国際シンポジウム開催　「中性脂肪と希少難病」　ー多様性の理解と孤立の解消のためにー

2023年10月21日（土）～ 10月22日（日）＠国立京都国際会館　

国際シンポジウム「中性脂肪と希少難病」実行委員会

2023年10月4日 15時00分

■　概要
　国際シンポジウム「中性脂肪と希少難病」実行委員会（実行委員長　大阪大学大学院医学系研究科　平野賢一）は、この度、国際シンポジウム「中性脂肪と希少難病」ー多様性の理解と孤立の解消のためにーを国立京都国際会館にて開催することとなりました。
　中性脂肪とお聞きになりますと「生活習慣病」「食べ過ぎ・運動不足」などをイメージされる方が多いと思われます。中性脂肪は、ともすれば「悪者」と見なされています。しかしながら、中性脂肪は生体の重要なエネルギー源です。我々はこの中性脂肪が、上手く細胞で利用できずに心臓移植が必要となるほどの重症心不全を来す新しい心臓難病、「中性脂肪蓄積心筋血管症（TGCV）」を見出し、診断法、治療法の開発を行って参りました。
　今回、我が国で見いだされたTGCVを海外に向けて発信するため国際シンポジウムを開催致します。米国、英国、オランダ、オーストラリア、韓国からの招待講演、タイ、インドネシアから若手トラベルグラント招待者を交え、2日間で12セッションを行います。
　心臓以外、骨格筋、肝臓、腎臓、大動脈に中性脂肪が蓄積する疾患、病態も取り上げ、多様性の理解に努めます。またこれら希少疾患患者さんの多くは、孤立する、診断されない、診断が遅れる、生活習慣病と誤解されるなど苦しんでいます。疾患啓発、周知のため市民・患者参加企画「難病対策のSDGsを考える」も開催するなど、TG関連希少疾患の生物学的多様性、疾患多様性の理解を深め、希少性に伴う「患者・研究者・医療関係者」の疾患情報や治療機会からの孤立解消を目指します。

国際シンポジウム参加費は、40才以下は無料、41才以上は5,000円と致します。
市民・患者参加企画「難病対策のSDGsを考える」は、無料です。

本シンポジウムは、「中性脂肪と希少難病」をテーマとする初めての国際シンポジウムであり、その成功は新たな研究・臨床・患者コミュニティの形成を促し、対象難病のグローバルな克服に貢献できると考えております。

イベント概要　　※詳細はHP https://tgrare.org/を参照

国際シンポジウム「中性脂肪と希少難病」
【会　　   期】 2023年10月21日（土）～ 10月22日（日）
【会　　場】国立京都国際会館
【参   加費】 40歳以下無料、41歳以上 5,000円
【実行委員長】平野賢一 (大阪大学大学院医学系研究科中性脂肪学共同研究講座・特任教授)
【主　     催】国際シンポジウム「中性脂肪と希少難病」実行委員会 / 公益財団法人難病医学研究財団

プログラムはこちら（https://prtimes.jp/a/?f=d129760-1-112b20b1c0d061fd716a247b17c01608.pdf）

参加申込

https://tgrare.org/registration/

用語解説

〇中性脂肪蓄積心筋血管症（Triglyceride deposit cardiomyovasculopathy, TGCV）

わが国で発見された原因不明、治療法未確立、長期の療養を要する心臓難病。2022年12月までに診断された患者数は640例で、その内93例が既に死亡している。5年生存率は71.8%である。心臓のエネルギー源である中性脂肪が分解されずに、心臓や冠動脈に蓄積する結果、心不全や狭心症、心筋梗塞、重症不整脈が現れる。厚生労働省難治性疾患政策研究事業TGCV研究班による推定潜在患者数は4-5万人であるが、血清TG値や体格指数 (Body mass index)、肥満度からは診断できないため多くの患者が取り残されている。アカデミア開発された治療薬CNT-01は、３度の医師主導治験成功を受けて、先駆け指定/希少疾病用医薬品として国内製薬企業が検証的治験を実施している。