GW Pharma、カンナビジオール内用液「GWP42003―P」の第3相臨床試験で最初の患者に投与されたことを発表
GWP42003―Pは欧米では「エピディオレックス」（Epidiolex（米）・Epidyolex(欧州)）という名称で販売されています。今回の第３相臨床試験は、難治性てんかんを発症するレノックス・ガストー症候群（LGS） 、ドラべ症候群（DS）並びに結節性硬化症 （TSC）の国内の小児及び成人の患者を対象に併用療法による治療における有効性と安全性を検証することを目的としています。
東京、2022年12月15日 － 本日、Jazz Pharmaceuticals社（以下Jazz社）の日本法人であるGW Pharma株式会社（以下GW Pharma）は、カンナビジオール経口液剤「GWP42003―P」の第3相臨床試験において最初の患者へ投与されたことを発表いたしました。GWP42003―Pは欧米では「エピディオレックス」（Epidiolex（米）・Epidyolex(欧州)）という名称で販売されています。今回の第３相臨床試験は、難治性てんかんを発症するレノックス・ガストー症候群（LGS） 、ドラべ症候群（DS）並びに結節性硬化症 （TSC）の国内の小児及び成人の患者を対象に併用療法による治療における有効性と安全性を検証することを目的としています。
広範囲な実施可能性や施設の適合性の評価が行われた後、全国21ヶ所の医療機関が臨床試験の拠点として選ばれました。臨床試験にご参加いただく患者数は合計84名を予定しており、そのうち、60人は小児患者（1歳以上〜18歳未満）、24人が成人患者で、いずれかの対象疾患を有している患者です。
今回の臨床試験は2つのパートから構成される非盲検試験です。最初のパート（パートA）では短期的な有効性や安全性を検証することを目的として、二週間の用量漸増期間とその後の14週間の用量維持期間が設定されています。続くパート（パートＢ）では長期的な安全性を検証することを目的としており、52週間もしくは製造販売許可を取得するまで継続致します。1
「日本での第3相臨床試験において最初の患者に投与されたのは我が社の難治性てんかん治療薬として開発された大麻由来医薬品にとっても、我々の日本法人GW Pharmaのチームにとっても、大きな一歩です。現在、我々は有効性や安全性を確認するための第3相臨床試験を日本において実施しています。」とJazz社のRob Iannone上級副社長（グローバル研究開発担当）がコメントしています。「現在進めている安全性と有効性を検証する第3臨床試験は、重篤かつ難治性である早期発症型てんかんに対する治療薬の薬事承認へ繋げ、かつ重大なアンメット・メディカルニーズを有する患者へ大麻由来医薬品を届けるための重要な一歩です。」
GW Pharmaの篠原久治社長は「日本において臨床試験で最初の患者に投与できたことを大変光栄に思います。現行大麻取締法下において、臨床試験を許可された政府のご支援へ深い感謝を申し上げます。我々が日本の患者の手元に弊社の大麻由来の医薬品が届けられるよう、国会議員、アカデミア、医療従事者や患者団体等にも引き続きご支援を賜りますようお願い申し上げます。」とコメントしています。
GW Pharmaは2021年1月に、日本への市場参入や事業拡大のため、設立されました。患者さんとその家族の生活を変えるため、イノベーションを起こすことを目的としたグローバル製薬会社Jazz社の日本法人として活動しております。GW Pharmaは関係当局と協力しながら、薬事承認を得て、日本の患者や医療現場に医薬品を届けすることをお約束いたします。
GW Pharmaの住所・社長は以下の通り：
住所：100-0005東京都千代田区丸の内1-1-1パシフィックセンチュリープレイス丸の内8F
社長：篠原 久治
追加情報
GWP42003-P「Epidyolex®」について
Epidyolex®は、高純度の植物由来のカンナビジオール（CBD）医薬品の処方薬で、1歳以上のレノックス・ガストー症候群（LGS）、ドラベ症候群（DS）、結節性硬化症候群（TSC）に伴うてんかんの発作を抑制することが臨床的に確認されています。Epidyolex®は、米国、英国、カナダ、オーストラリア、イスラエルなどの主要市場の他、欧州連合内の全市場を含む世界40カ国以上で承認されています。
