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指定難病「進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）」に対するフェニル酪酸ナトリウムの希少疾病用医薬品指定および製造販売承認事項一部変更承認申請のお知らせ

2025年9月26日 10時00分 シミックホールディングス株式会社 　　 　　

米国FDAよりmiR-3140-3pの希少疾病用医薬品指定を取得

2025年5月9日 15時30分 株式会社PURMX Therapeutics 　　 　　

7割が複数施設を受診、2割は診断に1年以上＿ケアネット×マクロミルケアネット、シェーグレン症候群の医師・患者調査を実施

2025年4月25日 15時00分 株式会社ケアネット 　　 　　

カルビスタ、遺伝性血管性浮腫（HAE）の経口急性発作治療薬 セベトラルスタットが国の希少疾病用医薬品の指定を受け、製造販売承認を申請

2025年1月28日 14時00分 カルビスタ ファーマシューティカルズ・ジャパン株式会社 　　 　　

株式会社ジェクスヴァルとの資本業務提携について

2025年1月16日 15時30分 アルフレッサ ホールディングス株式会社 　　 　　

フェニル酪酸グリセロールの希少疾病用医薬品指定に関するお知らせ

2024年12月25日 13時00分 シミックホールディングス株式会社 　　 　　

尿素サイクル異常症治療薬フェニル酪酸グリセロール承認申請のお知らせ

2024年12月25日 13時00分 シミックホールディングス株式会社 　　 　　

TXP Medical、医療データを活用し希少疾病における診断プロセスや治療実態を明らかにする調査を実施

2024年7月23日 14時00分 TXP Medical 　　 　　

ハイケム、中国SUNRESIN社の核酸・ペプチド固相合成用樹脂をCPHIで紹介

2024年4月9日 10時00分 ハイケム株式会社 　　 　　

（株）セルージョン　CLS001が水疱性角膜症に対するFDAの希少疾病用医薬品指定を取得

2023年12月22日 17時30分 株式会社セルージョン