ALS等神経変性疾患の治療薬の研究開発に取り組むAmylyx、日本法人設立

神経変性疾患に対する新規治療薬の研究開発に取り組む製薬企業Amylyx Pharmaceuticals, Inc（以下、Amylyx）は、この度、日本法人としてアミリックス・ファーマシューティカルズ・ジャパン株式会社を設立しましたので、お知らせします。

Amylyxは米国マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置き、グローバルに事業を展開しています。神経変性疾患において神経細胞死を引き起こす原因を解明するため、2013年に当時ブラウン大学の学部生であったジョシュア・コーエンとジャスティン・クリーが共同経営責任者となり創業しました。Amylyxは、 第一線の医師、筋萎縮性側索硬化症（ALS）を抱える人々、支援団体のリーダーを含むALSコミュニティと緊密に連携をとりながら、10年以上にわたりALSの治療薬の開発に取り組んできました。2022年には、Amylyx独自のフェニル酪酸ナトリウムおよびタウルウルソジオールの経口の配合剤であるAMX0035が米国で成人のALS治療薬として承認され、カナダにおいてもALS治療薬として条件付きで承認されました。本剤は、ALS患者を対象とした試験において、初めて身体機能と生存期間の両方で有効性を示した唯一の治療薬です。

Amylyxの日本法人であるアミリックス・ファーマシューティカルズ・ジャパン株式会社は、2023年9月に設立されました。代表取締役 日本事業統括責任者は、これまでに日本ベーリンガーインゲルハイム株式会社、アストラゼネカ株式会社、Alnylam Japan株式会社など複数の製薬企業に従事し、疾患を抱える人々に革新的な治療選択肢をお届けするために事業をリードしてきた実績のある小脇浩史が務めます。この度の日本法人設立に際し、小脇は次のように述べています。

「Amylyxの使命は、神経変性疾患による苦しみをこの世界からなくすことです。神経変性疾患を抱える人々やご家族が、より良い日々、より良い時間を過ごせるように、治療薬の開発に注力しています。ALSは絶え間なく進行する疾患であり、世界における患者数は少なくとも20万人と推計されています。Amylyxの第一号製品であるALS治療薬のカナダおよび米国での承認取得後、日本国内の早期開発等に関する要望書や、早期承認を求める10,750人の署名が、患者団体より厚生労働省に提出されています。私たちは、皆さんの『一刻も早く』という思いにお応えできるよう、早期に治療薬をお届けすることを目指しています。日本法人設立はこの第一歩であり、引き続き関係機関との協力のもと、国内の医療のさらなる充実に向けて尽力してまいります」

当社は、AmylyxのALS治療薬をはじめとする神経変性疾患治療薬が日本国内においても承認され、治療選択肢を求める人々にいち早く提供できるよう、事業体制構築を迅速に進めてまいります。

ALSについて
筋萎縮性側索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis: ALS）は、脳と脊髄の運動ニューロンの変性・喪失によって引き起こされる進行性の神経変性疾患です。ALSでは、運動ニューロンの変性・喪失により、筋肉の機能が低下し、移動や会話が困難となり、呼吸不全が生じます。ALS患者の90％以上は孤発性であり、明確な家族歴はみられません。ALSの患者数は、日本では約10,000人、米国では約29,000人、欧州連合および英国では30,000人以上と推定されています。ALSの診断からの生存期間の中央値は約2年とされています。ALSは、日本では指定難病に位置づけられています。

AMX0035について
AMX0035は、フェニル酪酸ナトリウムおよびタウルウルソジオール（米国以外ではウルソドキシルタウリンと呼称される場合があります）の経口の配合剤です。本剤は、米国では成人の筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治療薬として承認されており、カナダではALSの治療薬として条件付きで承認されています。本剤は、ALSおよびその他の神経変性疾患の治療の可能性について、複数の地域で治験薬として研究が進められています。本剤は、日本ではいずれの適応についても承認されていません。

Amylyx Pharmaceuticals, Incについて
Amylyx Pharmaceuticals, Incは、革新的な治療法の発見と開発を通じて、神経変性疾患コミュニティをサポートし、人々の大切な「時」を生み出すことに取り組んでいます。Amylyxは米国マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置き、カナダ、EMEA、日本で事業を展開しています。詳細はhttps://www.amylyx.com/をご覧ください。この他の公式オウンドメディア：LinkedIn  https://www.linkedin.com/company/amylyx  /  Twitter(X)  https://twitter.com/amylyxpharma  /  投資家向け  https://investors.amylyx.com/

Amylyx Pharmaceuticals, Inc

本社

　121 First St

　Cambridge, MA 02141 USA

設立

　2013年2月

従業員数

　約350名

Co-CEO & Co-Founder（共同経営責任者 兼 共同創業者）

　Joshua Cohen（ジョシュア・コーエン）

　Justin Klee（ジャスティン・クリー）

アミリックス・ファーマシューティカルズ・ジャパン株式会社 

本社

　東京都千代田区大手町1-5-1

　大手町ファーストスクエア イーストタワー4F

設立

　2023年9月

主な事業内容

　医薬品の製造および販売

代表取締役 日本事業統括責任者

　小脇 浩史（こわき ひろし）