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カルビスタ、遺伝性血管性浮腫（HAE）の経口急性発作治療薬 セベトラルスタットが国の希少疾病用医薬品の指定を受け、製造販売承認を申請

2025年1月28日 14時00分 KalVista Pharmaceuticals Japan株式会社 　　 　　

株式会社ジェクスヴァルとの資本業務提携について

2025年1月16日 15時30分 アルフレッサ ホールディングス株式会社 　　 　　

フェニル酪酸グリセロールの希少疾病用医薬品指定に関するお知らせ

2024年12月25日 13時00分 シミックホールディングス株式会社 　　 　　

尿素サイクル異常症治療薬フェニル酪酸グリセロール承認申請のお知らせ

2024年12月25日 13時00分 シミックホールディングス株式会社 　　 　　

TXP Medical、医療データを活用し希少疾病における診断プロセスや治療実態を明らかにする調査を実施

2024年7月23日 14時00分 TXP Medical 　　 　　

ハイケム、中国SUNRESIN社の核酸・ペプチド固相合成用樹脂をCPHIで紹介

2024年4月9日 10時00分 ハイケム株式会社 　　 　　

（株）セルージョン　CLS001が水疱性角膜症に対するFDAの希少疾病用医薬品指定を取得

2023年12月22日 17時30分 株式会社セルージョン 　　 　　

シミック、国立がん研究センターのオンライン治験基盤構築サービスに参画

2023年10月23日 16時05分 シミックホールディングス株式会社 　　 　　

Horizon Therapeutics plc、2023年の「#RAREis Global Advocate Grant」選考結果発表

2023年7月28日 10時00分 Horizon Therapeutics PLC 　　 　　

アミファンプリジンリン酸塩（3,4-ジアミノピリジン）のランバート・イートン筋無力症候群（LEMS）を対象とした第3相試験結果について

2023年7月24日 15時00分 ダイドードリンコ株式会社