米国Belite Bio社、「スタルガルト病」治療薬候補 Tinlarebant の新薬承認申請が米国FDAに受理、優先審査に指定

〜米国において、スタルガルト病1型に対する初のFDA承認薬となる可能性〜

ビライトバイオ株式会社

2026年8月19日 10時00分

　ビライトバイオ株式会社（本社：東京都港区、以下「ビライトバイオ」）は、Belite Bio, Inc（所在地：米国カリフォルニア州・サンディエゴ）が開発を進めるスタルガルト病治療薬候補Tinlarebantについて、FDA（米国食品医薬品局）に提出した新薬承認申請が受理され、優先審査の対象に指定されたことをお知らせします。FDAによる審査終了目標日は、処方薬ユーザーフィー法に基づき2027年2月12日に設定されています。

　今回の申請は、スタルガルト病患者を対象にTinlarebantの有効性および安全性を評価した第3相臨床試験「DRAGON試験」の結果に基づくものです。同試験では、眼底自発蛍光画像で測定した萎縮性網膜病変（明確な自発蛍光低下：DDAF）の面積の拡大速度が、Tinlarebant投与群ではプラセボ群と比較して35.7％抑制され、統計学的に有意かつ臨床的に意義のある結果が示されました。また、これまでの臨床試験においてTinlarebantは概ね良好な忍容性を示しており、認められた副作用はその作用機序と整合するものでした。米国においてTinlarebantが承認された場合、スタルガルト病に対する初のFDA承認薬となります。スタルガルト病は、ABCA4遺伝子の変異によって発症する希少な遺伝性網膜疾患で、進行性かつ不可逆的な視力低下を引き起こします。米国では約5万3,000人の患者がいると推定されています。

　今回のFDAによる新薬承認申請の受理および優先審査指定は、米国におけるTinlarebantの承認審査に関するものです。日本における承認申請および審査は、日本の規制当局のもとで別途行われます。 Tinlarebantは日本においてもスタルガルト病を対象に先駆け審査指定および希少疾病用医薬品指定を受けております。

【Belite Bio, Inc.創業者・会長兼CEO　Tom Lin博士コメント】

　今回、Tinlarebantの新薬承認申請が受理され、優先審査の対象に指定されたことは、承認された治療法を待ち望むスタルガルト病の患者さんやご家族にとって重要な一歩であるとともに、これまで私たちが積み重ねてきたデータが評価された結果と受け止めています。スタルガルト病は多くの場合、若年期に発症し、その後、不可逆的な視力低下が進行します。Tinlarebantが承認されることで、これまで避けることが難しかった視力低下の進行に対し、新たな治療の可能性を提供できると考えています。今後もFDAによる審査に適切に対応するとともに、承認後の速やかな提供開始に向け、上市準備を進めてまいります。

【Belite Bio, Inc.最高医学責任者CMO　Hendrik Scholl博士コメント】

　今回の新薬承認申請の受理は、第3相臨床試験「DRAGON試験」で得られた臨床的に意義のある結果を受けた重要な節目です。同試験では、Tinlarebantがプラセボと比較して萎縮性網膜病変の拡大速度を抑制することが示され、1日1回の経口投与という治療アプローチの妥当性を支持する結果となりました。私は臨床医として20年以上にわたりスタルガルト病の患者さんを診療し、この疾患がもたらす困難を目の当たりにしてきました。現在、視力低下が進行する患者さんに提供できる選択肢は、視覚補助具などによる支援に限られています。Tinlarebantが承認され、新たな治療選択肢となることには大きな意義があると考えています。スタルガルト病の患者さんやご家族、医療関係者からも、この治療法の可能性に大きな期待が寄せられています。

将来予想に関する記述について
本プレスリリースには、Tinlarebantの開発、規制当局による審査・承認、商業化および上市の見通しなど、Belite Bio, Inc.の将来予想に関する記述が含まれています。これらの記述は、現時点で入手可能な情報および一定の前提に基づくものであり、さまざまなリスクや不確実性により、実際の結果が記載内容と大きく異なる可能性があります。将来予想に関する記述およびリスク要因の詳細については、Belite Bio, Inc.が発表した英文プレスリリース原文をご参照ください。

※本プレスリリースは、Belite Bio, Inc.が2026年8月11日に発表した英文プレスリリースをもとに、日本国内向けに作成したものです。原文と本日本語版との間に相違がある場合は、原文が優先されます。

Belite Bio, Inc プレスリリース原文

Tinlarebant（LBS-008）について

　Tinlarebantは、スタルガルト病の発症・進行に関与するビタミンA由来の有害物質「ビスレチノイド」の眼内への蓄積を抑えることを目的に開発されている、新規の経口治療薬です。ビスレチノイドは、地図状萎縮（GA：進行した萎縮型加齢黄斑変性）の病態進行にも関与すると考えられています。ビスレチノイドは、眼に供給されるビタミンA（レチノール）を利用する視覚サイクルの過程で生じる副産物です。Tinlarebantは、肝臓から眼へレチノールを運ぶ唯一の担体タンパク質である血清レチノール結合タンパク質4（RBP4）の濃度を低下させ、一定の水準に維持することで、眼に供給されるレチノール量を調節します。これにより、ビスレチノイドの生成を抑制することを目指しています。Tinlarebantは、スタルガルト病の治療薬として、米国でブレークスルー・セラピー指定、ファストトラック指定、希少小児疾患指定を受けています。また、米国、欧州、日本、スイスで希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）指定を受けているほか、日本では先駆け審査指定を受けています。