ドラベ症候群について
ドラベ症候群は、ナトリウムチャネル遺伝子SCN1Aの遺伝子変異に起因する、小児期発症かつ重度な治療抵抗性てんかん性脳症であり、日本では約3,000人の患者がいるとされています2。ドラベ症候群は、一般的に、それまで健康で発達に異常のない乳児が、生後1年以内に発症します。初期の発作は体温と関係していることが多く、重度で長時間続きます。そして次第に強直間代性発作、ミオクロニー発作、非定型欠神発作など、様々な種類の発作を発症する例が多く、てんかん重積状態を含む長期発作を起こしやすくなり、命の危険を及ぼすことがあります。また、ドラベ症候群の患者では、SUDEP（sudden unexpected death in epilepsy、てんかんによる突然死）を含む早期死亡の危険性が高くなります。さらに、ほとんどの患者が中度から重度の知的障害および発達障害を発症し、生涯にわたる介護を必要とします。3,4
レノックス・ガストー症候群について
レノックス・ガストー症候群（LGS）は、単一の原因を持たない、希少な重度な治療抵抗性てんかん症候群で、日本では約4,300人の患者がいます5。LGSの発症は3歳から5歳が典型的で、脳の奇形、重度の頭部外傷、中枢神経系の感染症、遺伝的な神経変性疾患や代謝性疾患などが原因になり得ます。原因不明の例が約30％あります。LGSでは、転倒や外傷につながることが多い脱力発作や痙攣発作、非痙攣発作など、複数の発作型を示す例が多いです。LGSは抗てんかん薬（AED）に抵抗性であることが多く、ほとんどのLGS症例で、一定程度の知的障害、発達遅延や行動障害などがあります。6,7,8
結節性硬化症（TSC）について
結節性硬化症は、日本における推定患者数が4,000～12,000人の希少な遺伝性疾患です9。この疾患では、脳、皮膚、心臓、眼、腎臓、肺10などの重要な臓器に良性腫瘍が発生し、遺伝性てんかんの主要な原因となっています11。TSCにおけるてんかんは生後1年以内に発症することが多く、最初に焦点発作や小児けいれんが起こります12。また、自閉症スペクトラムのリスクが高まり、発達遅延、知的障害、行動障害が起こる例が多くあります。重症度は様々で、ごく軽症例もあれば、命に関わる合併症を起こす例もあります。12,13
GW Pharma株式会社について
GW Pharma株式会社は、ジャズ Pharma株式会社（NASDAQ: JAZZ）の子会社であり、イノベーションによって患者さんとそのご家族の生活を変えることを目指したグローバルなバイオ医薬品企業です。私たちは治療法の選択肢が限られている、あるいは全くない重篤な疾患を持つ人々のために、人生を変えるような医薬品の開発に尽力しています。また、弊社は神経科学と腫瘍学の分野において、開発初期段階から後期段階まで、上市済みの医薬品と新規の製品候補からなる多様なポートフォリオを有しています。これらの治療領域では、低分子化合物や生物学的製剤を積極的に研究し、画期的な投与技術やカンナビノイド科学を通じて、患者さんのための新しい選択肢を見いだしています。ジャズはアイルランドのダブリンに本社があり、世界各地にいる従業員を通じて約75カ国で患者さんにサービスを提供しています。詳細については、www.jazz Pharmaceuticals.com をご覧ください。
References
1 Japan Registry of Clinical Trials. Clinical research submission/disclosure system. GWP42003-P clinical trial. Available at: https://jrct.niph.go.jp/latest-detail/jRCT2031220041 [Accessed 8 December 2022].
2 Dravet Syndrome Japan, 2018. What is Dravet Syndrome? [online] Available at: < https://dravetsyndromejp.org/dravetsyndrome/> [Accessed 8 December 2022].
