VectorBuilderのGMPウイルスベクターで遺伝子治療の臨床試験が開始される

メンケス病に対する遺伝子治療の医師主導治験(中国）と痙性対麻痺の遺伝子治療ベクター製造(韓国）をサポート

8月23日, 2022年, VectorBuilder Inc. – 遺伝子デリバリー技術の世界的リーダーであるVectorBuilder Inc. は、細胞・遺伝子治療企業の Lantu Biopharma(中国)と提携し、メンケス病に対する遺伝子治療の医師主導治験をサポートしていることを発表しました。

VectorBuilderがサポートするメンケス病遺伝子治療の医師主導治験 
中国の雲南省出身の男児患者は1歳になる前に、銅輸送にかかわるATPaseであるATP7A遺伝子の突然変異から生じる遺伝性代謝疾患であるメンケス病と診断されました。この疾患はX連鎖性のため主に男児に発生し、疫学研究で10~12万人の出生に 1人の割合で発生することが報告されています。メンケス病の患者は、生後2~3か月で神経障害やその他の症状を示し、幼児前期に亡くなる例が多く、あまり知られていない希少疾患です。現在行われている治療はHis銅の補充療法により、血清銅などを正常値に維持する方法です。VectorBuilderはLantu と技術提携のパートナーシップを締結し、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベースの遺伝子治療薬候補を開発しました。当社は、AAVベクターの設計と最適化、臨床グレードのAAV製造を含むCRO および CDMO サービスを提供しました。 Lantu は、候補となる遺伝子治療薬の安全性と有効性を研究し、昆明市にある第920病院と希望健康病院との協力で、医師主導型治験 (investigator-initiated trial：IIT) を実施しました。当局の承認を受けたLTGT06は、今年3歳の誕生日を迎えた男児患者に投与されました。

大きな前進
VectorBuilder の創業者で最高科学責任者である Bruce Lahn 博士は、次のようにコメントしています。”内因性のATP7A遺伝子と同様の発現プロファイルを持つように LTGT06 のベクターコンポーネントのデザインを詳細に設計しました。さらに中枢神経系へのAAVデリバリーを最大化するためにAAVキャプシドを最適化しました。ただ、ATP7A遺伝子サイズは比較的大きく、AAVに搭載できる遺伝子長の 4.7 kb を超えるバリアントもあります。したがって、LTGT06 をうまく生成できるようにするには、高度に最適化されたベクターを設計し、特別なウイルスパッケージング方法を開発する必要がありました”。この世界初のメンケス病遺伝子治療の医師主導型治験に参加しているチームは、患者の健康状態を注意深く観察し続けています。現在男児の病状が改善されてきたことを認めています。“VectorBuilderは、研究初期の基礎研究開発から、遺伝子細胞治療薬のCDMO製造に至る全パイプラインを備えています。今まで多くの製薬会社およびバイオテクの遺伝子治療医薬の開発研究をサポートしてきました”、と Lahn 博士は付け加えました。 ”効果的な治療法の開発が待たれている希少疾患の遺伝子治療薬開発に貢献できることを光栄に思います。特にこの希少疾患は幼児前期の死亡率が高いため、早急に遺伝子治療薬を開発し承認される必要があり、時間との闘いでした。VectorBuilderの技術力と遺伝子デリバリー分野における包括的なEnd-to-Endが発揮されたと感じています”。

