM)の最新臨床試験データを発表
24名を対象とした第IIa相臨床試験の3か月間追跡データの結果より、
安全性、有効性の早期兆候及び今後の臨床試験における投与レジメンを確認
安全性、有効性の早期兆候及び今後の臨床試験における投与レジメンを確認
モン=サン=ギベール（ベルギー）2019年11月11日 - 細胞由来の治療薬と肝臓病の分野で国際的なイノベーター企業であるPromethera(R) Biosciences SA（以下、『プロメセラ』または『当社』）は、当社の主要パイプラインHepaStem(TM)の第IIa相試験（HEP101）の最新臨床試験データを発表しました。本試験ではHepaStem(TM)を慢性肝不全の急性増悪（ACLF）およびACLF発症のリスクの高い急性代償不全（AD）患者を対象としています。最新の臨床試験データは2019年11月10日に米国・ボストンで開催されたAASLD（米国肝臓学会議）の年次総会において口頭発表されました。プロメセラの治験責任医師であるF. Nevens教授（KULeuven: ルーヴェン・カトリック大学、ベルギー）の発表したデータセットは2019年4月に開催された国際肝臓医学会議（ILC）での発表内容を実証するものとなりました。
現在、肝移植はACLFを患っている患者にとって唯一の救命処置であり、更にAD患者においては移植の機会がより限られます。肝移植以外に末期の肝不全を救う既存の治療法は無く、当社は移植の代替療法としてHepaStem(TM)を開発しています。同製品は、移植不適合となった健康なヒトの臓器から得られ、GMP 培養条件下で培養された肝幹細胞によって構成されています。これら肝臓由来のシグナルを伝える幹細胞は血流中を移動して肝臓に到達し、強力なセクレトームを介して組織再生機能を支えます。
HEP101試験では、HepaStem(TM)を複数の漸増用量で単回又は反復静脈内投与し、忍容性と安全性を評価しました。合計24名の被験者中、16名がACLF、８名がAD患者でしたが、全ての患者において主要評価項目を達成しています。
体重１kgあたり最大120万個の細胞を1回又は2回反復投与した結果、HepaStem(TM)と因果関係のある有害事象は認められず、投与後の血小板数、フィブリノーゲン濃度及び凝固因子にも臨床的に有意な変化は認められませんでした。体重１kgあたり120万個の細胞を2回投与したときの安全性は、今後の臨床試験を行う上での堅固なガイダンスとなりました。良好な安全性プロファイルに加え、本試験では、投与開始後28日と3か月時点での慢性肝障害予後予測スコア（MELD）、Child-Pughスコア及びビリルビン値という3つの肝疾患重症度の改善に関する有効性の傾向が示されました。当社は、ACLF患者におけるHepaStem(TM)体重１kgあたり100万個投与における有効性の検証を目的に、大規模な多施設プラセボ対照二重盲検試験（HEP 102）の実施を検討しており、当試験は2019年末に開始予定です。
当社の Group Chief Medical OfficerのEtienne Sokalは次のように述べています。「私たちは、重症肝疾患に対する肝幹細胞を用いた治療においてリードしており、世界初のACLF細胞治療におけるこの最新データに基づき、当治療法の安全性および可能性の幅広さに自信を得ることができました。臓器移植の代替療法となる第一選択薬として、増加を続ける患者数に対しACLFによる死亡率を低下させるため、当疾患を対象としたHepaStem(TM)のより大規模な臨床試験を進めていく予定です。」
Nevens教授は次のように述べています。「この第IIa相試験の臨床データセットは、今年の国際肝臓医学会議（ILC）での発表以降進展しており、当治療コンセプトに係る臨床評価に強力な根拠をもたらしました。またこの試験結果から安全な投与レジメンが提供され、今後の臨床試験の指針となることでしょう。」
Promethera(R) Biosciencesについて