3 Dravet C, Bureau M, Dalla Bernardina B, Guerrini R. Severe myoclonic epilepsy in infancy (Dravet syndrome) 30 years later. Epilepsia. 2011; 52(Suppl 2): 1– 2. DOI: 10.1111/j.1528-1167.2011.02993.
4 National Organisation for Rare Disorders. Dravet Syndrome. rarediseases.org. https://rarediseases.org/rare-diseases/dravet-syndrome-spectrum. Published 2020. Accessed [8 December 2022].
5 Japan Intractable Diseases Information Centre, 2021. Lennox-Gastaut Syndrome (Designated Intractable Disease 144). Nanbyou.or.jp. Available at: https://www.nanbyou.or.jp/entry/4889 Accessed [8 December 2022].
6 National Organisation for Rare Disorders. Lennox-Gastaut Syndrome. rarediseases.org. https://rarediseases.org/rare-diseases/lennox-gastaut-syndrome/. Published 2020. Accessed [8 December 2022].
7 LGS Foundation. Lennox-Gastaut Syndrome Fact Sheet. Available at https://www.lgsfoundation.org/wp-content/uploads/2021/05/LGSF-Fact-Sheet-2021.pdf. Accessed [8 December 2022].
Japan Intractable Disease Information Center. Tuberous Sclerosis Complex (Designated Intractable Disease 158). Available at: https://www.nanbyou.or.jp/entry/4385
8 Cross JH, Auvin S, Falip M, Striano P, Arzimanoglou A. Expert opinion on the management of Lennox-Gastaut syndrome: treatment algorithms and practical considerations. Frontiers in Neurolology 2017; 8: 505.
9 Wataya‐Kaneda, M., Uemura, M., Fujita, K., Hirata, H., Osuga, K., Kagitani‐Shimono, K., Nonomura, N. and (2017), Tuberous sclerosis complex: Recent advances in manifestations and therapy. Int. J. Urol., 24: 681-691. https://doi.org/10.1111/iju.13390
10 NIH Tuberous Sclerosis Fact Sheet. https://www.ninds.nih.gov/Disorders/Patient-Caregiver-Education/Fact-Sheets/Tuberous-Sclerosis-Fact-Sheet. Accessed [8 December 2022].
11 TS Alliance Website. https://www.tsalliance.org/. Accessed [8 December 2022].
12 Kingswood JC, d'Augères GB, Belousova E, et al. TuberOus SClerosis registry to increase disease Awareness (TOSCA) - baseline data on 2093 patients. 2017;12(1):2.
13 TS Alliance. What is TSC? https://www.tsalliance.org/about-tsc/what-is-tsc/. Accessed [8 December 2022].
広範囲な実施可能性や施設の適合性の評価が行われた後、全国21ヶ所の医療機関が臨床試験の拠点として選ばれました。臨床試験にご参加いただく患者数は合計84名を予定しており、そのうち、60人は小児患者（1歳以上〜18歳未満）、24人が成人患者で、いずれかの対象疾患を有している患者です。
今回の臨床試験は2つのパートから構成される非盲検試験です。最初のパート（パートA）では短期的な有効性や安全性を検証することを目的として、二週間の用量漸増期間とその後の14週間の用量維持期間が設定されています。続くパート（パートＢ）では長期的な安全性を検証することを目的としており、52週間もしくは製造販売許可を取得するまで継続致します。1
