AIで遺伝子治療の実用化を加速、VectorBuilderとLir Therapeuticsが次世代AAVカプシド開発で提携
AI設計と実験検証、GMP製造の知見を融合し、遺伝子治療を「研究成果」から「患者に届く治療」へ。次世代AAVカプシドの開発を通じて、実用化に向けた課題解決を加速します。
シカゴ、2026年8月18日 — 遺伝子送達技術を提供するVectorBuilderと、AIを活用したベクター工学に取り組むLir Therapeuticsは、遺伝子治療の臨床応用を見据えたアデノ随伴ウイルス（AAV）カプシドの開発において、戦略的提携を開始したことをお知らせします。本提携により両社は、優れた生物学的性能に加え、製造しやすさやスケールアップのしやすさを兼ね備えた次世代AAVカプシドの創出を目指します。
遺伝子治療の実用化に向け、AAVカプシド開発の課題解決へ
今回の提携では、VectorBuilderが培ってきたAAV探索、カプシド工学、プロセス開発、GMP製造に関する知見と、Lir Therapeutics独自のAIプラットフォーム「nAAVigator®」を組み合わせます。両社は、設計から実験検証、製造評価、臨床応用への移行までを一体的に捉え、有望なAAVカプシドのさらなる最適化に取り組みます。
遺伝子治療は近年大きく進展している一方で、研究段階で有望な成果を示したカプシドが、製造や臨床開発の段階で課題に直面するケースも少なくありません。標的組織への送達効率や治療効果を高めることに加え、大規模製造における収量、品質、投与量などの要件を満たすことが、実用化に向けた重要な課題となっています。
VectorBuilderとLir Therapeuticsは、こうした課題に対応するため、製造適性を開発後期に調整するのではなく、ベクター設計の初期段階から組み込むアプローチを採用します。これにより、研究成果を臨床応用へつなげるうえで必要となる性能と実用性の両立を目指します。
AI設計とGMP製造知見を融合した次世代AAVカプシド開発
本提携のもと、Lir TherapeuticsはnAAVigator®と実験を組み込んだ最適化ワークフローを活用し、VectorBuilderのDeepCap™プラットフォームから選抜されたカプシドの改良を進めます。すでに高い可能性を示しているカプシドをさらに磨き上げることで、治療効果を維持しながら、製造適性の向上を図ります。
両社は、以下の特長を備えたAAVカプシドの開発を目指します。
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より効率的で安定した製造
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フルカプシド収率と製品品質の向上
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治療に必要な投与量の低減
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標的組織への送達性向上と、不要な送達・免疫反応の低減
Lir Therapeuticsの開発プロセスは、AIによる設計と実験による検証を反復的に組み合わせる点に特徴があります。VectorBuilderとの協業を通じて、両社は複数の観点からベクター性能を同時に高め、より実用性の高いAAVカプシドの開発を加速していきます。
研究成果を患者に届く治療へ、両社が語る提携の意義
VectorBuilderの最高科学責任者であるBruce Lahn博士は、次のように述べています。「遺伝子治療に求められるのは、研究室で高い性能を示すだけでなく、最終的に患者さんへ届けられるカプシドです。当社のカプシド工学および開発に関する知見と、Lir TherapeuticsのAI技術を組み合わせることで、製造や臨床開発を見据えたベクター設計を早い段階から推進していきます。」
Lir Therapeuticsの最高経営責任者であるKillian Hanlon氏は、次のように述べています。「AIの価値は、現実の生物学的課題の解決に貢献してこそ発揮されます。Lir Therapeuticsは、投与量、標的組織への送達、免疫反応といった遺伝子治療の重要課題に同時に取り組んでいます。VectorBuilderとの協業を通じて、AIを活用した設計が、臨床的に意義のあるカプシドのさらなる改良につながることを示していきます。」
臨床応用を見据え、AIと実験検証による開発を加速
AIは、遺伝子治療研究において重要性を増しています。一方で、AIによる設計を実用的な治療技術へとつなげるためには、実験的な検証や製造開発の経験を組み合わせることが不可欠です。本提携では、両社の強みを生かし、研究段階にとどまらず、製造および臨床開発を見据えたベクター創出を進めます。
今後、両社はAIを活用した設計、実験検証、製造評価を継続的に行いながら、選定された治療領域において複数のリードカプシドを評価していく予定です。得られたデータは、VectorBuilderのカプシドポートフォリオのさらなる最適化に活用されるとともに、治療薬開発における新たな提携機会の創出にもつながることが期待されます。
VectorBuilderとLir Therapeuticsは、生物学的性能、製造適性、臨床応用への道筋を初期段階から一体的に考えるAAV開発を推進し、研究成果を患者さんの治療につなげるベクターの実現を目指します。
VectorBuilderについて
VectorBuilderは、遺伝子送達ベクターの設計・開発・製造を支援するグローバル企業です。研究機関、バイオテクノロジー企業、製薬企業に対し、Vector Design Studioを通じたカスタムベクター設計をはじめ、プラスミド、レンチウイルス、アデノウイルス、AAVなど多様なベクターの作製、AAVカプシド工学、カスタムCROサービス、GMP製造を提供しています。遺伝子治療、細胞治療、ワクチン開発、基礎研究など幅広い分野で、生命科学と遺伝医学の進展に貢献しています。
お問い合わせ： communications@vectorbuilder.com
Lir Therapeuticsについて
Lir Therapeuticsは、AIを活用してウイルスベクターの設計・最適化に取り組むテックバイオ企業です。独自のnAAVigator® AIパイプラインと実験検証を組み合わせ、AAVをはじめとする次世代ウイルスベクターの開発を推進しています。標的組織への送達効率、投与量、オフターゲット効果、免疫原性、製造適性など、遺伝子治療の実用化に関わる課題解決を通じて、より有効で安全な医薬品の創出に貢献することを目指しています。
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