プロメセラは、肝臓治療の分野で国際的なイノベーター企業であり、肝臓移植の代替治療となりうる救命治療実現に向けて取り組むことをミッションとしています。当社の主たる臨床プログラムは、当社が特許を取得している細胞技術プラットフォームHepaStem(TM)を基盤とするものであり、免疫調節機能や抗繊維化形質の活用化を目指し製品設計されています。当社は、細胞由来製品のパイプラインに加え、抗TNF-R1抗体Atrosimabなどの抗体技術を開発し、治療の選択肢を補充および多様化しています。私たちは、ベルギーのモン=サン=ギベールとアメリカ合衆国ノースカロライナ州のダーラム、日本の東京、スイスのバーゼルを拠点に展開する国際的な専門家チームです。
Promethera(R)、HepaStem(TM)、H2stem(R)は、すべてプロメセラグループの登録商標です。
現在、肝移植はACLFを患っている患者にとって唯一の救命処置であり、更にAD患者においては移植の機会がより限られます。肝移植以外に末期の肝不全を救う既存の治療法は無く、当社は移植の代替療法としてHepaStem(TM)を開発しています。同製品は、移植不適合となった健康なヒトの臓器から得られ、GMP 培養条件下で培養された肝幹細胞によって構成されています。これら肝臓由来のシグナルを伝える幹細胞は血流中を移動して肝臓に到達し、強力なセクレトームを介して組織再生機能を支えます。
HEP101試験では、HepaStem(TM)を複数の漸増用量で単回又は反復静脈内投与し、忍容性と安全性を評価しました。合計24名の被験者中、16名がACLF、８名がAD患者でしたが、全ての患者において主要評価項目を達成しています。
体重１kgあたり最大120万個の細胞を1回又は2回反復投与した結果、HepaStem(TM)と因果関係のある有害事象は認められず、投与後の血小板数、フィブリノーゲン濃度及び凝固因子にも臨床的に有意な変化は認められませんでした。体重１kgあたり120万個の細胞を2回投与したときの安全性は、今後の臨床試験を行う上での堅固なガイダンスとなりました。良好な安全性プロファイルに加え、本試験では、投与開始後28日と3か月時点での慢性肝障害予後予測スコア（MELD）、Child-Pughスコア及びビリルビン値という3つの肝疾患重症度の改善に関する有効性の傾向が示されました。当社は、ACLF患者におけるHepaStem(TM)体重１kgあたり100万個投与における有効性の検証を目的に、大規模な多施設プラセボ対照二重盲検試験（HEP 102）の実施を検討しており、当試験は2019年末に開始予定です。
当社の Group Chief Medical OfficerのEtienne Sokalは次のように述べています。「私たちは、重症肝疾患に対する肝幹細胞を用いた治療においてリードしており、世界初のACLF細胞治療におけるこの最新データに基づき、当治療法の安全性および可能性の幅広さに自信を得ることができました。臓器移植の代替療法となる第一選択薬として、増加を続ける患者数に対しACLFによる死亡率を低下させるため、当疾患を対象としたHepaStem(TM)のより大規模な臨床試験を進めていく予定です。」
Nevens教授は次のように述べています。「この第IIa相試験の臨床データセットは、今年の国際肝臓医学会議（ILC）での発表以降進展しており、当治療コンセプトに係る臨床評価に強力な根拠をもたらしました。またこの試験結果から安全な投与レジメンが提供され、今後の臨床試験の指針となることでしょう。」
Promethera(R) Biosciencesについて
プロメセラは、肝臓治療の分野で国際的なイノベーター企業であり、肝臓移植の代替治療となりうる救命治療実現に向けて取り組むことをミッションとしています。当社の主たる臨床プログラムは、当社が特許を取得している細胞技術プラットフォームHepaStem(TM)を基盤とするものであり、免疫調節機能や抗繊維化形質の活用化を目指し製品設計されています。当社は、細胞由来製品のパイプラインに加え、抗TNF-R1抗体Atrosimabなどの抗体技術を開発し、治療の選択肢を補充および多様化しています。私たちは、ベルギーのモン=サン=ギベールとアメリカ合衆国ノースカロライナ州のダーラム、日本の東京、スイスのバーゼルを拠点に展開する国際的な専門家チームです。
Promethera(R)、HepaStem(TM)、H2stem(R)は、すべてプロメセラグループの登録商標です。
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