「日本での第3相臨床試験において最初の患者に投与されたのは我が社の難治性てんかん治療薬として開発された大麻由来医薬品にとっても、我々の日本法人GW Pharmaのチームにとっても、大きな一歩です。現在、我々は有効性や安全性を確認するための第3相臨床試験を日本において実施しています。」とJazz社のRob Iannone上級副社長（グローバル研究開発担当）がコメントしています。「現在進めている安全性と有効性を検証する第3臨床試験は、重篤かつ難治性である早期発症型てんかんに対する治療薬の薬事承認へ繋げ、かつ重大なアンメット・メディカルニーズを有する患者へ大麻由来医薬品を届けるための重要な一歩です。」
GW Pharmaの篠原久治社長は「日本において臨床試験で最初の患者に投与できたことを大変光栄に思います。現行大麻取締法下において、臨床試験を許可された政府のご支援へ深い感謝を申し上げます。我々が日本の患者の手元に弊社の大麻由来の医薬品が届けられるよう、国会議員、アカデミア、医療従事者や患者団体等にも引き続きご支援を賜りますようお願い申し上げます。」とコメントしています。
GW Pharmaは2021年1月に、日本への市場参入や事業拡大のため、設立されました。患者さんとその家族の生活を変えるため、イノベーションを起こすことを目的としたグローバル製薬会社Jazz社の日本法人として活動しております。GW Pharmaは関係当局と協力しながら、薬事承認を得て、日本の患者や医療現場に医薬品を届けすることをお約束いたします。
GW Pharmaの住所・社長は以下の通り：
住所：100-0005東京都千代田区丸の内1-1-1パシフィックセンチュリープレイス丸の内8F
社長：篠原 久治
追加情報
GWP42003-P「Epidyolex®」について
Epidyolex®は、高純度の植物由来のカンナビジオール（CBD）医薬品の処方薬で、1歳以上のレノックス・ガストー症候群（LGS）、ドラベ症候群（DS）、結節性硬化症候群（TSC）に伴うてんかんの発作を抑制することが臨床的に確認されています。Epidyolex®は、米国、英国、カナダ、オーストラリア、イスラエルなどの主要市場の他、欧州連合内の全市場を含む世界40カ国以上で承認されています。
ドラベ症候群について
ドラベ症候群は、ナトリウムチャネル遺伝子SCN1Aの遺伝子変異に起因する、小児期発症かつ重度な治療抵抗性てんかん性脳症であり、日本では約3,000人の患者がいるとされています2。ドラベ症候群は、一般的に、それまで健康で発達に異常のない乳児が、生後1年以内に発症します。初期の発作は体温と関係していることが多く、重度で長時間続きます。そして次第に強直間代性発作、ミオクロニー発作、非定型欠神発作など、様々な種類の発作を発症する例が多く、てんかん重積状態を含む長期発作を起こしやすくなり、命の危険を及ぼすことがあります。また、ドラベ症候群の患者では、SUDEP（sudden unexpected death in epilepsy、てんかんによる突然死）を含む早期死亡の危険性が高くなります。さらに、ほとんどの患者が中度から重度の知的障害および発達障害を発症し、生涯にわたる介護を必要とします。3,4
レノックス・ガストー症候群について
レノックス・ガストー症候群（LGS）は、単一の原因を持たない、希少な重度な治療抵抗性てんかん症候群で、日本では約4,300人の患者がいます5。LGSの発症は3歳から5歳が典型的で、脳の奇形、重度の頭部外傷、中枢神経系の感染症、遺伝的な神経変性疾患や代謝性疾患などが原因になり得ます。原因不明の例が約30％あります。LGSでは、転倒や外傷につながることが多い脱力発作や痙攣発作、非痙攣発作など、複数の発作型を示す例が多いです。LGSは抗てんかん薬（AED）に抵抗性であることが多く、ほとんどのLGS症例で、一定程度の知的障害、発達遅延や行動障害などがあります。6,7,8
結節性硬化症（TSC）について
結節性硬化症は、日本における推定患者数が4,000～12,000人の希少な遺伝性疾患です9。この疾患では、脳、皮膚、心臓、眼、腎臓、肺10などの重要な臓器に良性腫瘍が発生し、遺伝性てんかんの主要な原因となっています11。TSCにおけるてんかんは生後1年以内に発症することが多く、最初に焦点発作や小児けいれんが起こります12。また、自閉症スペクトラムのリスクが高まり、発達遅延、知的障害、行動障害が起こる例が多くあります。重症度は様々で、ごく軽症例もあれば、命に関わる合併症を起こす例もあります。12,13
GW Pharma株式会社について
GW Pharma株式会社は、ジャズ Pharma株式会社（NASDAQ: JAZZ）の子会社であり、イノベーションによって患者さんとそのご家族の生活を変えることを目指したグローバルなバイオ医薬品企業です。私たちは治療法の選択肢が限られている、あるいは全くない重篤な疾患を持つ人々のために、人生を変えるような医薬品の開発に尽力しています。また、弊社は神経科学と腫瘍学の分野において、開発初期段階から後期段階まで、上市済みの医薬品と新規の製品候補からなる多様なポートフォリオを有しています。これらの治療領域では、低分子化合物や生物学的製剤を積極的に研究し、画期的な投与技術やカンナビノイド科学を通じて、患者さんのための新しい選択肢を見いだしています。ジャズはアイルランドのダブリンに本社があり、世界各地にいる従業員を通じて約75カ国で患者さんにサービスを提供しています。詳細については、www.jazz Pharmaceuticals.com をご覧ください。
References
1 Japan Registry of Clinical Trials. Clinical research submission/disclosure system. GWP42003-P clinical trial. Available at: https://jrct.niph.go.jp/latest-detail/jRCT2031220041 [Accessed 8 December 2022].
