モデルナ、Generation Bio社と非ウイルス性遺伝子治療薬の開発に向けた戦略的提携を発表

この資料は、モデルナ（マサチューセッツ州ケンブリッジ）が2023年3月23日（現地時間）に発表したものを日本語に翻訳したもので、報道関係者の皆さまに参考資料として提供するものです。資料の内容および解釈については、英語が優先されます。英語版は、https://www.modernatx.comをご参照下さい。

本提携により、Generation Bio社独自のステルスctLNPデリバリーシステムを用いた新たな脂質ナノ粒子の発見と開発を通じて、両社それぞれのプラットフォームの用途拡大を目指す

モデルナは2つの免疫細胞プログラムと2つの肝疾患プログラムに対してGeneration Bio社のctLNPおよびclosed-ended DNA（ceDNA）技術のライセンス権を取得。さらに3つ目となる免疫細胞プログラムまたは肝疾患プログラムへの追加オプションも取得

モデルナは、本提携下において全ての研究開発活動に資金を提供

【米国マサチューセッツ州ケンブリッジ、2023年3月23日発】 メッセンジャーRNA（mRNA）治療薬とワクチンのパイオニアであるバイオテクノロジー企業のモデルナ（NASDAQ:MRNA）と、希少疾患から一般的な疾患を抱える患者さんのために革新的な遺伝子治療薬を開発するバイオテクノロジー企業Generation Bio社（Nasdaq:GBIO）は本日、モデルナの生物学的、技術的専門知識とGeneration Bio社の非ウイルス性遺伝子治療薬プラットフォームのコアテクノロジーを融合させる戦略的提携に関する契約締結を発表しました。本提携では、さまざまな免疫細胞に到達できる可能性のある新たな核酸治療薬の開発と、非ウイルス性遺伝子治療薬のパイプライン開発を加速させることにより、両社それぞれのプラットフォームの用途拡大を目指しています。

モデルナの研究・早期開発部門シニア・バイスプレジデント、ローズ・ラフリン医学博士（Rose Loughlin、Ph.D.）は「モデルナは、患者さんに変革をもたらす医薬品を幅広く開発できるよう、革新的な技術に投資を続けています。Generation Bio社の非ウイルス性遺伝子治療薬プラットフォームを基盤とする本提携を通じて、多様な核酸カーゴを用いてさまざまな免疫細胞にアプローチする治療法の開発や、これまで困難と考えられていた肝臓の遺伝子治療を実用化できる可能性があります。治療パイプラインを拡大し、核酸治療薬の潜在的なベネフィットをより多くの患者さんに届けるために、Generation Bio社とパートナーを組めることを嬉しく思います」と述べています。

Generation Bio社の最高戦略責任者フィリップ・サマヨア医学博士（Phillip Samayoa、Ph.D.）は「非ウイルス性DNA治療薬によって、希少疾患から一般的な疾患まで、世界中のさまざまな患者さんに対し、持続性が高く、再投与可能で滴定可能な遺伝子治療薬を提供できる可能性があります。本提携は、Generation Bio社のプラットフォームサイエンスへの基礎的な投資を意味しており、これにより、血友病A以外でも希少および一般的な肝疾患プログラムのパイプラインを深化させ、核酸医薬によって肝臓以外に到達する働きを加速させます。当社のステルスctLNPが免疫細胞に到達するための新たな標的の共同開発を通じて、遺伝子治療薬を新しい組織や細胞種にも広げていけるよう、モデルナ社と協力できることを大変嬉しく思います」と述べています。


本提携について
本契約条件に基づき、モデルナは2つの免疫細胞プログラムを進めることができます。各プログラムでは共同で開発されたctLNPを用いてceDNAをデリバリーすることが可能です。さらに、モデルナは2つの肝疾患プログラムを進める可能性があり、いずれもGeneration Bio社が開発した肝臓を標的としたctLNPを使用してceDNAをデリバリーします。モデルナは、免疫細胞または肝疾患のいずれかを対象とする3つ目のプログラムの特許権を取得するオプションを有しています。

