生成AIで発見・設計された初の医薬品が第II相臨床試験段階に - 初めて患者に投与

• 第0相および第I相ヒト安全性試験を完了した後、INS018_055（Insilico社のAI発見・AI生成薬）は、米国と中国で複数地域での第II相試験の段階に移った
• 初めてヒト患者に投与された
• 臨床第II相に到達したファースト・イン・クラスの抗線維化薬候補であり、AIが発見した新規ターゲットとAIが生成した新規分子構造を持つ、生成AIによって完全に送達される可能性がある
• 商業的に利用可能な統合AIプラットフォームPharma.AIを採用したインシリコ社は、2021年以降、社内の創薬プログラムとして12の前臨床候補化合物を指名・発表し、うち3件がヒト臨床試験に進んでいる

ニューヨークおよび香港 2023年6月27日 /PRNewswire/ -- 生成AI（生成的人工知能）を活用した臨床段階のバイオテクノロジー企業であるInsilico Medicine（以下「Insilico 社」）は本日、生成AIを用いて発見・設計された世界初の抗線維化小分子阻害剤であるINS018_055の第II相臨床試験において、患者への初回投与が完了し、さらなる評価のための第II相臨床試験を開始したことを発表しました。

本試験では、無作為化二重盲検プラセボ対照試験であり、4つの並行コホートに分けられたIPF患者を対象に、INS018_055の12週間経口投与の安全性、忍容性、薬物動態、予備的有効性を評価します。 さらに幅広い患者群で本候補薬を評価するため、同社は米国と中国合わせて約40施設で60名のIPF（特発性肺線維症）患者を募集する予定です。

2023年初めにはすでに、INS018_055の第I相試験で良好なトップライン結果を取得しています。ニュージーランドと中国で実施された第I相試験において、INS018_055は、78名と48名の被験者（健常者）を対象に、単回投与漸増（Single Ascending Dose、英文略称：SAD）試験と反復投与漸増（Multiple Ascending Dose、英文略称：MAD）試験を中心としたコホートに分けて試験が行われました。国際共同第I相試験では、INS018_055の安全性、忍容性、薬物動態（PK）プロファイルが良好であることを示す一貫した結果が得られ、第II相試験の開始を後押ししました。

Insilico Medicineの共同CEO兼CSO（最高科学責任者）のFeng Ren博士は次のように述べました。「INS018_055は、線維症と炎症の両方に対する可能性が実証されており、世界中の患者に新たな選択肢を提供できる可能性があります。INS018_055の第II相臨床試験における初回投与の実施は、Insilicoにとって重要なステップというだけではなく、AIを活用した創薬開発のマイルストーンでもあります。 我々は、世界のアンメット・メディカル・ニーズに対して、AIを活用したさらなる成果を期待しています。」

Insilico Medicineの創設者兼共同CEOのAlex Zhavoronkov博士は次のようにコメントしました。「創薬のために生成AIの開発を始めたとき、今日のような臨床・前臨床結果が出るとは思ってもみませんでした。IPFに対するこの新規阻害剤の第II相試験を開始することは、創薬における生成型深層強化学習の大きなマイルストーンになります。 我々は、AIが発見し設計した治療法の患者に対する有効性を臨床試験で調査する予定であり、これは当社の生成的AIプラットフォームの真の検証事例となるでしょう。 我々は、このファースト・イン・クラスの可能性を秘めた治療法を前進させ、必要としている患者の治療に役立てるとともに、創薬・開発における生成AIの価値を示すことを切望しています。」

Insilico社は、創薬・薬剤開発に生成AIを活用することにおいてのパイオニアの1社です。同社は2016年、新規分子の設計に生成AIを利用するというコンセプトを初めて査読付きの学術論文雑誌で発表しました。その後、Insilico社は、生成的敵対ネットワーク（Generative Adversarial Network、GAN）ベースのAIプラットフォーム向けに複数のアプローチと機能を開発・検証し、そのようなアルゴリズムを、生成生物学、化学、医学を含む市販のPharma.AIプラットフォームに統合しました。

さらにInsilico Medicineは、創薬ターゲット探索プラットフォームPandaOmics、AI駆動型低分子化合物生成プラットフォームChemistry42、および臨床試験予測プラットフォームinClinicoを商用化し、バイオテクノロジーや製薬業界がより高度な生成AIツールを社内の研究開発に活用できる環境を整えました。 生成AIを強みとするInsilico社は、複数の疾患領域でヘルスケアに画期的な進歩をもたらしています。 2021年以降、Insilico社は30以上の包括的なポートフォリオの中から12の前臨床候補化合物を指名・発表し、そのうち3つを臨床試験段階まで進めてきました。

INS018_055について

INS018_055は、Insilico社が開発したターゲットを同定するエンジンPandaOmicsによって発見された新規ターゲットと、生成的化学エンジンChemistry42によって設計された新規分子構造を持つ、ファーストインクラスの可能性を有する低分子阻害剤です。 2021年2月、Insilico社は、永久的かつ不可逆的に気流が閉塞し、肺機能の低下をもたらす慢性肺疾患であるIPFの治療薬として、INS018_055を前臨床候補として位置づけ、2021年11月よりヒトを対象とした臨床試験を開始しました。INS018_055は特発性肺線維症の治療薬として2023年2月にFDAより希少疾病用医薬品指定を受けました。

Insilico Medicineについて

Insilico Medicineは生成AIを活用した臨床試験のバイオテクノロジー企業として、次世代AIシステムを用いて生物学、化学、臨床試験分析を結び付けています。 同社は、深層生成モデル、強化学習、トランスフォーマー、その他の最新の機械学習技術を活用したAIプラットフォームを開発し、新規ターゲットを発見し、望ましい特性を持つ新規分子構造の生成に役立てています。同社は、がん、線維症、免疫、中枢神経系（CNS）、感染症、自己免疫疾患、老化関連疾患に対する革新的な薬剤を発見・開発する画期的なソリューションを提供します。

ウェブサイト：www.insilico.com