日本初、ファブリー病経口治療剤「ガラフォルドⓇカプセル123mg」新発売～新たな治療の選択肢～

アミカス・セラピューティクス株式会社（本社：東京都千代田区、取締役社長：クルト・ヘルゲ・リムクス）は、本日、ファブリー病治療剤「ガラフォルド®カプセル123mg」（一般名：ミガーラスタット塩酸塩、以下「ガラフォルド®」）を発売いたしました。

ファブリー病は、先天的な遺伝子の異常によりα-ガラクトシダーゼ（α-Gal）という酵素の働きが十分でないために、グロボトリアオシルセラミド（GL-3）などの物質が体内に蓄積し、さまざまな症状が起こる疾患です。

日本国内では、これまでファブリー病の治療薬として点滴静注用製剤が発売されていますが、本剤は経口投与による初めてのファブリー病治療剤です。本剤に反応性のある遺伝子変異を伴うファブリー病患者さんが対象となります。反応性の有無は、アミカス社が提供する「www.galafoldamenabilitytable.com」などに掲載されています。本剤の対象となる患者さんにとって新しい治療の選択肢となるとともに、その利便性などにより、患者さんのクオリティ・オブ・ライフ（生活の質）の更なる向上が期待できます。 

海外では、欧州にて2016年5月に承認され、その後、オーストラリア、カナダ、イスラエル、韓国、スイスで承認されています。本年2月までに360人程のファブリー病患者さんが本剤による治療を受けています。

 

「ガラフォルド®」の製品概要

 

 

ファブリー病とは
ファブリー病は、国が難病（特定疾患）と指定している「ライソゾーム病」に分類されている疾患の1つで、GLA遺伝子の変異によるα-Gal Aの活性低下によりGL-3等の糖脂質が細胞内に蓄積し、腎障害、心筋症、脳血管疾患等の組織障害をもたらす疾患です。ファブリー病の発症頻度は、4万～11.7万人に1人とも言われています。

ガラフォルド®について
薬理学的シャペロンとして作用し、立体構造が不安定化なα-Gal Aの安定性を増し、標的細胞内の輸送を正常化することにより本来の酵素の働きを活性化するように作用します。本剤は、日本人を含む酵素補充療法実施中のファブリー病患者さんを対象とした第III相試験(ATTRACT試験、AT1001-012試験)ならびに酵素補充療法未実施のファブリー病患者さんを対象とした第III相試験（FACETS試験、AT1001-01試験）において、有効性及び安全性が示されました。

Amicus Therapeutics社について
Amicus Therapeutics社は、患者中心を掲げるバイオテクノロジー企業で、希少疾患の新しい治療薬の開発に取り組んでいるグローバル企業です。主要製品はファブリー病の治療剤であるガラフォルド®です。またATB200/AT2221と称するポンペ病の治療薬の開発も進めています。希少先天代謝異常疾患の分野において最先端の医薬品の開発を推進しています。詳細は、http://www.amicusrx.comをご覧ください。

アミカス・セラピューティクス株式会社について
アミカス・セラピューティクス株式会社は、Amicus Therapeutics社の日本法人として2016年11月に設立されました。詳細は、http://www.amicusrx.jpをご覧ください。