患者である男児を抱く父親と、投薬直後の VectorBuilder、Lantu Biopharmaおよび病院医師の主要なチームメンバー

世界初の痙性対麻痺の遺伝子治療ベクター製造契約を締結
また2022年7月25日には、韓国のStand Up TherapeuticsとVectorBuilderが世界初の痙性対麻痺の遺伝子治療ベクターの製造契約を締結しています。この契約によりVectorBuilderは今後、Stand Up Therapeutics が設計した遺伝子治療製品を製造および供給します。Stand Up Therapeutics CEO の Junsang Yoo 博士は、"Stand Up Therapeuticsは、独自に開発した直接交差分化技術（LYH-001）を使用して、脊髄損傷による麻痺患者を治療する技術を持っている世界で唯一の企業です。 Stand Up Therapeuticsのメンバーは、外傷による麻痺に苦しむ患者の治療法を開発するために力を尽くします。さらに直接交差分化パイプライン技術により、Stand Up Therapeuticsは、脳卒中 (LYH-002)、脊髄性筋萎縮症 (LYH-003)、脊柱管狭窄症 (LYH-004)、および心筋梗塞 (LYH-005) の治療法の開発も予定しています。"　と述べています。Stand up Therapeutics は、直接交差分化治療薬である LYH-001 の第 I 相および第 II 相臨床試験を実施しています。前臨床試験では、LYH-001 は 40 日以内に第 5 腰椎損傷動物モデルの対麻痺の治療に成功しています。

当社のGMPグレードのレンチウイルスベクターを使用するIND申請が米国での多施設共同臨床試験に向けてFDAによる正式承認を受けました
2022年7月20日には、米国オハイオ州の当社顧客による新規TCR-T細胞治療の臨床試験用のGMPグレードレンチウイルスベクターがFDAのIND承認を受けました。今回の治験主導者であるこの当社顧客は、2017年よりVectorBuilderのカスタムベクター構築プラットフォームを使った基礎研究用ベクターのCROサービスを継続して当社に委託しています。2021年には当社とCDMO事業のGMP製造契約を結んでいます。この契約に基づいて、当社はGMPグレードのプラスミドDNAとレンチウイルスベクターを製造しました。このCDMOサービスには、シードバンクの構築、プロセス開発、パイロット製造、GMP本製造、バッチリリースの作成、品質検査と安全性試験など、一連の開発・製造プロセス、さらに当社によるFDA CMC材料の承認サポートが含まれていました。 

当社の高い技術、早い納期とリーズナブルな価格のCDMO事業が受け入れられています
”過去数年間、当社はベクター構築とウイルスパッケージングサービス技術の強みを伸ばし、基礎研究向けの遺伝子デリバリー関連サービスを全世界に向けて広く提供してきました。当社の高品質な基礎ライフサイエンス研究用ベクターを使った顧客が、さらに高い品質を求め、臨床研究に向けたファネル式の技術開発・品質改良を通じて、高位の遺伝子デリバリーベクターを我々と共に開発することを望まれています。すでに多くの当社顧客に臨床応用に向けた遺伝子デリバリー関連CROサービスおよびCDMOサービスを提供しています。我々の技術が高く評価されているのも事実ですが、我々のGMP製造にかかる期間やリーズナブルな費用も含めて総合的に評価され、当社のCDMOサービスを最終的に選択いただいています。”　と、当社の創業者であり最高科学責任者のBruce Lahn博士が述べています。

オンラインプレスリリース https://www.vectorbuilder.jp/support/newsroom.html


VectorBuilder Inc.について
VectorBuilder は、遺伝子デリバリー技術の世界的リーダーです。 VectorBuilder は、世界中の何千ものラボやバイオテクノロジー/製薬会社の信頼できるパートナーとして、基礎研究から臨床応用まで、遺伝子デリバリーツールのデザイン、開発、最適化をワンストップで行っています。当社のVector Design Studioは、研究者がオンラインでカスタムベクターを簡単に設計および注文できる画期的なイノベーションであり、ラボでベクターをクローニングおよびウイルスをパッケージングするという単純労働から研究者を解放します。当社はハイスループットのベクター構築サービス、膨大なベクターおよびコンポーネントのストック、高度なAAVキャプシド エンジニアリングなどの 1 対 1 のCROサービス、およびフレキシブルなGMPベクター製造対応をもって顧客のニーズに答えています。VectorBuilderチームは、最も効果的な遺伝子デリバリーソリューションの提供を目指して、ライフサイエンス研究と遺伝子医療のための新しいツールの開発に日夜チャレンジしています。
ベクタービルダージャパンホームページ　https://www.vectorbuilder.jp/

免責事項: VectorBuilder Inc. およびその日本法人である VectorBuilder Japan Inc. は、日本の遺伝子送達および遺伝子治療に関する規制に従います。患者とその保護者は遺伝子治療について担当医師の指導に従って治療法を選択されることを求めます。