Generation Bio社は、4,000万ドルの前払金と、直近の株価を上回るプレミアムで発行された3,600万ドルの株式投資を受け取ります。モデルナは、研究前払金を含め、全ての提携業務に資金を提供します。Generation Bio社は、将来の開発、規制および販売マイルストーンに応じた支払い、ならびに契約に基づいて商品化される肝疾患を標的とした製品および免疫細胞を標的とした製品の世界純売上高に対するロイヤリティも受け取る権利を有します。モデルナは本契約により、Generation Bio社の将来行うエクイティ・ファイナンスに関連して、一定の条件下で普通株式を追加購入する権利を有します。

さらに、モデルナとGeneration Bio社は共同研究を推進し、新しいクラスの遺伝子治療薬としてin vivo免疫細胞標的化の開発を進め、この技術を利用した製品の製造から販売までに関わるすべての企業や人々に経済的な恩恵をもたらします。Generation Bio社は、本提携下で開発されるctLNP技術を用いてモデルナが改良を進める製品について、潜在的な開発や規制のマイルストーンに応じた支払い、特許などに関する使用料を受け取るだけでなく特定の独占的報酬も受け取る権利を有します。
 

モデルナ社について
モデルナは、2010年の創業から今日までの10年強の間に、メッセンジャーRNA（mRNA）分野の科学研究型企業から、現在は7つのモダリティにわたる多様なワクチンと治療薬の製品ならびに臨床開発段階のプログラムを有する企業へと発展しました。モデルナはmRNAと脂質ナノ粒子製剤を含む幅広い知的財産ポートフォリオを構築し、最新の大規模製造設備では迅速な臨床開発と臨床使用を目的とした生産が可能です。モデルナでは国内外の様々な政府や企業との提携関係を継続しており、革新的な科学の進展と速やかな製造拡大の実現を可能にしています。最近では、これらモデルナの能力を結集した例として、新型コロナウイルス感染症拡大に対し、効果的なワクチンを早期に開発、承認取得に至ったことがあげられます。
モデルナのmRNAプラットフォームは、基礎および応用の研究・医薬デリバリー技術・製造においての継続的な進歩を目指して構築されており、感染症、免疫腫瘍学、希少疾患、循環器疾患、並びに自己免疫疾患のための治療薬とワクチンの創出を可能にしています。過去8年間、Science誌によりトップのバイオ医薬品企業として選出されました。さらなる詳細は、www.modernatx.com　またはhttps://www.modernatx.com/ja-JPをご覧ください。 

将来予測に関する表明
本プレスリリースには、改正された1995年度米国民事証券訴訟改革法の意味の範囲内における将来予測に関する記述が含まれています。これには、新たな核酸治療薬の開発を目的とするモデルナとGeneration Bio社の共同研究の条件、多様な核酸カーゴを用いた免疫細胞と遺伝子置き換えのための肝疾患を標的とする可能性、本提携下で開発する対象、本提携の開始時および特定のマイルストーン到達時にモデルナが支払う資金、並びにモデルナのGeneration Bio社への3,600万ドルの株式投資などを含みます。将来予測に関する声明は場合によっては「予定である」、「かもしれない」、「はずである」、「可能性がある」、「期待する」、「意図する」、「計画する」、「目的とする」、「予想する」、「信じる」、「推定する」、「予測する」、「可能性」、「継続する」、またはこれらの語句の否定形もしくはその他の同等の語句によって識別することができます。ただし、これらの語句がすべての将来予測に関する声明に含まれているわけではありません。それらには既知および未知のリスク、不確実性、およびその他の要因が関わり、その多くはモデルナの統制の範囲外にあり、かつ実際の結果を将来予測に関する表明に表現されている、あるいはそれから黙示的に示されるものから大きく異なる可能性があるため、これらの将来予測に関する表明に対して過度に依存しないようお願いいたします。これらのリスク、不確実性、およびその他の要因には、米国証券取引委員会（SEC）のウェブサイト（www.sec.gov）から入手可能な、モデルナがSECに提出した2021年12月31日を期末とする年度のフォーム10-K年次報告書およびそれ以降にSECに提出した書類の「Risk Factors」欄に記載されたリスクと不確実性が含まれています。法によって求められる場合を除き、モデルナは本プレスリリースに含まれるいずれの将来予測に関する表明についても、新たな情報、将来的な展開、あるいはその他のいずれを理由とするかを問わず、更新または改訂する意図または責任を持ちません。これらの将来予測に関する表明はモデルナの現時点での予測に基づくものであり、本プレスリリースの日付においてのみ有効です。

