有効なAAV遺伝子治療が確立されていない遺伝病と、その標的組織・細胞の情報を当社にお寄せください！

ベクタービルダー・ジャパン株式会社（本社：神奈川県横浜市、支社：兵庫県神戸市、代表取締役：亦勝実穂）は、2023年12月6日～8日に神戸ポートアイランドで開催された第46回日本分子生物学会年会において、企業展示に加え３日連続で7講演のランチョンセミナーを共催しました。年会参加者総数は約6,600人、当社の展示・セミナーにも多くの方にご来場いただき、大盛況のうちに幕を閉じました。

第46回日本分子生物学会年会長の林茂生先生（理化学研究所・生命機能科学研究センター）は、年会の在り方について「自らの研究分野から踏み出して日常では触れることのない分野の話題を学ぶことで、研究の展開を図る機会」と語っていらっしゃいました。このSTORYでは、まさにその通りの人と人、知識と知識、情熱と情熱の化学反応が生まれた熱い3日間と、その中で新たに見えてきたベクタービルダーの目標についてお伝えします。

＜連日大盛況のランチョンセミナー、好評の企業展示＞

本年会では、3日間を通して7講演のランチョンセミナーを共催しました（※１）。

（※１）プレスリリース「ベクタービルダー・ジャパンは、第46回日本分子生物学会において遺伝子・細胞治療をトピックスとした７講演を共催します」

https://prtimes.jp/main/html/rd/p/000000011.000098587.html

1日目は慶應義塾大学医学部生理学研究室の石川充先生、2日目は京都大学iPS細胞研究所副所長の金子新先生、3日目は国立成育医療研究センターの内木康博先生にご講演いただきました。先生方には知的興奮にあふれた大変素晴らしいご講演を頂き、3日間とも満席で、会場に入りきれない来場者もあったため、急遽会場外に大型モニターを設置してセミナーを視聴していただきました。セミナー終了後も、ご講演者に熱心に質問をされるご来場者様もいらっしゃいました。当社ランチョンセミナー会場には「VectorBuilder: 遺伝子デリバリー革命ステージ」と名付けていましたが、その名の通り、新しいアイディアや知的刺激を存分に受ける熱気に満ちた時間を皆様と共有することができました。

ランチョンセミナーの様子：

（写真左）当社代表取締役の亦勝は、当社の最新遺伝子送達技術の紹介、そして当社が独立行政法人日本貿易振興機構（ジェトロ）の対日直接投資喚起事業補助金プロジェクトに採択された「遺伝子治療分野における希少小児疾患メンケス病臨床研究の実証事業」をご報告しました。

（写真右）当社製造拠点でアプリケーションサイエンティストとして活躍するCole Cheng博士は、当社の包括的なCDMOソリューションと、プロセス開発とGMP製造を促進する技術プラットフォームについてご紹介しました。

今年のランチョンセミナーは、昨年に続き株式会社池田理化様（※2）にご助力を頂きました。（※２）株式会社池田理化　https://www.ikedarika.co.jp/

企業展示ブースでは、研究者としての経験を持つ社員がベクタービルダーのポータルサイトやアプリを使ってベクターデザインの実演を行い、多くのご来場者様からお寄せいただいたご質問に直接お答えしました。また、現在グローバルも含めた業界で唯一当社が受託サービスしている電荷検出型質量分析（CDMS）によるアデノ随伴ウイルス（AAV）の特性解析についても実際のデータをお見せしながら解説し、ご好評を頂きました。

企業展示ブースにて。VectorBee：オンラインで真に自由自在にベクターデザインができるフリーソフトの実演模様

＜本年会で見えてきたベクタービルダーの次なる目標＞

最終日のランチョンセミナーでは、栄養・代謝・内分泌をご専門とされている小児科医の児玉浩子先生（帝京平成大学　栄養・発育研究講座　特任教授）にもご参加いただき、国立成育医療センターの内木康博先生と共に臨床医のお立場からご意見を頂きました。基礎研究系のご参加者が多数を占める分子生物学会では異色の臨床寄りの企画でしたが、遺伝子治療というテーマに関心をお持ちの多くの方にご参加頂きました。そして、このセミナーを通して、当社にも新しい目標が見えてきました。

亦勝：「遺伝子の変異、時にはたった１塩基の変異のせいで、苦しんだり命を落としたりする患者さんが世界にはまだまだ多くいます。それらの遺伝病の中には、疾患の原因遺伝子や治療対象の組織・細胞が長年の医師や研究者の努力で明らかにされているものも多くあります。しかし、せっかく原因遺伝子やターゲットが分かっていても、遺伝子治療薬を組織・細胞に届ける遺伝子デリバリー技術が未発達なために有効な遺伝子治療薬が開発されていないケースが多いのではないか。もしそうなら、当社の技術をぜひ利用していただきたい。」

当社VectorBuilderは、AAVカプシドタンパク質の膨大なライブラリーに加え、非ヒト霊長類を用いたAAV生体内分布解析とAIディープラーニングを組み合わせた非常に効果的なスクリーニングプラットフォームを有しています（※３）。

（※３）プレスリリース：「VectorBuilderは世界初のAAV Superbankの構築に40.6億円を出資します」https://prtimes.jp/main/html/rd/p/000000002.000098587.html

