新規siRNA創薬の実現に挑むANRis社に早稲田大学ベンチャーズ（WUV）が２億円の創業投資を実行

早稲田大学ベンチャーズ（WUV）はWUV１号ファンドより、副作用の少ない、がん・遺伝性疾患治療の実現を目指し、新規siRNA創薬の実現に挑むディープテック・スタートアップへ２億円の創業投資を行ったことを発表致します。

早稲田大学ベンチャーズ株式会社（WUV）は、当社が設立したWUV１号投資事業有限責任組合（WUV１号ファンド）の新規案件として、核酸医薬の中でもsiRNA　(small interfering RNA)に関する革新的な特許技術を有し、副作用の少ない、がん・遺伝性疾患治療の実現に取り組む株式会社ANRis（本社：東京都新宿区、代表取締役CEO丹羽大介、以下　ANRis社（アンリス社））に２億円の創業投資を行いました。

【ANRis社の概要】

ANRis社は、がんや遺伝性疾患等の患者さんに“負担の少ない治療”を提供するため2023年9月27日に設立した創薬ベンチャーです。核酸医薬のモダリティの中でもsiRNA　(small interfering RNA)に関する革新的な特許技術をコアとしています。発明者である東京大学　程 久美子准教授をはじめ、ドラッグデリバリーシステム（DDS）技術、非臨床・臨床研究に精通した著名な先生方を共同創業者として集結し、“一塩基変異mRNAのみに作用する”新規siRNA創薬の実現に挑みます。

【核酸医薬品の現状】

核酸医薬はmRNA等の分子をターゲットとした創薬モダリティの一つです。従来の低分子医薬品や抗体医薬品では狙うことができない、「第三の医薬品」として近年、世界中で注目を集めています。本年度のノーベル生理学・医学賞を受賞したmRNAワクチンも広義における遺伝子治療の枠組みに含まれるものです。

既に製品化されているsiRNA医薬品は5つ存在します。最近では年1-2製品が市場投入されている状況で、今後も製品拡大が見込まれています。siRNAの作用機序は2006年にノーベル賞を受賞したRNA干渉と呼ばれる、細胞に元来備わっている機能を利用しています。具体的には、二本鎖RNAと相補的な配列を有するmRNAが特異的に分解される現象で、最終的に標的タンパク質の発現量が減少する作用をもたらします。

この領域のリーディングカンパニーである米国Alnylam Pharmaceuticals社（以下、Alnylam社）は、既に承認されている全てのsiRNA医薬品の開発を行いました。いずれも肝細胞をターゲットとした疾患となります。従来のsiRNA配列設計技術は、標的遺伝子のみを特異的に抑制することができますが、ｍRNAにおける一塩基変異の有無までは制御できません。そのため、Alnylam社は正常、変異ｍRNAの両方を抑制しても影響が出ない標的遺伝子・疾患ターゲットを選んで創薬を行う、特徴的なアプローチを取っています。

【ANRis社の基幹技術】

siRNAは配列設計の法則が存在するため、他のモダリティよりも医薬品開発において有利ではありますが、従来法では一塩基変異を含まない正常なmRNAも抑制してしまうことが課題でした。がんや多くの遺伝性疾患においては、標的遺伝子のうち正常なmRNAを抑制してしまうと副作用が生じ、治療の際に患者さんに負担を強いることとなってしまいます。

 そこで、東京大学　程久美子准教授らは、一塩基変異を含むmRNAのみを特異的に抑制することができる革新的な配列設計法、「SNPD-siRNA」（Single Nucleotide Polymorphism-Distinguishable siRNA）を開発しました。ANRis社はこの特許を基幹技術としています。

SNPD-siRNA技術の実証を行うため、がん発生・進行に直接的な役割を果たす「ドライバー遺伝子」の1つであるKRASに着目しました。KRAS（35塩基目）に対応するSNPD-siRNAを設計・合成し遺伝子発現制御解析を行ったところ、一塩基の違いを識別して特異的に抑制するRNA干渉効果が認められました。また、膵臓がん由来細胞の平面培養、及びゼノグラフトモデル（ヒト由来のがん細胞を免疫不全マウスへ移植するモデル）マウスを用いた場合においても有効性を確認しております。

