Horizon Therapeutics plcは、活動性甲状腺眼症治療のためのテプロツムマブを評価する、日本での第3相臨床試験（OPTIC-J）の登録完了を発表
Horizon Therapeutics plcは本日、活動性の甲状腺眼症（TED）の治療薬である、テプロツムマブ（米国商標TEPEZZA®）を日本で評価する第3相臨床試験（OPTIC-J）で症例の組み入れが完了したことを発表しました。
TEDは、進行性かつ潜在的に視覚を脅かす重度のまれな自己免疫疾患であり、眼球突出、複視、眼痛、発赤、腫脹を引き起こす可能性があります。¹テプロムツマブは、2020年1月にTEDの最初で唯一の薬として米国食品医薬品局（FDA）により承認されました。日本では、テプロツムマブの商業用使用は承認されておらず、その他にも活動性のTEDの治療薬として承認されている医薬品はありません。
久留米大学医療センター名誉教授で治験の共同責任医師の廣松雄治医学博士は、次のように述べています。「本試験の患者組み入れが完了したことは、甲状腺眼症に苦しんでいる患者さん達のアンメットニーズの解決に向けた重要な第一歩となります。甲状腺眼症の負担はとても大きいものです。多くの患者さんにとって、日常生活のさまざまな活動に深刻な影響を及ぼすとともに、眼球突出などによる顔貌の変化のために家族や友人とのかかわりからも自らを遠ざけている患者さんもいらっしゃいます。本試験によって、活動性甲状腺眼症に苦しむ日本の患者さんの治療薬としてテプロツムマブの果たすべき役割が確認されることを期待しています」
OPTIC-J試験は、中等度から重度の日本人活動性TED患者の治療におけるテプロツムマブの有効性、忍容性、および安全性を評価する無作為化、二重遮蔽、プラセボ対照、並行群間比較試験です。試験方法は、欧米で実施された第3相臨床試験（OPTIC試験 https://ir.horizontherapeutics.com/news-releases/news-release-details/new-data-phase-3-teprotumumab-trial-optic-shows-dramatic）に基づいています。組入れ基準を満たした成人の参加者は、テプロツムマブまたはプラセボを投与するために1：1の割合で無作為に割り付けられ、3週に1回、合計8回の投与（初回は10 mg/kg、残り7回は20 mg/kg）が行われました。
有効性の主要評価項目は、24週目の眼球突出改善率であり、ベースラインからの眼球突出が2mm以上減少し、眼球突出の悪化（2mm以上の増加）がない被験者の割合で評価されます。二重遮蔽投与期間を終了し、24週目に眼球突出ノンレスポンダーは、オープンラベル投与期間に参加して、テプロツムマブの8回の投与をさらに受けることができます。
Horizonの研究開発担当エグゼクティブ・バイスプレジデントであるエリザベス・トンプソン医学博士は、次のように述べています。「日本の甲状腺眼症の患者さんと治験責任医師の先生方のご参加とご協力に感謝しています。日本では、甲状腺眼症に対する非外科的、非ステロイド性治療オプションの必要性は非常に重要です。当社は今後も日本の研究者や規制当局と協力を継続して、日本の甲状腺眼症患者さんへ治療効果と希望をお届けしたいと考えています」
この治験は、日本の医薬品医療機器総合機構（PMDA）との協議に基づいて設計されました。適格性基準を含む治験の詳細については、臨床研究実施計画・研究概要公開システムのウェブサイト（治験ID番号 jRCT2031210453 https://jrct.niph.go.jp/en-latest-detail/jRCT2031210453）を参照してください。
甲状腺眼症について（TED）
TEDは、重篤かつ、進行性で失明する可能性がある希少な自己免疫疾患です。¹バセドウ病に罹患している人が発症することが多いですが、インスリン様成長因子-1受容体（IGF-1R）を介する球後眼窩内の細胞シグナリング複合体を活性化する自己抗体によって起こる別の疾患です。²、³これにより、悪影響が連鎖し、失明を含む長期的で不可逆的な症状を引き起こす可能性があります。⁴、⁵TEDの早期兆候および症状には、ドライアイと異物感、発赤、腫れ、過度の涙、眼瞼後退、眼球突出、眼の後ろの圧迫および/または眼痛、複視が含まれる場合があります。
Horizonについて
Horizonは、希少疾患、自己免疫疾患、重度の炎症性疾患の影響を受けている人々の重要なニーズに対応する医薬品の発見、開発、商品化に特化したグローバルなバイオテクノロジー企業です。当社のパイプラインには目的があります：科学的知見を活かし勇気を持って、臨床的に有意義な治療薬を患者さんにお届けします。人々の生活を変えるためには、科学と思いやりの連携が必要であると信じています。人々の生活を変えるための当社のこれまでの貢献に関する情報については http://www.horizontherapeutics.co.jp、 Twitter( https://twitter.com/HorizonNews )、LinkedIn ( https://www.linkedin.com/company/horizontherapeutics/ )、Instagram ( https://www.instagram.com/horizontherapeutics/ )、Facebook ( https://www.facebook.com/HorizonTherapeutics/ )をご覧ください。
