小児脳性まひに対する「自家さい帯血」を用いた臨床試験(PhaseⅡ)について世界初の論文が米国で発表されました。

さい帯血など体性幹細胞を用いた再生医療のパイオニアであるデューク大学にて、世界初の脳性まひ児に対し、
自家さい帯血を用いたPhase IIの論文が2017年10月28日付にて発表されました。

当論文では、十分な量の自家さい帯血細胞の静脈投与が、脳性まひ児の運動機能および脳神経回路を改善することが示唆されています。運動機能評価に加え、MRIを利用した画像分析による客観的評価も行っています。

現在、日本国内においても、高知大学医学部附属病院では脳性まひ(CP)、大阪市立大学医学部では低酸素性虚血性脳症(HIE)を対象とした自家さい帯血を用いた臨床試験(PhaseⅠ)が実施されており、さい帯血を用いた再生医療に期待が高まっています。
ステムセル研究所は引き続き、国内外の医療・研究機関と連携し、脳性まひ等、現在治療法のない疾病に対するさい帯血等の体性幹細胞を用いた再生医療を、一日でも早く患者様へご提供できるよう事業を推進して参ります。
(参照:DukeHealth; Umbilical Cord Blood Improves Motor Skills in Some Children With Cerebral Palsy)
https://corporate.dukehealth.org/news-listing/umbilical-cord-blood-improves-motor-skills-some-children-cerebral-palsy?h=nl

<研究責任者カールツバーク医師の取材時の言葉>
さい帯血の適量投与が脳性まひの子供たちの症状緩和の手助けとなることを示し、この研究結果には勇気が湧きます。さい帯血が脳性まひ治療の選択肢となるには、まだ多くのことを学ばなければなりません。
以前の研究では、さい帯血細胞の投与が安全であることを、今回の研究では、適切な投与量の確認をしました。今後、複数回投与の細胞治療や他家利用を検討するため、さらなる研究を計画しています。

<論文タイトル>
「自家さい帯血投与が小児脳性麻痺の運動機能と脳神経回路に及ぼす効果」
Stem Cells Translational Medicine 2017 Oct 28. doi: 10.1002/sctm.17-0102.
ClinicalTrials.gov, NCT01147653; IND 14360

<論文の要点>
▶ 脳性麻痺は生涯にわたるQOL低下を招く。
▶ 自家さい帯血(ACB*)は、パラクライン効果により運動機能を改善する。
▶ 自家さい帯血投与の安全性を確認後、PhaseⅡである本臨床研究を実施した。
▶ 試験デザインは、二重盲検クロスオーバー無作為化プラセボ比較試験。
▶ 対象年齢は、1~6歳(平均2.1歳)の63名。
▶主要評価は、運動機能の改善。
▶ 1年内では両群(さい帯血投与群、プラセボ群)に変化は見られなかった。
▶ 1年後、自家さい帯血細胞2000万個/ kg 投与群において顕著な効果がみられた。
▶ この臨床試験の結果、脳性まひ児における運動機能改善のための自家さい帯血の適量投与が示唆された。                            *ACB;Autologous Cord Blood

【企 業 情 報】
株式会社ステムセル研究所(本社:東京都港区 代表取締役:清水崇文)は、厚生労働省届出の民間さい帯血バンクです。CPC(細胞処理センター)は、関東信越厚生局より、再生医療等安全性確保法に基づく特定細胞加工物製造許可を受け、さい帯血の保管サービスをご提供しています。

 株式会社ステムセル研究所
設立年月日 : 1999年8月5日
資本金 : 3億7,482万円
代表取締役社長 : 清水 崇文(しみず たかふみ)
本社 : 東京都港区新橋
グループ会社 : 日本トリム(東証1部上場)
企業ホームページ : http://www.stemcell.co.jp/
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