脳神経内科学のスペシャリストが参加し、ALSの治療薬開発を推進

青木正志先生と杉江和馬先生の科学顧問就任による研究開発体制の強化

神経難病である筋萎縮性側索硬化症（以下ALS）の創薬開発に取り組んでいるバイオベンチャーであるモルミル株式会社（以下モルミル）は、ALSに対する治療薬の開発を加速させるために、脳神経内科学の専門家である青木正志先生（東北大学・教授）と杉江和馬先生（奈良県立医科大学・教授）の2名を科学顧問として招聘しました。青木先生・杉江先生との連携・共同研究を通じて、ALSを含めた神経難病の治療薬開発を推進させて参ります。

モルミル（所在地：奈良県橿原市、代表取締役：森 英一朗）は、2022年6月の設立から1周年を迎えました。これまでに奈良県立医科大学・産業技術総合研究所・徳島大学の3機関からの認定を受け、リアルテックファンド［リアルテックホールディングス株式会社（所在地：東京都墨田区、代表取締役：丸 幸弘、永田 暁彦）］とKTX 株式会社（所在地：愛知県江南市、代表取締役：野田 太一）から開発に必要な資金を調達し、神経難病の治療薬開発を進めております。具体的には、細胞内の状態が変化することが疾病の兆候（相分離の異常）であることに注目し、その原因となる分子の動きを捉えることができる各種技術を開発しています。この研究開発により、相分離の異常によって発症するALSの病態を捉えることができるようになり、治療薬開発のおおきな手がかりになることが期待されています。この度、モルミルでの神経難病に対する治療薬の開発を更に加速させるために、脳神経内科学の専門家2名を、科学顧問として招聘することとなりました。

東北大学・教授の青木正志先生は、ALSの原因遺伝子であるSOD1を同定し、以後30年かけてALSに関する研究を、基礎から医師主導試験まで進めてきた実績を有する研究者です。また、青木先生は、先日10年振りに更新された「筋萎縮性側索硬化症診療ガイドライン」作成委員会の委員長を務めるなど、日本および世界のALS研究の第一人者の先生です。モルミルが取り組んでおりますALSの治療薬開発のプロセスにおいて、青木先生のこれまでの経験とノウハウを共有頂くことで、創薬開発を加速させて参ります。

奈良県立医科大学・教授の杉江和馬先生は、相分離と深く関係しているオートファジーの異常によって生じる封入体筋炎の病態解明で実績のある、脳神経内科学の専門家です。これまでに、モルミル代表の森との共同研究を通じて、様々な研究成果をあげるなど、臨床的知見に基づいた病態解明研究を進めてきております。モルミルの科学顧問として、基礎から臨床への橋渡しの役割を担って頂けることを期待しております。

モルミルは、日本のアカデミアシーズを集約させることで、神経難病の治療薬開発に取り組んでおります。今回の青木先生と杉江先生の科学顧問就任に留まらず、アカデミアシーズの集約・統合を進め、一日も早い治療薬の提供が出来るよう、研究開発に邁進して参ります。

【青木正志先生からのメッセージ】

近年世界的に注目されている生命現象に「相分離」があります。相分離の異常は、ALSの病態発症機序として非常に注目されています。モルミル創業者の森英一朗先生は、この相分離分野において、世界的に重要な研究成果を挙げている新進気鋭の研究者です。特に、世界で最も頻度の高いC9orf72遺伝子の異常によって生じる病態の発症機序の解明で、いくつもの重要な発見をしてきました。また、モルミルには、森先生の研究を支える基盤技術を有した研究者達が科学顧問や共同研究者として参画しているところも、強みであります。日本のアカデミアの研究技術を集約させて、オールジャパンの総力体制で創薬開発に挑む姿勢は、大変素晴らしく、大いに期待しております。私自身の神経内科医としての専門性を提供することを通じて、モルミルの目指す創薬開発が加速し、神経難病患者さんの元に一日も早く治療薬が届けられることを実現させたいと思います。

［学歴］東北大学医学部卒業、東北大学大学院医学研究科修了、博士（医学）

［職歴］

2011年　東北大学大学院医学系研究科神経内科学教授

2012年　東北大学病院臨床研究推進センター 副センター長・東北大学病院病院長特別補佐（研究担当）

2014年　東北大学病院 副病院長（研究担当）（2015年まで）

2017年　東北大学大学院医学系研究科医科学専攻長・大学院合同運営委員会委員長（2019年まで）

2023年　東北大学病院臨床研究推進センター センター長

［社会活動］

2012年　厚生労働省 希少難治性筋疾患調査研究班 研究代表者

2015年　日本医療研究開発機構研究費（難治性疾患実用化研究事業）研究代表者

2015年　一般社団法人東北臨床研究審査機構（略称ACTIVATO）理事長

2022年　全国病院長会議研究担当WG委員

［主な受賞歴］

1995年　東北大学医学部奨学賞（銀賞）

2010年　東北大学医学部奨学賞（金賞）

2010年　日本神経治療学会 学会賞

［主な研究業績］

・Nature Genetics誌（1993年）：遺伝子解析により家族性筋萎縮性側硬化症（ALS）の新しいサブタイプを確立

・Nature Genetics誌（1998年）：新しい筋ジストロフィーの原因遺伝子を同定して、dysferlinと命名

・Lancet Neurology誌（2017年）：我が国発の新規ALS治療薬の開発に成功し、米国など海外での承認へもつながる

【杉江和馬先生からのメッセージ】

奈良医大発ベンチャーのモルミルは、代表の森英一朗先生を中心に、世界的に競争力の高い国内の基礎研究者の技術を集約させて、神経難病を中心とした医療におけるアンメットニーズに対して治療薬を提供することを目指しています。森先生とは、2017年以降、複数の共同研究を通じて、様々な研究成果を出すことが出来ました。その過程で、ALSの病態発症において、「相分離制御破綻」と呼ばれる現象が重要であるという知見を発見し、2021年にNature Communications誌に共同で発表しました。モルミルとの連携・共同研究を通じて、ALSを含めた神経難病の治療薬の開発が進むよう、努めて参ります。

