モデルナ、Recordati社とプロピオン酸血症（PA）治療薬 mRNA-3927 のグローバル商業化に向けた戦略的提携を発表

モデルナは引き続き mRNA-3927 の臨床開発および製造を主導

モデルナは、契約一時金および開発・薬事関連のマイルストーンとして最大1億6,000万ドルを受領予定。さらに、販売マイルストーンおよび売上高に応じた段階的ロイヤルティを受領

この資料は、モデルナ（マサチューセッツ州ケンブリッジ）が2026年1月29日（現地時間）に発表したものを日本語に翻訳したもので、報道関係者の皆さまに参考資料として提供するものです。資料の内容および解釈については、英語が優先されます。英語版は、https://www.modernatx.com をご参照下さい。

【米国マサチューセッツ州ケンブリッジ、2026年1月29日発】モデルナ（NASDAQ：MRNA）は本日、開発中のプロピオン酸血症（PA）治療製品 mRNA-3927 について、最終段階の臨床開発および承認後のグローバル商業化を推進するため、Recordati社と戦略的提携を締結したことを発表しました。イタリア・ミラノに本社を置くRecordati社は、スペシャリティケア、プライマリーケア、ならびに希少疾患領域において治療薬を提供する国際的な製薬企業であり、PAを含む希少疾患分野での豊富な実績を有しています。本提携に基づき、モデルナはmRNA-3927 の承認取得までの臨床開発および製造を引き続き主導し、Recordati社は承認後のグローバル商業化を担当します。

モデルナのステファン・バンセル最高経営責任者（Stéphane Bancel）は「プロピオン酸血症とともに生きる患者さんの生活を改善するという共通の使命のもと、Recordati社と提携できることを誇りに思います。Recordati社は、希少疾患領域における深い商業化の専門性と、PAにおいて確立されたグローバルな商業基盤を有しており、mRNA-3927 が承認された際に、その価値をより迅速に患者さんへ届けるうえで大きな力となるでしょう」と述べています。

Recordati社の最高経営責任者ロブ・コーレマンス（Rob Koremans）氏は「プロピオン酸血症は、疾患修飾治療が存在しないことから、依然として大きなアンメット・メディカル・ニーズを抱える重篤な希少疾患です。革新的な mRNA 技術を臨床に応用してきたモデルナの知見と、当社が有する希少代謝疾患領域での経験および確立された商業基盤を組み合わせることで、患者さんのために本治療製品の開発を前進させる体制が整いました。臨床データには大きな期待を寄せており、2026年に予定されている主要データの解析を楽しみにしています。本提携は、当社の開発パイプラインを強化するとともに、代謝疾患分野における長年の取り組みをさらに発展させるものです」と述べています。

本提携契約に基づき、モデルナは 5,000万ドルの契約一時金を受領し、さらに 開発および薬事関連の短期マイルストーンとして最大1億1,000万ドルを受領する可能性があります。加えて、販売マイルストーンおよび純売上高に応じた段階的ロイヤルティを受け取る契約となっています。本取引は、米国における独占禁止法上の承認を含む通常のクロージング条件を前提としており、関連申請から 約30日以内の承認取得が見込まれています。

mRNA-3927 は現在、承認申請を目的とした臨床試験において目標症例数の登録を完了しています。モデルナは、2026年に主要な試験結果の解析を予定しています。

プロピオン酸血症（PA）について

プロピオン酸血症（PA）は、世界で約10万～15万人に1人が罹患する、重篤な先天性代謝異常症であり、高い疾病負荷および死亡率を伴います。本疾患は、プロピオニルCoAカルボキシラーゼ（PCC）酵素を構成するαまたはβサブユニット（PCCA または PCCB 遺伝子）の病的変異により生じ、PCC活性の欠損によって有害な代謝産物が体内に蓄積します。PAは、生命を脅かす再発性の代謝代償不全（MDEs）や多臓器に及ぶ合併症を特徴としますが、現在、疾患の根本原因を標的とした有効な治療法は存在していません。

mRNA-3927 について

mRNA-3927 は、正常なヒト PCCA および PCCB サブユニットをコードする2種類の mRNA から構成される、開発中の新規 mRNA 治療製品です。静脈内投与（IV）により、PA患者において 機能的な PCC 酵素の回復を目指すことを目的としています。第1/2相の初回ヒト試験（非盲検・用量最適化試験）および延長試験の中間データでは、臨床的有用性の可能性を示す初期シグナルが確認されており、治療継続を制限する副作用は比較的少ないことが示されています。

モデルナについて

モデルナは、mRNA医薬品分野における革新的リーダーです。mRNA技術の進展を通して、モデルナは医薬品の製造方法を根本から変え、疾患の治療と予防へのアプローチを変革し続けています。モデルナは操業以来、mRNAプラットフォームは、感染症、がん、希少疾患など幅広い領域におけるワクチンおよび治療薬の開発を可能にしてきました。独自の企業文化と価値観、マインドセットを共有する世界の社員が力を合わせ、人々の健康に貢献するため、そしてmRNA医薬品を通じて、人々に最大限のインパクトをもたらすべく尽力しています。モデルナの詳細については、modernatx.comをご覧ください。また、X、Facebook、Instagram、YouTube、LinkedInをフォローしてください。