ノボ ノルディスク、肝臓関連の循環器代謝疾患に対するRNAi治療法の発見および開発でDicerna社と提携

ノボ ノルディスクが、11月18日に発表したプレスリリースの翻訳版です。内容や解釈については、正式言語である英語が優先されます。英文オリジナル版は、こちら(novonordisk.com)をご参照ください。
 

• 提携によりDicerna社のGalXC™技術を利用し、多数の臨床治療薬候補をもたらす可能性がある肝細胞標的物質およびマーカーを探索
•  両社が製品候補の共同開発および共同販売の権利を保持
•  Dicerna社は前払い金1億7500万米ドルおよび5,000万米ドルの株式投資を受領 
• Dicerna社は、最初の3年間に計7,500万米ドルを受領することに加え、目標達成報奨金として1標的あたり最大3億5,750万米ドル、また製品販売時のロイヤルティーを受領可能

 Dicerna™ Pharmaceuticals, Inc.とノボ ノルディスクは、11月18日、Dicerna社が所有するGalXC™ RNAiプラットフォーム技術を利用した肝臓関連の循環器代謝疾患に対する新たな治療法の発見と開発に向けて合意したことを発表しました。この提携により、30を超える肝細胞標的物質およびマーカーの探索を計画しており、慢性肝疾患、非アルコール性脂肪性肝炎(NASH)、2型糖尿病、肥満症、希少疾患など、さまざまな疾患に対する臨床治療薬候補を多数生み出せる可能性があります。Dicerna社は、各肝細胞標的物質の発見および非臨床開発の実施と資金提供を担当し、ノボ ノルディスクはそれ以降の開発すべてを担当します。

 本契約により、ノボ ノルディスクは、Dicerna社が所有するGalXC RNAiプラットフォームへのアクセス権を確保するために多大な投資をすることになりますが、それにより既存の技術基盤を補完することができます。この提携により、ノボ ノルディスクは疾患を制御する肝細胞標的物質に対する阻害能探索の権利を取得し、多くの臨床開発品候補を生み出せる可能性があります。

 Dicerna社の代表取締役社長 兼 CEOのダグラス M ファンブロー博士は次のように述べています。「当社のGalXCプラットフォームの活用対象を幅広い肝細胞標的物質に広げ、重篤な肝疾患に対する治療薬を生み出す大きなチャンスとなるこの大規模な研究開発に、ノボ ノルディスクと協働で取り組めることを非常に喜ばしく思います。ノボ ノルディスクの循環器代謝疾患領域における専門知識、また長年世界中で革新的な治療薬を開発、販売してきた実績により、我々の努力は報われ、十分な治療が受けられずにいた患者さんたちが最新のRNAi治療を受けることができるようになるでしょう」

 本契約に基づき、両社とも共同作業により発見された製品候補を共同開発および共同販売することが可能となります。ノボ ノルディスクは循環器代謝疾患をはじめとするその他適応症を対象とした複数のプログラムを主導し、Dicerna社は臨床開発期間中に2つのプログラムへの参加が可能となります。Dicerna社は新たに2つの希少肝疾患プログラムを開始する権利を有し、ノボ ノルディスクは同プログラムへの参加を選択することができます。すべての共同開発プログラムについて、両社は、開発費への貢献度に応じて製品の純売上高の損益を分かち合います。

ノボ ノルディスクのグローバル新薬探索部門担当のシニアバイスプレジデントであるマーカス シンドラーは次のように述べています。「このDicerna社との重要な提携により、当社はRNA干渉における革新的な技術と深い専門知識にアクセスすることが可能となります。Dicerna社は、標的とすべき分子を発見し開発するための理想的なパートナーであり、糖尿病、肥満症、心血管疾患、NASHなど、幅広い疾患領域で多数の治療法を生み出すことができるかもしれません。患者さんの利益のために、両社で密に協力して、RNAi治療法を利用してさまざまな疾患を治療する可能性を見出していきたいと思います」

 本契約に基づき、Dicerna社は以下を受け取ることになります。

• 前払い金1億7,500万米ドル
• Dicerna社に対する5,000万米ドルのプレミアム株式投資
• 予めターゲットとして定めた数のRNAi分子をDicerna社が提供することを条件に、提携開始から最初の3年間に毎年2,500万米ドル
• 開発、申請および上市といった目標達成時の支払いとして、1標的あたり最大3億5,750万米ドルに加え、1桁代半ばから2桁代半ばまでの製品販売量に応じた段階的ロイヤルティー

 本取引は、1976年ハート スコット ロディノ反トラスト改正法をはじめとする慣習的条件に基づく待機期間が終了したまたは解除された時点で成立します。

Dicerna社の GalXC™ RNAi 技術プラットフォームについて
Dicerna社独自のRNA干渉(RNAi)技術プラットフォームであるGalXC™は、肝臓および他の組織内で疾患の原因となる遺伝子の発現を抑制するよう考案された、RNAiをベースとした次世代型治療法の開発を推進することを目的としています。肝臓を標的とするGalXCベースの化合物は、皮下投与することで肝細胞の受容体と特異的に結合するRNAi治療薬を体内に送り込むことができ、その結果、細胞内でRNAiプロセスが働くようになります。GalXCは、RNAi経路の活性を最適状態にし、最大限に特異的かつ強力に働けるように作用します。GalXCにより生成された化合物は、肝臓やそれ以外の適応症を含め、さまざまな治療領域に広く適用することができます。

 Dicerna™ Pharmaceuticals, Inc.について
Dicerna™ Pharmaceuticals, Inc.は、リボ核酸(RNA)干渉(RNAi)を利用して疾患の原因となる遺伝子の発現を抑制する医薬品を開発するバイオ製薬企業です。同社は独自のGalXC™技術を利用して、希少疾患、慢性肝疾患、心血管疾患、神経変性疾患、疼痛およびウイルス感染症に対する強力で特異的、かつ安全なRNAi治療法の開発を進めています。疾患との関係が十分明らかに確認されている遺伝子を標的とすることで、疾患の根本的原因に対処して治療し、肝臓に留まらない幅広い疾患に対応可能とすることを目標としています。同社は独自で、またはパートナー製薬企業と共同で、新たな治療法の発見、開発および販売を目指しています。これまでにノボ ノルディスク、ロシュ、イーライリリー、アレクシオン ファーマ、ベーリンガーインゲルハイムと戦略的提携を結んでいます。詳細はwww.dicerna.comをご覧ください。

* ノボ ノルディスクおよびロシュの取引は、1976年ハート スコット ロディノ反トラスト改正法をはじめとする慣習的締結条件に基づくクリアランスの対象となります。

Dicerna社™およびGalXC™はDicerna Pharmaceuticals, Inc.の商標です。

ノボ ノルディスクについて
ノボ ノルディスクは、デンマークに本社を置き、95 年以上にわたり糖尿病治療に必要な革新的な医薬品の開発を通じ糖尿病ケアの革新をリードしてきました。糖尿病の克服を目指して培ってきた経験や能力は、肥満症、血友病、成長障害といったその他の重篤な慢性疾患の領域にも生かされています。ノボ ノルディスクは現在80カ国に約4万2,200人の社員を擁し、製品は170カ国以上で販売されています。日本法人は1980年に設立されました。