［学歴］奈良県立医科大学医学部卒業、奈良県立医科大学大学院医学研究科修了、博士（医学）

［職歴］

2017年　奈良県立医科大学脳神経内科学講座教授

2022年　奈良県立医科大学MBT研究所教授（兼任）

2023年　奈良県立医科大学附属病院脳卒中センター センター長（兼任）

［主な社会活動］

2009年　厚生労働省 自己貪食空胞性ミオパチー調査研究班 研究代表者

2012年　厚生労働省 希少難治性筋疾患調査研究班 研究分担者

2021年　厚生労働省 スモン調査研究班 研究分担者（近畿地区リーダー）

2023年　奈良県救急搬送及び医療連携協議会意識障害・脳卒中部会長

［主な受賞歴］

2007年　かなえ医薬振興財団 研究助成 受賞

2014年　中島佐一学術研究奨励賞 研究助成 受賞

2022年　日本神経学会難治性神経疾患基礎研究支援事業 研究助成 受賞

［主な研究業績］

・Neurology誌（2002年）：遺伝性筋疾患Danon病の臨床病理学的特徴を世界で初めて報告

・Annals of Neurology誌（2002年）：性腺機能不全と微小神経束を有する新しい末梢神経障害を報告

・Nature Communications誌（2021年）：ALSの病態発症における相分離制御破綻の重要性を報告

・Thrombosis Research誌（2022年）：超急性期脳梗塞患者から血栓除去術で回収された血栓の病理学的組成と臨床転帰との関連を報告

【リアルテックファンド担当者からのメッセージ】

ちょうど法人登記を済ませたばかりの森氏と都内でお会いしてから、1年が過ぎました。1周年、おめでとうございます。モルミルが開発する技術は、液体中でタンパク質などの医薬品候補のターゲットが分散しているのか、凝集しているのか、同じタンパク質がいくつかの異なる形をとっているのか、といった状態の変化を簡便に分類することを可能にします。医薬品候補のターゲットとその状態は疾患とも密接に関係しており、これを簡便に測定できることは、医薬品開発に大きなブレークスルーをもたらす可能性を持っています。これまでとは全く異なった医薬品開発のプラットフォームになりえると感じております。1年前の創業時、すでに奈良県立医科大学と産業技術総合研究所と徳島大学のシーズが融合していました。この度、日本を代表する脳神経内科学の専門医である青木正志先生（東北大学）と杉江和馬先生（奈良県立医科大学）が科学顧問として加わることで、モルミルの持つ創薬基盤技術から生み出される創薬シーズを神経難病の患者さんに届けるための体制が強化されました。日本から世界を変える生命科学の基盤技術から生み出される創薬の実現にむけて、ともに歩めることを嬉しく思います。

グロースマネージャー　高橋 宏之

【KTX株式会社・野田太一代表取締役社長からのメッセージ】

モルミルの創業1周年、おめでとうございます。代表の森英一朗先生とは、私が奈良県立医科大学の大学院生だった15年以上前からのお付き合いです。当時、森先生は医学部の学生で、私が博士課程の大学院生として所属していた研究室で研究活動に従事していました。私の博士論文のテーマでも、共著者として一緒に研究したことを、昨日の様に思い出します。当時から森先生は世界レベルでの研究を意識されいて、医学部卒業時には御自身の筆頭論文を含めた10報以上の共著論文を発表されるなど、大学院生顔負けの研究者でした。2年間の卒後臨床研修を終えた後は、そのまま渡米し、テキサス大学で研究員として6年間の研究経験を通じて、Molecular Cell誌（2013年）、Cell誌（2014年）、Cell誌（2016年）、PNAS誌（2017年）などの研究業績を出されました。2017年に帰国し、奈良県立医科大学で研究室を主宰されるようになってからは、5年間で20報以上の論文を発表されるなど、精力的に研究活動を進めて来られています。1年前に「日本からモデルナの様な創薬スタートアップになるべく起業する」と森先生から伺った際、その思いに共感し応援することを決めました。この度、神経難病研究で世界をリードしてきている青木正志先生と杉江和馬先生が科学顧問として御参画頂くことになり、モルミルの前臨床開発から医師主導試験に至るまでの体制が強化されました。日本のアカデミアの技術シーズを融合させ、治療法を待っている患者さんの元に、一日も早く薬を届けられるようになるよう、弊社も連携・応援をして参ります。

【モルミル株式会社】

設立年月：2022年6月

所在地：奈良県橿原市四条町840

代表者：森 英一朗

資本金：4010万円（資本準備金を含む）

事業内容：創薬基盤技術、医薬品の開発

公式サイト：https://www.molmir.co.jp/