将来予想見通しに関する記述
本プレスリリースには、テプロツムマブの潜在的な効果に関する記述、日本でのテプロツムマブの潜在的な承認および上市の可能性、臨床試験の設計など歴史的事実ではない将来予想見通しに関する記述、またこれらに限定されない記述が含まれています。これらの将来予想見通しに関する記述は、Horizonの現在の予測に基づいており、本質的に重大なリスクと不確実性を伴います。実際の結果や事象の時期が、リスクや不確実性の結果として、将来予想に関する記述とは大きく異なる可能性があります。リスクや不確実性として、過去の結果は将来の臨床試験結果を予測できないという臨床試験に関連するリスク、規制当局の承認に関連するリスク、新型コロナウイルス感染および、感染拡大を遅らせるための臨床試験の潜在的遅延などの措置、Horizonが事業を行っている法的および規制環境の変化を含む規制上の義務及び監視、更にはHorizonが米国証券取引委員会へ提出する書類や報告書の各所において「リスク要因」の見出しの下に随時掲載しているリスクが含まれますが、これらに限定されるものではありません。Horizonは、新しい情報の結果として本プレスリリースに含まれている将来予想に関する記述を更新する責任または義務を負いません。
参考文献：
*本資料はHorizon Therapeuticsが2022年11月16日に米国で発信したプレスリリースの日本語版です。本資料の正式言語は英語であり、その内容・解釈については英語が優先します。
久留米大学医療センター名誉教授で治験の共同責任医師の廣松雄治医学博士は、次のように述べています。「本試験の患者組み入れが完了したことは、甲状腺眼症に苦しんでいる患者さん達のアンメットニーズの解決に向けた重要な第一歩となります。甲状腺眼症の負担はとても大きいものです。多くの患者さんにとって、日常生活のさまざまな活動に深刻な影響を及ぼすとともに、眼球突出などによる顔貌の変化のために家族や友人とのかかわりからも自らを遠ざけている患者さんもいらっしゃいます。本試験によって、活動性甲状腺眼症に苦しむ日本の患者さんの治療薬としてテプロツムマブの果たすべき役割が確認されることを期待しています」
OPTIC-J試験は、中等度から重度の日本人活動性TED患者の治療におけるテプロツムマブの有効性、忍容性、および安全性を評価する無作為化、二重遮蔽、プラセボ対照、並行群間比較試験です。試験方法は、欧米で実施された第3相臨床試験（OPTIC試験 https://ir.horizontherapeutics.com/news-releases/news-release-details/new-data-phase-3-teprotumumab-trial-optic-shows-dramatic）に基づいています。組入れ基準を満たした成人の参加者は、テプロツムマブまたはプラセボを投与するために1：1の割合で無作為に割り付けられ、3週に1回、合計8回の投与（初回は10 mg/kg、残り7回は20 mg/kg）が行われました。
有効性の主要評価項目は、24週目の眼球突出改善率であり、ベースラインからの眼球突出が2mm以上減少し、眼球突出の悪化（2mm以上の増加）がない被験者の割合で評価されます。二重遮蔽投与期間を終了し、24週目に眼球突出ノンレスポンダーは、オープンラベル投与期間に参加して、テプロツムマブの8回の投与をさらに受けることができます。
Horizonの研究開発担当エグゼクティブ・バイスプレジデントであるエリザベス・トンプソン医学博士は、次のように述べています。「日本の甲状腺眼症の患者さんと治験責任医師の先生方のご参加とご協力に感謝しています。日本では、甲状腺眼症に対する非外科的、非ステロイド性治療オプションの必要性は非常に重要です。当社は今後も日本の研究者や規制当局と協力を継続して、日本の甲状腺眼症患者さんへ治療効果と希望をお届けしたいと考えています」
この治験は、日本の医薬品医療機器総合機構（PMDA）との協議に基づいて設計されました。適格性基準を含む治験の詳細については、臨床研究実施計画・研究概要公開システムのウェブサイト（治験ID番号 jRCT2031210453 https://jrct.niph.go.jp/en-latest-detail/jRCT2031210453）を参照してください。
甲状腺眼症について（TED）
TEDは、重篤かつ、進行性で失明する可能性がある希少な自己免疫疾患です。¹バセドウ病に罹患している人が発症することが多いですが、インスリン様成長因子-1受容体（IGF-1R）を介する球後眼窩内の細胞シグナリング複合体を活性化する自己抗体によって起こる別の疾患です。²、³これにより、悪影響が連鎖し、失明を含む長期的で不可逆的な症状を引き起こす可能性があります。⁴、⁵TEDの早期兆候および症状には、ドライアイと異物感、発赤、腫れ、過度の涙、眼瞼後退、眼球突出、眼の後ろの圧迫および/または眼痛、複視が含まれる場合があります。