世界的に核酸医薬の機運が高まっている今、SNPD-siRNA技術を基に日本の叡智を結集させ、がんや遺伝性疾患をはじめとした様々な疾患に悩む患者さん一人ひとりに寄り添う医療の実現に挑戦して参ります。

【技術創業メンバー】

程　久美子　Co-Founder

技術顧問・CTO（Chief Technology Officer）

東京大学大学院理学系研究科　生物科学専攻　准教授

基幹技術であるSNPD-siRNAの発明者、基礎RNA科学のパイオニア。

早稲田大学大学院理工学研究科修了（理学博士）後、三菱化成生命科学研究所・特別研究員、日本医科大学・助手・講師・助教授を経て現職。日本核酸医薬学会・学術賞受賞（2019年）。

和田　猛　Co-Founder

技術顧問

東京理科大学　薬学部　生命創薬科学科　教授

体内への核酸医薬の送達を担うリガンド型DDSの開発のスペシャリスト。

東京工業大学総合理工学研究科修了（博士（理学））後、東京大学大学院・准教授を経て現職。2013年Wave Life Science社を設立（科学顧問兼務）。日本核酸医薬学会・学会賞受賞（2018年）。

谷口　博昭　Co-Founder

技術顧問

慶應義塾大学医学部　腫瘍センター　特任准教授

国内で最初にsiRNAにおける非臨床試験、治験を実施した経験を有する。

札幌医科大学大学院医学研究科修了（医師、博士（医学））後、スペイン国立がん研究センター、札幌医科大学・特任助教、東京大学医科学研究所・特任准教授を経て現職。日本DDS学会　水島賞受賞（2021年）。

横田　隆徳　Co-Founder

技術顧問（就任予定）

東京医科歯科大学大学院医歯学総合研究科　脳神経病態学　教授

中枢神経系を対象とした核酸医薬における研究開発、臨床研究経験を有する。

東京医科歯科大学大学院医学研究科修了（医師、医学博士）。米国バーナム研究所、バック神経変性疾患研究所・リサーチフェロー、東京医科歯科大学・講師・助教授・准教授を経て現職。核酸・ペプチド創薬治療研究センター長兼任。

【代表取締役】

丹羽　大介

ヘルスケア・メディカル領域における複数の0→1新規事業立上げ、ベンチャー投資・事業支援の実績。

早稲田大学大学院理工学研究科修了（博士（工学））。早稲田大学先端科学・健康医療融合研究機構・助手・講師、ローム株式会社、帝人ファーマ株式会社を経て、早稲田大学ベンチャーズ株式会社パートナーに就任（兼務）。

【株式会社ANRis概要】

株式会社ANRisは、核酸医療を対象とした医薬品、並びに関連した医薬部外品、化粧品、試薬その他の化学製品の研究、開発、製造、販売を行うスタートアップ企業です。

設立：2023年9月27日

所在地：東京都新宿区

経営陣：代表取締役CEO　丹羽　大介、取締役　河原　一哉

共同創業者：程　久美子、河原　一哉、横田　隆徳、和田　猛、谷口　博昭、岸山　侑以

URL：https://anris.jp

E-mail：[e-mail]

【WUV概要】

早稲田大学ベンチャーズ株式会社（WUV）は、早稲田大学の建学の精神「早稲田大学教旨」の1つである「学問の活用」を図るスタートアップ企業を創設し育成することで、学問の知見や研究成果を社会に実装し、人類社会の進化と幸福、ならびに持続可能性に貢献する事業と産業を創出することを本旨として設立されたディープテップ分野の創業投資に特化したベンチャーキャピタルです。

設立：2022年4月5日

所在地：東京都新宿区

共同代表：山本　哲也、太田　裕朗

URL：https://www.waseda.vc/

E-mail: [e-mail]