中性脂肪蓄積心筋血管症（TGCV）の指定難病化と治療薬の早期承認を求める要望書を厚生労働大臣に提出致しました。
■ 概要
中性脂肪蓄積心筋血管症(TGCV)は、2008年にわが国の心臓移植待機症例から発見された原因不明、治療法未確立、長期の療養を要する心臓難病です。血清中性脂肪(TG)値や肥満度は診断的価値がないため診断が困難で、推定潜在患者数4-5万人のところ、これまで診断された患者は600人程度にすぎず多くの患者が診断されずに取り残されていると考えられます。一般社団法人中性脂肪学会（代表理事 大阪大学医学部附属病院 平野賢一）は、「中性脂肪を名に冠する学会」として国内外を見ても唯一であり、その使命を果たすべく2017年の発足以来、TGCV患者会(https://tgcv-pt-association.com/) と連携してTGCVの学術推進、啓発活動を展開しております。
この度、本学会は、2023年6月6日（火）、TGCV患者会、一般社団法人日本核医学会（理事長 金沢大学 絹谷清剛）とともに、加藤勝信 厚生労働大臣と面会し、全国から集まった署名11,817筆とともに、
1）中性脂肪蓄積心筋血管症TGCVの早期（今年度中）の指定難病化
2）先駆け指定医薬品/希少疾病用医薬品 TGCV治療薬CNT-01の早期承認
3）世界に先駆けた本症の診断・治療体制の確立
を求める要望書を提出致しました (https://tgbm.org/news/information39/)。
この内容は、来月7月１日（土）に開催する第6回学術集会（会長 千葉大学大学院医学研究院 循環器内科学 宮内秀行）のTGCV患者会/栩野財団企画並びに代表理事講演においても紹介致します。
今回の学術集会は、より多くの方にご参加いただけるよう、参加費を無料と致しました。「中性脂肪学会に参加したことが無い方」「中性脂肪に興味はあるが、学会参加費の負担が大きいと考えていた方」「TGCVという疾患をより詳しく知りたい方」など、この機会に是非、学術集会にご参加ください。
このように本学会では、幅広い中性脂肪に関する知識を、医療関係者、研究者、そして広く一般市民の方に向けて提供しております。
イベント概要 ※詳細はHP https://tgbm.org/special/を参照
中性脂肪学会 第６回学術集会
【日 時】 2023年7月1日（土） 9時00分～17時30分
【開催方式】 WEBライブ配信（全国各所から視聴参加）
【参 加 費】 無料
【会 長】 宮内 秀行 (千葉大学大学院医学研究院 循環器内科学)
【主 催】 一般社団法人中性脂肪学会
【共 催】 厚生労働省TGCV研究班、TGCV患者会
参加申込
URL：https://tgbm.org/special/sanka/
第６回学術集会プログラム
用語解説
〇中性脂肪蓄積心筋血管症（Triglyceride deposit cardiomyovasculopathy, TGCV）
わが国で発見された原因不明、治療法未確立、長期の療養を要する心臓難病。2022年12月までに診断された患者数は640例で、その内93例が既に死亡している。５年生存率は71.8%である。心臓のエネルギー源である中性脂肪が分解されずに、心臓や冠動脈に蓄積する結果、心不全や狭心症・心筋梗塞、重症不整脈が現れる。厚労省難治性疾患政策研究事業TGCV研究班による推定潜在患者数は4-5万人であるが、血清TG値や体格指数 (Body mass index)、肥満度からは診断できないため多くの患者が取り残されている。中性脂肪学会ではTGCVに関する学術推進のみならず、中性脂肪学会宣言2021（下記参照）を行う等、本症の疾患啓発、周知、患者さんの支援を行ってきている。
〇TGCV患者会 https://tgcv-pt-association.com/
2013年に設立（初代会長は、故、三浦祝男氏）された任意団体。TGCV患者、家族とTGCV患者会の趣旨に賛同する個人ボランテイア（世話人）で構成されている。
2023年5月現在の会員数 累積136名（物故会員11名含む）
中性脂肪学会の学術集会において患者会企画を行う等、本症の啓発、署名活動を展開している。
患者会報の発行年3-4回（会員限定）
会長（共同代表）：川村郁子氏・望月稔仁氏、代表世話人：橋本千佳子氏（看護師）
〇中性脂肪学会宣言2021
2021年12月4日に開催した第４回学術集会（会長 国立循環器病研究センター 池田善彦）での議論を受けて、同月末に本学会として以下の内容を発表した。(https://www.youtube.com/watch?v=LcFoKWiZrzg)
2008年に我が国で発見された中性脂肪蓄積心筋血管症（TGCV）は、細胞内中性脂肪分解障害を起因として心臓、血管、骨格筋、白血球、膵臓及び腎臓など全身組織、またそれらを構成する細胞に障害をもたらす生命予後に直結する中性脂肪代謝異常症である。その発症機構は不明、治療法は未確立、10年以上の長期の療養を要する難病である。TGCVについては、一流学術雑誌であるN Engl J Med、 Eur Heart J、Heart、Diabetes Care、J Clin Endocrinol Metab、JAMA Netw Open、J Atheroscler Thromb, Neuromuscl Disord、Int J Cardiol、Orphanet J Rare Dis、Kidney Int Rep、Pathol Int等に、各分野の専門家による客観的審査（Peer review）を受け掲載されている。 本邦における累積患者数は、2020年12月時点で336例、そのうち58例は既に死亡している。さらに国立循環器病研究センターが中心になって実施した剖検心の病理学的解析から数万人規模の患者が潜在し未診断で死亡していると考えられる。第4回学術集会のTGCV患者会企画で発表があったように、TGCV患者は診断の遅れ、別診断、治療法がないことなどにより苦しんでおり、「指定難病化」による高額な医療費の助成を強く求めている。患者にとって「指定難病化」は喫緊の課題であり、その１年の遅延は患者にとっては取り返しのつかない大きな不利益となる。中性脂肪を名前に冠する学会は国内外を見ても当学会が唯一であり、発足当時から学会内外の各分野の専門医からなる診断基準委員会を作り議論を重ねてきた。本学会はTGCVの早期の指定難病化が必要であると考える。
本件に関する問い合わせ先
一般社団法人中性脂肪学会 事務局
〒547-0024 大阪市平野区瓜破3-2-24
E-mail：office@tgbm.org
URL：https://tgbm.org
是非、広く全国に発信して頂きたく、積極的なご取材をお願いいたします。
なお、学術集会当日の取材をご希望の場合は、6月23日（金）17時までにご連絡ください。
事前取材は随時受け付けております。
https://prtimes.jp/a/?f=d47582-15-55ec8bd5817fc9d8b6cb112965e01afb.pdf
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