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ムコ多糖症IIIB型に対するJR-446の厚生労働省による希少疾病用医薬品指定のお知らせ

2025年9月29日 16時52分 株式会社メディパルホールディングス 　　 　　

９月２２日は「ライソゾーム病の日」啓発動画を公開　診断の遅れ・診断ロスの是正、社会的理解の獲得など難病支援の重要性を訴求する

2025年9月11日 11時00分 アミカス・セラピューティクス株式会社 　　 　　

メディパルホールディングスとＪＣＲファーマ、GM２ガングリオシドーシスに対する治療薬候補（JR-479)の海外における事業化についての実施許諾契約および日本における共同開発・商業化契約を締結

2025年8月29日 15時30分 株式会社メディパルホールディングス 　　 　　

新たな治療の選択肢、遅発型ポンペ病を対象とする新規併用療法「ポムビリティ®点滴静注用105mg」ならびに「オプフォルダ®カプセル65mg」新発売のお知らせ

2025年8月27日 13時00分 アミカス・セラピューティクス株式会社 　　 　　

ムコ多糖症IIIB型に対するJR-446の欧州委員会（EC）によるオーファンドラッグ指定のお知らせ

2025年6月24日 15時30分 株式会社メディパルホールディングス 　　 　　

遅発型ポンペ病を対象とする新規併用療法「ポムビリティ®点滴静注用105mg」ならびに「オプフォルダ®カプセル65mg」製造販売承認取得のお知らせ

2025年6月24日 15時30分 アミカス・セラピューティクス株式会社 　　 　　

一般財団法人 日本患者支援財団、疾患に特化した患者支援プラットフォーム「病気と生きる広場」を開設

2025年5月15日 13時00分 一般財団法人 日本患者支援財団 　　 　　

5月4日は「日本ゴーシェ病の日」！希少疾患ゴーシェ病モデル動物に電界処置が効果

2025年5月4日 11時00分 株式会社白寿生科学研究所 　　 　　

一般財団法人日本患者支援財団 設立のお知らせ

2024年11月28日 13時00分 一般財団法人 日本患者支援財団 　　 　　

医誠会国際総合病院 難病医療推進センターは、関係機関と連携し小児の難病治療において大阪府初ポンぺ病患者への点滴による在宅酵素補充療法を開始

2024年11月28日 11時00分 医療法人医誠会