亦勝：「有効なAAV遺伝子治療が確立されていない遺伝病と、そのターゲット組織・細胞の情報を当社にお寄せください。当社が医師・研究者の皆様のパートナーとなり、この膨大な宝の山（AAVカプシドライブラリー）から目的の遺伝病の遺伝子治療に役立つカプシド候補を探すお手伝いをします。秘密保持やライセンス契約などが必要な場合も出てくるでしょうが、多くのAAVカプシド候補から、スクリーニングの工夫で標的にターゲットし、かつオフターゲット効果を低減させたカプシドを得る近道となるはずです。もちろん依頼に応じたAAVキャプシドライブラリーのカスタム構築も受託しています。当社CROでは、過去１年半に３４件のAAVキャプシド指向性進化ライブラリーを受託ベースで構築しました。構築したウイルスライブラリーを使って培養細胞、げっ歯類やNHPを使ったスクリーニングも受託しています。さらに当社のCROとCDMOサービスは、プラスミドやウイルスベクター生産の最適化、非ヒト霊長類を用いた非臨床試験、AAV製造のプロセス開発や品質検査法の開発、そしてｃGMP製造から充填仕上げまで、全ての工程をサポートしています。開発費を削減し、開発期間を短縮し、遺伝子治療薬の開発に貢献したい。当社チームの全員がそう思っています。」

＜四半世紀以上に渡る師弟の絆と、キャリアの化学反応＞

常に新しい目標を自らに課し、ベクタービルダー・ジャパンの高成長を実現してきた亦勝は、「キャリアにも積極的に化学反応を」と語ります。

亦勝：「VectorBuilderは、弱冠37歳でシカゴ大学人類遺伝学部のディスティンギッシュト教授になったBruce Lahn博士が設立した会社です（※４）。また、VectorBuilderには様々な経歴を持つ社員が在籍しており、各人の経験や個性が当社の業務と化学反応を起こし、生み出されるアイディアや多様性がVectorBuilderの高成長を支えています。自分もそのエキサイティングな場で活躍したいという方は、ぜひ当社の門を叩いてください。」

（※４）PRTIMES STORY「遺伝子医薬品を医薬品産業の第3の柱に育て上げたい　シカゴ大学終身教授から事業家に転身した科学者が率いる、年平均成長率85％企業の挑戦」https://prtimes.jp/story/detail/b89YKatVl3B

実は、亦勝は、年会長の林茂生先生が国立遺伝学研究所でご自身の研究室を立ち上げられた時の最初の総合研究大学院大学遺伝学専攻の大学院生です。自らが「サイエンス x ビジネス」というキャリアの化学反応で道を切り開いてきました。

亦勝：「ベクタービルダー・ジャパンの立ち上げから、今年で５年になりました。すでに多くの国内研究者の方々が当社を選んで、ユーザーになっていただき、ご研究をサポートさせていただいています。一人の研究者ではなしえなかった程、多くの研究プロジェクトをサポートし、エキサイティングな毎日です。そして、大学院のメンターであった林先生が大会長をしている分子生物学会で遺伝子治療開発の大型協賛をすることになるとは２５年前には想像もしていませんでした。しかし分子生物学会といえば、やはり思い出すのは富澤純一先生です。当時遺伝学研究所所長であった先生に、私がアメリカのNIHにポスドクとして渡米するにあたって推薦状を書いていただきました。富澤先生は皆さんの方がよくご存じかと思いますが、分子生物学会に多くの貢献をなされた研究者です。推薦状を書いていただくにあたって、富澤先生は、君の目的を達成するためなら、いくらでも私の名前を利用して進んでいけばいい、とおっしゃられたことが強く印象に残っています。私はベクタービルダー・ジャパンのユーザーの皆さんが、いくらでもベクタービルダーを利用して目標達成に進んでほしい、と思い働いています。VectorBuilderは皆さんの研究を一歩先に進めるパートナー。カタリストです。」

＜We are catalytic（私たちは触媒です）＞

触媒は化学反応を促進する物質です。本年会で実感した、人と人、知識と知識、情熱と情熱の化学反応を、VectorBuilderはこれからも促進しつづけます。

https://www.youtube.com/@servicejp8631

https://www.vectorbuilder.jp/resources/video-gallery.html

VectorBuilderについて

VectorBuilderは、遺伝子導入テクノロジーの世界的リーダーです。VectorBuilderは、世界中の何千もの研究室やバイオテクノロジー/製薬会社の信頼できるパートナーとして、基礎研究から臨床応用まで、遺伝子導入ソリューションの設計、開発、最適化をワンストップで提供します。受賞歴のあるVector Design Studio は、研究者が研究室で自分でベクターを構築するという面倒な作業を省き、オンラインでカスタム遺伝子送達ベクターを簡単に設計し、注文できるようにした革新的イノベーションです。VectorBuilderは、ハイスループットのベクター製造能力、膨大なベクターとコンポーネントのインベントリーを備え、さらに高度なAAVキャプシドエンジニアリング技術などを含む1対1のCROサービス、最先端のcGMP施設で遺伝子医薬品を製造するCDMOサービスを提供しています。同社のCell Gene Therapy (CGT)受託製造製品は、米国FDAを含む各国の規制当局からIND承認を取得しています。最先端の研究開発とCDMO製造能力を備えたVectorBuilderチームは、ライフサイエンス研究と遺伝子医学に最も効果的な遺伝子導入ツールとソリューションを提供することに日夜尽力しています。当社は2023年５月には評価額１０億ドルを超えるユニコーン企業となりました。

ベクタービルダー・ジャパンについて

ベクタービルダー・ジャパン株式会社は、米国VectorBuilder Inc.の日本法人です。令和元年５月に神奈川県横浜市に日本法人本社を設立し、令和５年６月に兵庫県神戸市医療産業都市に西日本オフィスを開所しました。米国VectorBuilder Inc.の受託サービスを日本のクライアントに日本語で技術コンサルテーションを含めてご提供しています。また、日本から海外の前臨床や臨床研究に進まれる場合もVectorBuilder Inc.のグローバルネットワークを介して、強力なサポートを行っています。

https://www.vectorbuilder.jp/