Generation Bio社について
Generation Bio社は、希少疾患から一般的な疾患まで幅広く、疾患を抱える人々に対して持続性が高く、再投与や滴定が可能な遺伝子治療薬を提供することを目的とした企業です。Generation Bio社の非ウイルス性遺伝子治療薬プラットフォームとは、closed-ended DNA（ceDNA）と呼ばれるまったく新しいDNA、独自のctLNPによるデリバリーシステム、およびceDNAを製造するために独自開発した無細胞迅速酵素合成（RES）を使用する非常に拡張性の高いカプシドフリー（capsid-free）による製造工程などの総称です。このプラットフォームによるアプローチは、1回の投与で数年にわたる持続性を実現します。また、複数かつ大量の遺伝子を特定の体内組織や細胞に送達して、患者さんごとに発現レベルを調整または拡張するための滴定や再投与ができるよう設計されています。RESには、Generation Bio社が生み出す製品を迅速かつ大量に製造できる可能性があります。これは、病気と闘いながら生きている人々をより多く救うため、幅広い疾患に対する遺伝子治療を世界中に届けるという当社の使命を果たすための将来性のある技術です。

さらなる詳細は、www.generationbio.com　をご覧ください。

Generation Bio社将来予測に関する表明
本プレスリリースに記載されている、Generation Bio社の戦略的計画または目的、技術基盤、研究および臨床開発計画、モデルナ社との提携により達成される可能性のある利益および結果に関する記述、および「信じる」「予想する」「計画する」「期待する」および同様の表現を含むその他の記述を含むGeneration Bio社の将来の期待、計画および見通しに関する記述は、1995年度米国民事証券訴訟改革法という将来予想に関する記述に該当するものです。　実際の結果は、以下のような様々な重要な要素により、将来予想に関する記述に示されたものとは大きく異なる可能性があります。これには、以下が含まれます。Generation Bio社とモデルナ社との共同研究により期待される利益や可能性、期待されたスケジュールで、あるいは全く達成されない可能性があること、安全性、有効性、あるいはその他の理由により、共同研究の対象となる治療法のさらなる開発をデータが支持しない可能性があること、研究活動の実施、前臨床試験および臨床試験の開始と完了、Generation Bio社の製品候補の臨床開発を含む製品候補の特定と開発に固有の不確実性があること、 前臨床試験および臨床試験の結果の入手可能性および時期に関する不確実性、初期の前臨床試験の結果が後の前臨床試験および臨床試験の結果を予測できるかどうか、RES製造工程に関する不確実性、 製造施設の譲渡または転貸に関する当社の能力に関する不確実性、臨床試験または製品の販売に関する規制当局の承認に対する期待、遺伝子医薬品の製造における課題、Generation Bio社の現金資源が予想される期間の営業費用および資本支出の必要性が十分であるか、 COVID-19パンデミックが当社の事業および業務に及ぼす継続的な影響、臨床試験の実施または製品の販売に関する規制当局の承認への期待、ならびに証券取引委員会に提出されている当社の最新の年次報告書（フォーム10-K）およびGeneration Bio社が証券取引委員会に提出するその後の書類の「リスク要因」セクションに記載されているその他のリスクと不確実性。　また、本プレスリリースに記載されている将来の見通しに関する記述は、本プレスリリースの日付におけるGeneration Bio社の見解を示すものです。Generation Bio社は、その後の事象や展開により、見解が変更されることを予測しています。しかしながら、Generation Bio社は、将来のある時点で、これらの将来予想に関する記述を更新することも可能ですが、特にその義務を負うものではありません。これらの将来予想に関する記述は、それらが作成された日以降のいかなる日付においても、Generation Bio社の見解を表すものとして依拠されるべきではありません。