Horizonについて
Horizonは、希少疾患、自己免疫疾患、重度の炎症性疾患の影響を受けている人々の重要なニーズに対応する医薬品の発見、開発、商品化に特化したグローバルなバイオテクノロジー企業です。当社のパイプラインには目的があります：科学的知見を活かし勇気を持って、臨床的に有意義な治療薬を患者さんにお届けします。人々の生活を変えるためには、科学と思いやりの連携が必要であると信じています。人々の生活を変えるための当社のこれまでの貢献に関する情報については http://www.horizontherapeutics.co.jp、 Twitter( https://twitter.com/HorizonNews )、LinkedIn ( https://www.linkedin.com/company/horizontherapeutics/ )、Instagram ( https://www.instagram.com/horizontherapeutics/ )、Facebook ( https://www.facebook.com/HorizonTherapeutics/ )をご覧ください。
将来予想見通しに関する記述
本プレスリリースには、テプロツムマブの潜在的な効果に関する記述、日本でのテプロツムマブの潜在的な承認および上市の可能性、臨床試験の設計など歴史的事実ではない将来予想見通しに関する記述、またこれらに限定されない記述が含まれています。これらの将来予想見通しに関する記述は、Horizonの現在の予測に基づいており、本質的に重大なリスクと不確実性を伴います。実際の結果や事象の時期が、リスクや不確実性の結果として、将来予想に関する記述とは大きく異なる可能性があります。リスクや不確実性として、過去の結果は将来の臨床試験結果を予測できないという臨床試験に関連するリスク、規制当局の承認に関連するリスク、新型コロナウイルス感染および、感染拡大を遅らせるための臨床試験の潜在的遅延などの措置、Horizonが事業を行っている法的および規制環境の変化を含む規制上の義務及び監視、更にはHorizonが米国証券取引委員会へ提出する書類や報告書の各所において「リスク要因」の見出しの下に随時掲載しているリスクが含まれますが、これらに限定されるものではありません。Horizonは、新しい情報の結果として本プレスリリースに含まれている将来予想に関する記述を更新する責任または義務を負いません。
参考文献：
- Barrio-Barrio J, et al. Graves' Ophthalmopathy: VISA versus EUGOGO Classification, Assessment, and Management. Journal of Ophthalmopathy. 2015;2015:249125.
- Weightman DR, et al. Autoantibodies to IGF-1 Binding Sites in Thyroid Associated Ophthalmopathy. Autoimmunity. 1993;16(4):251–257.
- Pritchard J, et al. Immunoglobulin Activation of T Cell Chemoattractant Expression in Fibroblasts from Patients with Graves’ Disease Is Mediated Through the Insulin-Like Growth Factor 1 Receptor Pathway. J Immunol. 2003;170:6348-6354.
- McKeag D, et al. Clinical features of dysthyroid optic neuropathy: a European Group on Graves' Orbitopathy (EUGOGO ) survey. Br J Ophthalmol. 2007;91:455-458.
- Bartalena L, Kahaly GJ, Baldeschi L, et al. The 2021 European Group on Graves’ Orbitopathy (EUGOGO) Clinical Practice Guidelines for the Medical Management of Graves’ Orbitopathy [published online ahead of print]. Eur J Endocrinol. 2021 Jul 1:EJE-21-0479.R1. doi: 10.1530/EJE-21-0479.
*本資料はHorizon Therapeuticsが2022年11月16日に米国で発信したプレスリリースの日本語版です。本資料の正式言語は英語であり、その内容・解釈については英語が優先します。
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