2 Dravet Syndrome Japan, 2018. What is Dravet Syndrome? [online] Available at: < https://dravetsyndromejp.org/dravetsyndrome/> [Accessed 8 December 2022].
3 Dravet C, Bureau M, Dalla Bernardina B, Guerrini R. Severe myoclonic epilepsy in infancy (Dravet syndrome) 30 years later. Epilepsia. 2011; 52(Suppl 2): 1– 2. DOI: 10.1111/j.1528-1167.2011.02993.
4 National Organisation for Rare Disorders. Dravet Syndrome. rarediseases.org. https://rarediseases.org/rare-diseases/dravet-syndrome-spectrum. Published 2020. Accessed [8 December 2022].
5 Japan Intractable Diseases Information Centre, 2021. Lennox-Gastaut Syndrome (Designated Intractable Disease 144). Nanbyou.or.jp. Available at: https://www.nanbyou.or.jp/entry/4889 Accessed [8 December 2022].
6 National Organisation for Rare Disorders. Lennox-Gastaut Syndrome. rarediseases.org. https://rarediseases.org/rare-diseases/lennox-gastaut-syndrome/. Published 2020. Accessed [8 December 2022].
7 LGS Foundation. Lennox-Gastaut Syndrome Fact Sheet. Available at https://www.lgsfoundation.org/wp-content/uploads/2021/05/LGSF-Fact-Sheet-2021.pdf. Accessed [8 December 2022].
Japan Intractable Disease Information Center. Tuberous Sclerosis Complex (Designated Intractable Disease 158). Available at: https://www.nanbyou.or.jp/entry/4385
8 Cross JH, Auvin S, Falip M, Striano P, Arzimanoglou A. Expert opinion on the management of Lennox-Gastaut syndrome: treatment algorithms and practical considerations. Frontiers in Neurolology 2017; 8: 505.
9 Wataya‐Kaneda, M., Uemura, M., Fujita, K., Hirata, H., Osuga, K., Kagitani‐Shimono, K., Nonomura, N. and (2017), Tuberous sclerosis complex: Recent advances in manifestations and therapy. Int. J. Urol., 24: 681-691. https://doi.org/10.1111/iju.13390
10 NIH Tuberous Sclerosis Fact Sheet. https://www.ninds.nih.gov/Disorders/Patient-Caregiver-Education/Fact-Sheets/Tuberous-Sclerosis-Fact-Sheet. Accessed [8 December 2022].
11 TS Alliance Website. https://www.tsalliance.org/. Accessed [8 December 2022].
12 Kingswood JC, d'Augères GB, Belousova E, et al. TuberOus SClerosis registry to increase disease Awareness (TOSCA) - baseline data on 2093 patients. 2017;12(1):2.
13 TS Alliance. What is TSC? https://www.tsalliance.org/about-tsc/what-is-tsc/. Accessed [8 December 2022].
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