世界初「骨格筋の損傷・萎縮」を解決する医療用医薬品の研究開発

①口唇口蓋裂による構音障害などの機能障害の改善治療薬の開発　②サルコペニアによる筋肉量の減少抑制治療薬の開発　

「大阪大学 歯学研究科・医学系研究科」発
バイオベンチャー  株式会社Elixir Pharma（エリクサーファーマ：東京都中央区銀座1丁目15-13 VORT銀座　代表取締役社長　前浜 隆広）を設立致しました。

 

 

「人生100年時代にHappy Active Life をもたらす」をVisionとして、楽しく美しい健康寿命の延伸に挑戦します。Elixir Pharmaのコア技術は、大阪大学歯学研究科・医学系研究科が研究開発した骨格筋の再生技術です。Elixir Pharmaは、大阪大学歯学研究科・医学系研究科の研究成果を活用して、骨格筋の損傷・萎縮という問題を解決する世界初の医療用医薬品の発売を目指します。

＜Elixir Pharmaがターゲットとする疾患治療＞
①口唇口蓋裂による構音障害などの機能障害の改善
口唇裂・口蓋裂では、断裂した上くちびるや軟口蓋の筋肉（骨格筋）を乳児期に再構築する形成手術が必要となります。手術による創傷（きず）は一部に線維化（しこり）を形成するために、筋肉の再生修復を妨げ、運動機能低下を引き起こし、構音障害を起こします。Elixir Pharmaは、本剤の開発を進めて、多くの患者さんに「より自然な笑顔と言語」をもたらせたく考えています。

②サルコペニアによる筋肉量の減少抑制
サルコペニアは、加齢などによる進行性の筋肉（骨格筋）の萎縮（減少）が起こる結果、歩行障害などの運動機能低下をきたしますが、栄養療法や運動療法以外の有効な治療薬は発見されていません。Elixir Pharmaは、本剤の開発を進めて、多くの患者さんに「より活動的な健康長寿」をもたらせたく考えています。

 【口唇裂・口蓋裂とは】
口唇裂・口蓋裂は、国内において1/500-600人の割合で出生する先天的な疾患で、「くちびるや鼻の変形」による見た目の問題に加えて、「話す」「吸う」「食べる」「飲み込む」といった口の重要な機能が損なわれるために、生直後から成人に至るまで、成長のステージに合せた外科治療、言語治療、矯正治療、補綴治療といった総合的な一貫治療を必要とします。

口唇裂・口蓋裂 症例イラスト

 

「話す」ことは、社会生活を送る上で極めて重要な機能であり、大阪大学歯学部附属病院第一口腔外科は国内の医療機関の中では最も早く、設立以来60年以上にわたって1万人以上（大阪大学歯学部附属病院：口唇裂・口蓋裂手術件数全国トップ）の患者の治療に積極的に取り組み、社会活動として学会（現　一般社団法人日本口蓋裂学会）の設立にも尽力してきました。

【サルコペニアとは】
高齢期に見られる骨格筋量の減少と筋力により身体機能が低下する病態です。2014年総務省日本人口統計から日本人の65 歳以上の高齢者におけるサルコペニアの有病者数は男性 が約132万人，女性が約139万人と推定(2014年総務省日本人口統計)されています。症状として、握力や下肢筋・体幹筋など全身の筋力低下が起こったり、歩くスピードが遅くなったり、杖や手すりが必要になったりします。そして、筋肉量の減少⇒運動量の低下⇒食欲の低下⇒低栄養状態⇒さらに筋肉量が減少など悪循環を起こします。
 

 

＜研究エピソード・研究受賞歴＞

本発明は、大阪大学医学系研究科の濱田・松浦が細胞膜タンパク質の１つであるインテグリンのリガンドとしてSVペプチドを発見し、その機能として「心臓の機能再生能」を明らかにしたことを発端とするものです。研究により、SVペプチドは心機能再生能を有していることを明らかにしたのですが、その投与方法が、現在の医療スタンダードに適さなかったために臨床応用を断念しました。
しかし、濱田は心筋と同じ横紋筋である骨格筋にも何らかの作用があると考えて、同大学歯学研究科の田中・古郷らとSVペプチドの共同研究を始めたところ、骨格筋の再生を促進する効果が明らかになり、Elixir Pharmaの創設に至りましした。これまでの開発段階において投与経路や投与時期、投与量など様々な問題に直面しましたが、試行錯誤の結果、SVペプチドは、損傷（きず）した直後の筋肉に直接投与することで効果的に骨格筋の再生修復と機能回復を促進することが明らかになりました。

＜研究受賞＞

・平成15年09月　濱田吉之輔，題名：SVペプチドにおける血管新生作用

学会：日本歯科理工学会　 (盛岡)    奨励研究賞受賞

・令和2年11月14日

題名：機能性ペプチドによる損傷骨格筋の修復ならびに筋機能再生治療法の開発

学会：第65回公益社団法人日本口腔外科学会総会・学術大会（名古屋）　にて　田中晋講師が発表

東京都支援　創薬・医療系ベンチャー育成支援『Blockbuster TOKYO』選抜プログラム参加決定

https://www.senryaku.metro.tokyo.lg.jp/news/2020/202009_002.html

＜関連論文＞

1. Tanaka S, Fujishita Y, Kawaguchi N, et al. Dental Materials J. (in press).

2. Tanaka S, Yasuda T, Hamada Y, et al. Peptides. 2020 Dec; 170405.
3. Tanaka S, Matsushita Y, Hamada Y, et al. Peptides. 2019 Jun;116:8-15. doi: 10.1016/j.peptides.2019.04.013. Epub 2019 Apr 17.



田中晋
Elixir Pharma　技術アドバイザー（大阪大学歯学研究科 口腔外科学第一教室　講師）

濱田吉之輔
Elixir Pharma　技術アドバイザー（大阪大学医学系研究科保健学専攻 特任准教授）